Sanofiova nova terapija faktorom VIII efanesoctocog alfa dobila je kvalifikaciju za brzu stazu od američke FDA!

Sanofi je nedavno objavio da je Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila efanesoctocog alfa (nekadašnji BIVV001, rFVIIIFc-VWF-XTEN) Fast Track Qualification (FTD) za liječenje pacijenata s krvnom bolešću tipa A. efanesoctocog alfa je nova vrsta terapije faktora VIII koja je nezavisna od von Willebrand faktora (vWF) i pruža blizu normalne razine faktorske aktivnosti veći dio tjedna u režimu preventivnog liječenja jednom tjedno.

U augustu 2017. godine, AMERIČKA FDA i Evropska komisija (EC) su odobrili oznaka lijekova za siroče (ODD) efanesoctocog alfa. Sanofi i Sobi su postigli saradnju za razvoj i komercijalizaciju efanesoctocog alfa.

Fast Track Qualification (FTD) ima za cilj ubrzati razvoj lijekova i brz pregled za ozbiljne bolesti radi otklanjanja ozbiljnih neispravnih medicinskih potreba u ključnim područjima. Dobijanje brzih kvalifikacija za eksperimentalne lijekove znači da farmaceutske kompanije mogu češće u interakciji sa FDA tokom faze istraživanja i razvoja. Nakon što su podnjeli marketinšku prijavu, imaju pravo na ubrzano odobrenje i pregled prioriteta ako utiče na relevantne standarde. Osim toga, oni su također pravo na rolling pregled.

Efanesoctocog alfa ima potencijal da promijeni terapiju zamjene faktora kod pacijenata sa hemofilijom A i predstavlja potencijalnu novu vrstu zamjenske terapije faktora VIII. Poluvrijeme tradicionalne terapije faktorom VIII je ograničeno von Willebrand faktorom (vWF) efektom pratnje, za koji se smatra da ograničava vrijeme koje faktor ostaje u tijelu. efanesoctocog alfa je nova vrsta fuzijskih proteina, razvijena na osnovu inovativne Fc fuzijske tehnologije, dodavanjem regiona vWF i XTEN® peptida kako bi produžio svoje vrijeme u cirkulaciji krvi.

Efanesoctocog alfa ima potencijal da osigura skoro normalnu zaštitu od krvarenja veći dio sedmice, a povećanje polu-života može smanjiti frekvenciju dozacije preventivnog liječenja na jednom tjedno.

U pretkliničkom modelu hemofilije A hemostatički kontrolni efekat efanesoctocog alfa je 4 puta veći od onog rFVIII. Očekuje se da će lijek pacijentima osigurati tešku hemofiliju A bolju i širu zaštitu od svih vrsta krvarenja.

Trenutno aktuelno istraživanje faze 3 XTEND-1 je procjena sigurnosti i učtivosti prethodno liječenih bolesnika ≥12 godina (n=150) s teškom bolešću krvi tipa A. XTEND-1 je otvorena, ne randomizirana intervencijska studija sa 2 paralelne grupe zadataka. Ispitanici iz grupe za prevenciju primali su 50 IU/kg efanesoctocog alfa profilaktičkog liječenja svake sedmice u 52 sedmice. Ispitanici iz grupe za liječenje na zahtjev primili su efanesoctocog alfa (50 IU/kg) po potrebe 26 sedmica, a zatim su se prebacili na efanesocococog alfa jednom tjedno u 26 sedmica.

Trenutno efanesoctocog alfa se podvlači kliničkim istraživanjima, a njegovu sigurnost i učinkovitost nije pregledala nikakva regulatorna agencija.