EU je odobrila ubrzanu evaluaciju ganaksolona: liječenje epileptičnih napada povezanih s nedostatkom CDKL5 (CDD)!

Marinus Pharma je farmaceutska kompanija posvećena razvoju inovativnih terapija za liječenje epilepsije. Nedavno je kompanija objavila da je Odbor za lijekove za humanu upotrebu (CHMP) Evropske agencije za lijekove (EMA) odobrio zahtjev za ubrzanu procjenu njegovog kandidata za vodeći lijek ganaksolon za liječenje epileptičnih napada povezanih s nedostatkom CDKL5 (CDD). Riječ je o rijetkoj nasljednoj epilepsiji.

Kada se očekuje da farmaceutski proizvod ima značajne zdravstvene koristi i terapijske inovacije, CHMP će odobriti ubrzanu evaluaciju. Nakon podnošenja i verifikacije Zahtjeva za izdavanje odobrenja za promet (MAA), ubrzana evaluacija može skratiti vrijeme pregleda sa 210 dana na 150 dana.

Početkom kolovoza, Marinus je podnio Novu prijavu za lijekove (NDA) američkoj Upravi za hranu i lijekove (FDA) za upotrebu ganaksolona za liječenje napadaja povezanih s CDD-om. Marinus je zatražio od FDA -e da izvrši prioritetni pregled. FDA će izdati pismo obavještenja NDA -e prije kraja trećeg tromjesečja 2021.

Nedostatak CDKL5 (CDD) je ozbiljno i rijetko genetsko oboljenje uzrokovano mutacijama u genu sličnom ciklin-kinazi 5 (CDKL5) koji se nalazi na X kromosomu. CDD karakteriziraju rani početak, napadi koji se teško kontroliraju i ozbiljno poremećen neurorazvoj. Trenutno ne postoji odobren tretman posebno za CDD.

Hemijska struktura ganaksolona

Ganaksolon je pozitivan alosterički modulator GABAA receptora. Trenutno se razvijaju intravenozni i oralni pripravci kako bi se povećao raspon liječenja odraslih i pedijatrijskih pacijenata u akutnim i kroničnim ustanovama. Ganaksolon djeluje protiv epilepsije i anksioznosti djelujući na sinapse i ekstra-sinaptičke GABAA receptore. Više od 2 godine ganaksolon je proučavao različite indikacije, nivoe doza povezanih s liječenjem i planove liječenja kod više od 1.800 djece i odraslih ispitanika.

Zahtjev za izdavanje odobrenja za promet (MAA) za ganaksolon za liječenje napadaja povezanih s CDD-om bit će potkrijepljen podacima iz faze 3 nevena. Ovo je dvostruko slijepo placebo kontrolirano ispitivanje provedeno na 101 pacijentu. U ispitivanju je srednja učestalost velikih motornih napada u grupi koja je primala ganaksolon smanjena za 30,7% tokom 28 dana, dok je placebo grupa smanjena za 6,9%, dostigavši ​​primarnu krajnju tačku ispitivanja (p=0,0036). U otvorenoj produženoj studiji Marigold, pacijenti koji su primali ganaksolon najmanje 12 mjeseci (n=48) smanjili su srednju učestalost velikih motornih napada za 49,6%. U ovom ispitivanju faze 3, ganaksolon se općenito dobro podnosio, a njegova sigurnost bila je u skladu s prethodnim kliničkim ispitivanjima. Najčešći neželjeni događaj bila je pospanost.

Kimberly McCormick, viši potpredsjednik Marinusa i šef regulatornih poslova, rekla je: “Vjerujemo da ubrzana evaluacija EMA -e naglašava potencijal ganaksolona u rješavanju neispunjenih medicinskih potreba pacijenata i porodica sa CDD -om. Planiramo podnijeti zahtjev za autorizaciju lijeka (MAA) do kraja trećeg tromjesečja. ) I radujte se saradnji sa EMA -om tokom razmatranja prijave od strane EMA -e. Ako se odobri, naša suradnja s Orionom će nas podržati u što bržem uvođenju ganaksolona na europsko tržište u korist pacijenata sa CDD -om."