67% pacijenata je značajno poboljšalo simptome koje efgartigimod myastenia gravis doseže primarnu tačku trećeg stadija.

Danas, argenx je objavio da je razvio efgartigimod, "prva u klasi" terapija koja cilja FcRn, ključni probni proces u trećem stadiju za PRILAGOĐAVANJE pacijentima s anti-acetilholinske receptore (Ahr) gravis (gMG). glavna tačka studija je postignut. Argenx planira dostaviti prijavu za biologicku licencu (BLA) za terapiju za FDA do kraja ove godine.

MG je rijetka Hronicna autoimuna bolest. Imunoglobulin G (IgG) antitijela remete komunikaciju između živaca i mišića, uzrokujući slabost i potencijalno preteću slabost mišića. Preko 85% od MG pacijenata napreduje u gMG u roku od 18 mjeseci, što rezultira ekstremnim umorom i poteškoćama u izrazu lica, govoru, gurajući i kretanju. Pacijenti su dijagnosticirali sa AChR-AB pozitnom (AChR-b +) računom za približno 80%-90% od ukupnog broja pacijenata iz gMG-a.

Efgartigimod je "prva u klasi" terapija koja cilja FcRn, dizajnirana da smanji patogenu IgG antitela i blokira proces reciklaže u IgG. Uloga FcRn receptora je da se spriječi degradacija IgG. Stoga, Sprječavanjem povezivanja IgG i FcRn, IgG antitijela koja posreduju autoimune bolesti mogu se brže osiromašiti, čime se smanjuju simptomi zaraze.

Ova ključna faza se PRILAGOĐAVA nasumiиna, dvostruko slijepa, placebo-ova kontrolna studija. Njegovi vrhunski podaci pokazuju da je 67,7% ACR-AB + gMG pacijenata koji su primili efgartigimod tretman na vrhu primarnog tretmana, naime, prema riječima Myastenije iz dnevne grupe za životne aktivnosti (MG-ADL), pacijentov rezultat se poboljšao najmanje 2 poena u četiri uzastopne sedmice, u poređenju s 29,7% u placebo grupi. Pored toga, 63,1% pacijenata u grupi za liječenje efgartigimod pokazalo je značajan remisiju nakon što je procjenjen kvantitativni measenia gravis (QMG), u poređenju s 14,1% pacijenata u placebo grupi koja je postigla isti odgovor. 40,0% pacijenata koji su dobili efgartigimod postigao je minimalan simptom, definisan kao MG-ADL rezultat 0 (asimptomatično) ili 1, u poređenju sa 11,1% u placebo grupi. Detaljni podaci o suđenju će biti objavljeni na budućoj medicinskoj konferenciji.

"Podaci iz PRILAGOĐAVANJA suđenja pokazuju da efgartigić vozi ubrzan i duboki remisiju pacijenata, uključujući i određeni postotak pacijenata koji postignu minimalnu ili asimptomatičnu nakon tretmana," izjavio je Wim Parys, MD, glavni medicinski službenik argenx. Dodajuci efgartigimod BLA do FDA do kraja godine ce nam omogućiti još jedan korak ka pružanju tretmana pacijentima koji mogu imati koristi od efgartigimod u 2021. Mi zahvaljujemo svim pacijentima i zdravstvenim provajderima koji su učestvovali u suđenju za prilagodbu. "