Američka FDA odobrava Vertex za kliničko testiranje potpuno di differentiirane terapije izotočistih ćelija izvedenih iz stem ćelija!

Vertex Pharmaceuticals je nedavno objavio da je administracija za hranu i lijekove (FDA) odobrila novu aplikaciju za kliničko ispitivanje lijekova (IND), što je kompaniji omogućavalo da pokrene klinička ispitivanja VX-880. VX-880 je izvedena iz ćelija, potpuno di differentiirana terapija izlivnih ćelija za liječenje dijabetesa tipa 1 (T1D).

Vertex planira da pokrene fazu 1/2 jednorukog, otvorenog kliničkog ispitivanja u prvoj polovini 2021. godine, koristeći VX-880 za liječenje bolesnika sa dijabetesom tipa 1 (T1D) sa oštećenom svjesnošću hipoglikemije i teškom hipoglikemijom. Ispitivanje će procijeniti sigurnost i učinkovitost različitih doza VX-880, a u ovom kliničkom ispitivanju učestvovaće približno 17 pacijenata.

Dr. Bastiano Sanna, izvršni potpredsjednik i šef terapije ćelijama i genima u Vertexu, izjavio je: "Dok ove godine slavimo 100. godišnjicu otkrića inzulina, vrlo nam je drago što uvodimo prvoklasnu terapiju ćelijama u kliniku, koja ima potencijal da koristi T1D-u. Pacijenti imaju znaиajni uticaj. Radujemo se pokretanju našeg kliničkog programa i testiranju naše jedinstvene metode korištenja potpuno di differentitiranog inzulina izvedenog iz stem ćelija za proizvodnju otočišnih ćelija kako bi se uništene otočne ćelije zamijenile kod pacijenata sa dijabetesom tipa 1."

Dijabetes tipa 1 (T1D) uzrokovan je autoimunim uništavanjem izolinskih ćelija koje proizvode inzulin u gušterači, što rezultira sniženjem izlučivanja inzulina i umanjenom kontrolom šećera u krvi. Nedostatak inzulina može uzrokovati abnormalnu obradu hranjivih tvari od strane tijela, što može dovesti do visoke razine šećera u krvi. Visoki šećer u krvi može dovesti do dijabetičke ketoacidoze, što vremenom može dovesti do komplikacija kao što su bolest bubrega/zatajenje, očna bolest (uključujući gubitak vida), bolesti srca, moždani udar, oštećenje živaca, pa čak i smrt. Zbog ograničenja i složenosti sistema isporuke inzulina, pacijentima T1D-a je teško postići i održati ravnotežu u kontroli glukoze u krvi. Hipoglikemija je još uvijek ključni ograničavajući faktor u upravljanju šećerom u krvi. Teška hipoglikemija može dovesti do gubitka svijesti, kome, napadaja, povreda, pa čak i do smrtnih slučajeva. Osim terapije insulinom, trenutno postoje ograničene opcije za liječenje T1D.

VX-880 (ranije poznat kao STx-02) je ispitivana alogenična terapija iz otočišnih ćelija izvedena iz ljudskih ćelija. Trenutno planira procjenu T1D pacijenata sa oštećenom hipoglikemijom svijesti i teškom hipoglikemijom. VX-880 ima potencijal da obnovi sposobnost tijela da regulira nivo šećera u krvi obnavljanjem funkcije izlivnih ćelija (uključujući proizvodnju inzulina).

Klinička ispitivanja VX-880 će uključivati infuziju potpuno diferenciranih funkcionalnih ćelija izliva gušterače i dugotrajnu kombiniranu imunosupresivnu terapiju kako bi se zaštitile ćelije izliva gušterače od odbacivanja imuniteta.