Inhibitor C3 pegcetakoplan prima prioritet od strane FDA

Apellis Pharma je lider u razvoju C3 ciljanih terapija i zalaže se za razvoj pionirskih i najboljih terapija u klasi kroz revolucionarne ciljane C3 metode za liječenje širokog spektra lijekova vođenih nekontroliranom ili prekomjernom aktivacijom komplementa. kaskadne bolesti, uključujući one iz područja hematologije, oftalmologije i nefrologije.

Nedavno je kompanija objavila da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) prihvatila novu prijavu lijeka (NDA) za pegcetakoplan (APL-2) i dodijelila prioritetni pregled za liječenje paroksizmalne noćne hemoglobinurije (PNH). ), potvrđeno je u kliničkim ispitivanjima radi poboljšanja potencijala standarda zaštite PNH, očekuje se da će redefinirati liječenje PNH.

FDA je odredila ciljni datum Zakona o naplati lijekova na recept (PDUFA) 14. svibnja 2021. FDA je izjavila da trenutno ne planira sazivati ​​sastanak savjetodavnog odbora za raspravu o NDA-u. Prije toga, FDA je dodijelila pegcetacoplan brzu kvalifikaciju (FTD) za liječenje PNH. Trenutno je zahtjev za odobrenje za stavljanje u promet (MAA) pegcetakoplana za liječenje PNH u fazi razmatranja i od strane Evropske agencije za lijekove (EMA).

Federico Grossi, dr. Med., Glavni liječnik Apellisa, rekao je:" Više od jedne decenije jedina opcija za liječenje PNH su inhibitori C5, ali mnogi pacijenti još uvijek imaju stalnu hipohemoglobinopatiju, što često dovodi do oslabljujućeg umora i čestih transfuzija krvi. Provjera prioriteta NDA-e koju je odobrila FDA odvela nas je korak bliže pružanju pegcetakoplana pacijentima u potrebi. Ovaj lijek je ciljana C3 terapija koja ima potencijal da redefiniše tretman PNH. Podaci u NDA-u potvrđuju široki potencijal ciljanja C3. Nastavljamo sa unapređivanjem nekoliko studija registracije ozbiljnih bolesti sa malo ili nimalo mogućnosti liječenja."

NDA i MAA pegcetakoplana zasnivaju se na rezultatima PEGASUS studije faze 3 (NCT03500549) (vidi: Prezentacija konferencijskih poziva rezultata 3. faze PEGASUS-a). Studija je postigla primarnu krajnju točku, pokazujući da je pegcetakoplan superiorniji od Solirisa (eculizumab), PNH standarda lijeka za njegu: razine hemoglobina statistički su značajno poboljšane u 16. tjednu, normalizacija ključnih markera hemolize bila je veća, a FACIT-umor rezultat Klinički značajno poboljšanje. U ovoj studiji pegcetakoplan je jednako siguran kao i Soliris. (Kliknite na sliku: pogledajte veću sliku)

Vrijedno je spomenuti da je pegcetakoplan prva istražna terapija koja je pokazala superiorniji nivo hemoglobina od Solirisa, a do 85% pacijenata liječenih pegcetakoplanom nema transfuziju krvi. Većina pacijenata sa PNH koji se trenutno liječe Solirisom pati od trajne anemije. Rezultati studije PEGASUS pokazuju da pegcetakoplan može postati novi standard zbrinjavanja pacijenata sa PNH.

Pegcetakoplan je istražni i ciljani C3 inhibitor dizajniran da reguliše prekomjerno aktiviranje komplementa, koji je uzrok nastanka i razvoja mnogih ozbiljnih bolesti. Pegcetacoplan je sintetički ciklički peptid koji se veže za polietilen glikol polimer i posebno se veže za C3 i C3b. Trenutno se pegcetakoplan razvija za liječenje raznih bolesti, uključujući PNH, geografsku atrofiju (GA) i C3 glomerulopatiju. U Sjedinjenim Državama, FDA je dodijelila brzu kvalifikaciju pegcetakoplana za liječenje PNH i GA.

Soliris je lijek koji prodaje Alexion. Ovo je pionirski inhibitor komplementa koji djeluje tako da inhibira protein C5 u završnom dijelu kaskade komplementa. Kaskada komplementa dio je imunološkog sistema, a njegova nekontrolisana aktivacija igra važnu ulogu u raznim ozbiljnim rijetkim i super rijetkim bolestima. Soliris je prvi put odobren za stavljanje u promet 2007. godine, a prije je bio odobren za razne super rijetke bolesti: PNH, atipični hemolitičko uremički sindrom (aHUS), sistemska miastenija gravis (gMG) protiv AchR antitijela, anti-akvaporin-4 ( AQP4) Poremećaj spektra neuromijelitis-optičkog spektra pozitivan na antitijela (NMOSD).

Soliris je jedno od najprodavanijih sirotišta u GG-u, s prodajom do 3,563 milijarde američkih dolara u 2018. Trenutno, Alexion također razvija nadograđenu verziju Soliris-a, Ultramiris, koju je FDA odobrila za PNH indikacije u decembru 2018. U oktobru 2019. FDA je odobrila Ultomiris za novu indikaciju: liječenje djece i odraslih pacijenata sa aHUS-om. Ultomiris je prvi i jedini dugotrajni inhibitor C5 komplementa koji se daje svakih 8 tjedana. U kliničkoj studiji faze III za liječenje PNH, Ultomiris se ubrizgava svaka 2 mjeseca (8 tjedana) sa Solirisom svaka 2. Nedjeljna infuzija postigla je neinferiornost u svih 11 krajnjih točaka.