Agonist agonista receptora druge generacije thrombopoietin Doptelet je odobren od strane Evropske unije!

Švedska farmaceutska kompanija Švedsko siroče Biovitrum AB (SOBI) nedavno je objavila da je Evropska komisija (EK) odobrila proširenje opsega primjene Dopteleta (avatrombopag) za liječenje primarnih bolesti koje su neučinkovite protiv drugih tretmana (kao što su kortikosteroidi, imunoglobulini) Odrasli bolesnici s kroničnom imunocitopenijom (ITP).

Imunska trombocitopenija (ITP) je autoimuna bolest koju karakterizira nizak broj trombocita, što dovodi do povećanog rizika od modrica i krvarenja. Procjenjuje se da 100 od svakih milion ljudi ima ITP, a kada simptomi istraju više od 12 mjeseci, bolest se smatra hroničnom. Incidencija primarnog ITP-a u odrasloj populaciji je 3,3 na 100.000 osoba godišnje. Trenutno nema lijeka za ITP. Ovi pacijenti se obično relapsuju nakon primanja raznih tretmana i još uvijek trebaju lijekove kako bi se smanjio rizik od velikog kliničkog krvarenja.

Dopteletov aktivni farmaceutski sastojak avatrombopag je drugi naraštaj, jednom dnevno oralni agonist trombopoetin receptora (TPO-RA) koji može oponašati efekte TPO-a, koji je glavni regulator normalne proizvodnje trombocita.

U Sjedinjenim Državama, Doptelet je odobren od strane FDA u maju 2018 za liječenje thrombocytopenia u odraslih bolesnika s kroničnom bolešću jetre (CLD) koji planiraju ići na operaciju. U junu 2019. godine, FDA je odobrila proširenje opsega primjene Dopteleta za liječenje thrombocytopenia u odraslih bolesnika s kroničnom imunološkom thrombocytopenia (ITP) koji nisu odgovorili na prethodne terapije. U Evropskoj uniji, Doptelet je odobren u junu 2019. za upotrebu u odraslih bolesnika sa CLD koji planiraju da se podliježu invazivnom hirurgiji za liječenje teške trombocitopenije.

Ravi Rao, glavni medicinski službenik SOBI i šef R&D, izjavio je: "Odobrenje DOPTELETA OD EU za ITP indikacije je prekretnica za pacijente ITP-a širom Evrope. Postoje značajne medicinske potrebe u itp populaciji pacijenata koje nisu bile zatrpane. Ovo odobrenje je veoma važno. To je sjajna prilika za nas da pacijentima damo novu opciju liječenja. Doptelet će pacijentima i medicinskim stručnjacima pružiti novi plan oralnog liječenja bez ikakvog ograničenja za vrste hrane."