Američka FDA odobrila je Novartisu probojnu oznaka lijeka za potentan i selektivni inhibitor faktora B iptacopan!

Novartis je nedavno objavio da je Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila iptakopan (LNP023) probojnu kvalifikaciju za lijekove za liječenje paroksismalne noćne hemoglobinurije (PNH), te rijetki pedijatrijski tretman za C3 glomerulopathy (C3G) Bolest podobnost (RPD). U oktobru ove godine, Evropska agencija za lijekove (EMA) odobrila je iptacopanu prioritetnu kvalifikaciju za lijekove (PRIME) za liječenje C3G.

iptacopan je prvoklasni, oralni, potentan, selektivni, mali molekul, i reverzibilan inhibitor faktora B. Faktor B je ključna serinska proteaza u alternativnom putu sistema komplementa. Osim PNH i C3G, iptacopan se trenutno razvija za liječenje drugih bolesti bubrega gdje je komplementni sistem pogođen i ima značajne neupotrebe, uključujući IgA nefropatiju (IgAN) i atipični hemolitički uremički sindrom (aHUS) , Membranska nefropatija (MN).

Novartis očekuje da će u 2023. U mnogim bolestima podstaknutim komplementom, iptacopan ima potencijal da postane prvi inhibitor puta komplementa koji će odgoditi napredovanje bolesti. Na osnovu prevalencije bolesti i pozitivnih interim podataka studije faze 2, iptacopan je nagrađen i Orphan Drug Designation (ODD) za liječenje IgAN-a od strane sad-a FDA i EU EMA za liječenje C3G i PNH.

Hemijska struktura iptacopana (izvor slike: medchemexpress.cn)

BTD je novi kanal za pregled droge koji je FDA kreirala 2012. Cilj mu je ubrzati razvoj i pregled za liječenje ozbiljnih ili po život opasnih bolesti, a postoje preliminarni klinički dokazi da je lijek u jednom ili više Novih lijekova koji su značajno poboljšali klinički značajne krajnosti. BTD-dobiveni lijekovi mogu dobiti bliže smjernice uključujući zvaničnike FDA visokog nivoa tokom istraživanja i razvoja kako bi se osiguralo da se pacijentima osiguraju nove mogućnosti liječenja u najkraćem vremenu.

FDA je iptacopanu odobrila BTD za liječenje PNH na osnovu pozitivnih interim rezultata tekuće studije faze II projekta 2. Podaci pokazuju da je iptacopan značajno učinkovit kod pacijenata iz PNH koji su još uvijek anemični i ovise o transfuziji krvi unatoč primanju standardne terapije protiv doplate, te bolesnika iz PNH-a koji prethodno nisu primili anti-C5 naivnu terapiju (anti-C5 naivnu) kao monoterapiju terapeutskih prednosti.

PNH je rijetka bolest krvi opasna po život koju karakterizira hemoliza, tromboza, i oštećena funkcija koštane srži, što dovodi do anemije, umora i drugih debilitajućih simptoma, koji mogu utjecati na kvalitetu života pacijenata. Iako je trenutni standard liječenja anti-C5 terapija Soliris (ekulizumab) ili Ultomiris (ravulizumab), veliki udio pacijenata s PNH još uvijek je anemičan i zavisan od transfuzije krvi.

FDA-ov status Rijetke pedijatrijske bolesti (RPD) je za ozbiljne ili po život opasne bolesti koje uglavnom pogađaju manje od 200.000 osoba ispod 18 godina starosti. C3G je izuzetno rijedak i težak oblik primarnog glomerulonefritisa, koji se karakterizira poremećajem regulacije komplementa.

C3G se obično dijagnosticira kod adolescenata i mladih odraslih. Prognoza bolesti je loša. Oko 50% pacijenata razvije end-stage bolesti bubrega (ESRD) u roku od 10 godina, a 50-70% pacijenata se relaps nakon transplantacije bubrega. Širom svijeta, godišnja incidencija C3G je 1-2 dijela na milion. U SAD-u postoji oko 10.000 slučajeva, oko 10.500 slučajeva u Evropi, oko 3.200 slučajeva u Japanu, te oko 32.000 slučajeva u Kini.

Na konferenciji Evropske asocijacije za transplantaciju krvi i koštane srži (EBMT) u augustu ove godine najavljeni su pozitivni podaci faze II iptacopana za liječenje PNH. Rezultati interim analize faze II za liječenje C3G predstavljeni su u Američkom društvu za nefrologiju (ASN) u oktobru ove godine. Najavljeno na godišnjem sastanku. Novartis je planirao da pokrene klinička ispitivanja faze III u više indikacija.