Američka FDA odobrila je Hetlioz (tasimelteon): prvi lijek Smith-Maggie sindroma (SMS)!

Vanda Pharmaceuticals nedavno je objavila da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila Hetlioz (tasimelteon) kapsule i tečni preparati za odrasle, odnosno dječje pacijente, za liječenje Smith-Magenisovog sindroma (Smith-Magenisov sindrom, SMS). ) Povezani poremećaji noćnog spavanja.

Vrijedno je spomenuti da je Hetlioz prvi lijek koji je odobrila američka FDA za liječenje SMS pacijenata. SMS je rijedak neurorazvojni poremećaj. Njegova prepoznatljiva karakteristika je" inverzija" cirkadijskog ritma, što izuzetno otežava SMS pacijentima da zaspu noću. Procjenjuje se da SMS pogađa približno 15.000 ljudi u Sjedinjenim Državama.

Hetlioz je odobren kroz postupak prioritetne revizije. Među njima, kapsule Hetlioz bit će lansirane u Sjedinjenim Državama odmah, a tekući pripravci Hetlioz očekuju se u Sjedinjenim Državama u prvom kvartalu 2021. godine.

Smith-Margilli sindrom (SMS) je razvojni poremećaj uzrokovan brisanjem malog segmenta humanog 17p hromozoma. U rjeđim slučajevima, SMS je uzrokovan točkovnom mutacijom gena RAI1, koji se nalazi u regiji koja nedostaje.

Procjenjuje se da u Sjedinjenim Državama učestalost SMS-a kod novorođenčadi iznosi 1 / 15.000-25.000. SMS se obično ne nasljeđuje, već zbog de-novo brisanja. Ljudi sa SMS-om imat će fizičkih, psiholoških i problema u ponašanju. Najčešći simptom SMS-a je ozbiljan poremećaj spavanja, a životi pacijenata i njihovih porodica ozbiljno su poremećeni.

Molekularna struktura tasimelteona (izvor slike: chemicalbook.com)

Hetlioz (tasimelteon) je agonist receptora melatonina. U Sjedinjenim Državama i Europskoj uniji, Hetlioz je odobren za liječenje poremećaja ne-budnog spavanja koji nisu 24 sata (poremećaji ne-budnog sna," Non-24" ;," non -24") kod pacijenata s totalnom sljepoćom, a lijek je ujedno i prvi lijek za ovu indikaciju.

Odobrenje kompanije Hetlioz&za liječenje noćnih poremećaja spavanja kod pacijenata s SMS-om temelji se na jednoj studiji efikasnosti kontrolirane placebom za ovu rijetku bolest. Studija je istraživala odrasle koji su uzimali SMS kapsule Hetlioz i djecu koja su uzimala SMS tečne formulacije Tetlioz. Podaci pokazuju da je sigurnost Hetlioza slična prethodnoj Hetliozovoj studiji za ne-24, a slična je i među odraslima i djecom s SMS-om.