CStone Pharmaceuticals dobiva odobrenje FDA za novu indikaciju Avatiniba

Avapritinib, koji je upravo odobren za marketing u Kini u martu ove godine, danas je dobio dobre vijesti iz Sjedinjenih Država. FDA je odobrila proizvod za liječenje uznapredovale sistemske mastocitoze (napredna SM). ) Odrasli pacijenti, uključujući agresivni SM (ASM), SM sa hematološkim tumorima (SM-AHN) i leukemiju mastocita (MCL). Ovo je ujedno i prva svjetska' precizna terapija koja je posebno usmjerena na glavne gene pokretača bolesti. Pokazao je trajne kliničke odgovore, uključujući potpunu remisiju, kod pacijenata sa ili bez prethodnog liječenja.

CStone Pharmaceuticals ima ekskluzivno odobrenje za razvoj i komercijalizaciju avatiniba u regiji Velike Kine. Dana 29. marta ove godine, kineska Nacionalna uprava za medicinske proizvode (NMPA) odobrila je avatinib kao precizno ciljani lijek za gastrointestinalne stromalne tumore (GIST) koji se prodaje u Kini. Avatinib je također bio prvi odobreni lijek u Kini. Lijekovi za precizno liječenje za PDGFRA exon 18 mutant GIST također su označili ulazak u novu eru precizne terapije zasnovane na genima pokretača u liječenju gastrointestinalnih stromalnih tumora (GIST). Vjeruje se da će CStone Pharmaceuticals donijeti nove indikacije koje su ovaj put odobrile Sjedinjene Države domaćim pacijentima što je brže moguće.

Indikacija SM koju je ovaj put odobrila FDA rijetka je bolest krvnog sistema. To je heterogena klonska bolest koju karakterizira abnormalna proliferacija mastocita u jednom ili više tkiva osim kože, što može dovesti do prekomjernih mastocita. Proizvodnja i nakupljanje mastocita u koštanoj srži i drugim organima, što dovodi do niza ozbiljnih komplikacija poput slabosti, disfunkcije organa i otkaza.

Podrazumijeva se da napredna sistemska mastocitoza uključuje tri podtipa agresivne mastocitoze (ASM), mastocitoze sa srodnim hematološkim tumorima (SM-AHN) i leukemije mastocita (MCL). Pacijenti s uznapredovalim SM i dalje imaju lošu prognozu nakon liječenja. Uzimajući za primjer pacijente s MCL -om, medijan ukupnog preživljavanja je manji od 6 mjeseci, a mogućnosti liječenja su ograničene. U Kini nema odobrenih terapijskih lijekova. Podrazumijeva se da nije bilo kliničkih istraživanja o novim lijekovima za hiperplaziju mastocita niti odobrenih terapijskih lijekova u cijeloj zemlji. Put do dijagnoze pacijenata često je težak i mukotrpan, a nedostatak mogućnosti liječenja dodatno stavlja pacijente u dilemu.

Gotovo svi slučajevi SM uzrokovani su mutacijom KIT D816V, pa je odabir tretmana na osnovi inhibitora Kit postao prvi izbor. Avatinib je inhibitor tipa 1 koji cilja konformaciju aktivacije kinaze. Može inhibirati različite proteinske kinaze koje nose mutacije gena KIT i PDGFRA. Za KIT i PDGFRA mutacije (uključujući mutacije KIT D816V, PDGFRα D842V i KIT exon 17) pokazale su dobru toleranciju i snažan i precizan kurativni učinak.

Prema najnovijoj analizi kliničkih podataka, SM pacijenti mogu imati trajnu remisijuAvapritinibi dobro se podnose. JerAvapritinibmože selektivno ciljati na mutacije gena pokretača bolesti, lijek ima potencijal da iz temelja promijeni izglede za liječenje pacijenata sa uznapredovalim SM.

Prema podacima iz kliničkog ispitivanja faze 1 EXPLORER i faze 2 kliničkog ispitivanja PATHFINDER, američka FDA odobrila je potpuno odobrenje za upotrebu avatiniba kod odraslih pacijenata s uznapredovalim SM. Pokazao je dugotrajnu kliničku učinkovitost kod naprednih SM pacijenata s različitim podtipovima bolesti. Među 53 pacijenta koji se mogu ocijeniti sa prosječnim periodom praćenja od 11,6 mjeseci, ukupna stopa odgovora (ORR) bila je 57% (95% CI: 42%, 70%), a potpuna stopa odgovora/hematološki potpuni odgovor 28% . Medijan trajanja remisije bio je 38,3 mjeseca.

Jeff Albers, izvršni direktor kompanije Blueprint Medicines, nadograđivat će ovaj napredak i donijeti prednosti preciznog liječenja širem krugu pacijenata kroz klinička ispitivanja na pacijentima s naprednom sistemskom mastocitozom.

Trenutno je Avatinib uspješno komercijaliziran, a CStone Pharmaceuticals je potpisao sporazume o strateškoj saradnji s partnerima kao što su Sinopharm Holdings Co., Ltd., Shanghai Meixin Health Technology Co., Ltd., Beijing Yuanxin Technology Group Co., Ltd., itd. ., kako bi se pacijentima znatno poboljšao pristup lijekovima. Hitne potrebe u smislu dostupnosti, pristupa isplati itd. U roku od mjesec dana nakon odobrenja, avatinibu je izdana prva serija recepata istovremeno u gotovo 30 bolnica, uključujući Univerzitetsku bolnicu za rak u Pekingu, Univerzitetsku narodnu bolnicu u Pekingu i Bolnicu u Renjiju na Medicinskom fakultetu Univerziteta Jiaotong u Šangaju. Zvanično snabdeva lekove više od 50 bolnica i vanbolničkih apoteka u mnogim provincijama i gradovima širom zemlje.