Bristol-Myers Squibb-ov alosterični inhibitor srčanog miozina Mavacamten ulazi u recenziju u EU!

Bristol-Myers Squibb (BMS) je nedavno objavio da je Evropska agencija za lijekove (EMA) prihvatila zahtjev za odobrenje za stavljanje u promet (MAA) za mavacamten, novi, oralni, miozinski alosterični modulator za liječenje opstruktivne hipertrofične kardiomiopatije (oHCM), koji je hronična srčana bolest sa visokom incidencom.

Trenutno, mavacamten's New Drug Application (NDA) za liječenje simptomatskog oHCM-a je također u fazi revizije od strane američke FDA, a ciljni datum Zakona o naknadama za lijekove na recept (PDUFA) je 28. januar 2022. U julu 2020., američka FDA dodijelila je mavacamtenu revolucionarnu oznaku lijeka za oHCM. Ako bude odobren, mavacamten će postati prvi inhibitor miozina za liječenje oHCM.

mavacamten je prvi u klasi, oralni, alosterični inhibitor miozina za liječenje bolesti koje su inherentno uzrokovane prekomjernom kontrakcijom srca i poremećenim dijastoličkim punjenjem. Smatra se da Mavacamten smanjuje kontraktilnost miokarda inhibirajući stvaranje prekomjernih poprečnih mostova miozin-aktin. Formiranje prekomjernog poprečnog mosta miozin-aktin može dovesti do prekomjerne kontrakcije miokarda, hipertrofije lijeve klijetke i smanjene usklađenosti. U kliničkim i pretkliničkim studijama, mavacamten nastavlja da pokazuje biomarkere koji smanjuju stres na srčanom zidu, smanjuju prekomjernu kontrakciju miokarda i povećavaju dijastoličku usklađenost.

mavacamten je prvobitno razvijen za liječenje simptomatske opstruktivne hipertrofične kardiomiopatije (oHCM). Na osnovu mehanizma djelovanja i dokaza o terapijskoj aktivnosti, mavacamten se također klinički proučava za liječenje simptomatske neopstruktivne hipertrofične kardiomiopatije (HCM) i zatajenja srca sa očuvanom frakcijom izbacivanja (HFpEF).

mavacamten hemijska struktura

I mavacamten NDA i MAA zasnovani su na rezultatima ključne faze 3 EXPLORER-HCM ispitivanja. Ispitivanje je sprovedeno na simptomatskim pacijentima sa oHCM i upoređivalo je mavacamten sa placebom. Rezultati ispitivanja su pokazali da je mavacamten pokazao snažan terapijski učinak, uz klinički značajna poboljšanja simptoma, funkcionalnog statusa i kvalitete života, a pokazao je i sposobnost ublažavanja opstrukcije izlaznog trakta lijeve komore. U studiji EXPLORER-HCM, sve primarne i sekundarne krajnje tačke dostigle su statističku značajnost.

Roland Chen, MD, stariji potpredsjednik za kardiovaskularni razvoj Bristol-Myers Squibb je rekao:"Iako oHCM i njegovi oslabljujući simptomi i srčana insuficijencija preovlađuju globalno, ne postoji odobreni tretman za osnovni uzrok ove razorne bolesti. Trenutno. U velikoj mjeri, lijekovi na recept mogu samo ublažiti simptome. Mavacamten ima potencijal da pruži opciju liječenja za rješavanje nezadovoljenih medicinskih potreba koje postoje u globalnoj populaciji pacijenata oHCM-a."

mavacamten (MYK-461) je razvio MyoKardia. Bristol-Myers Squibb je 5. oktobra 2020. objavio da će kupiti MyoKardiju za 13,1 milijardu dolara u gotovini i 60% premije. Bristol-Myers Squibb je 17. novembra 2020. objavio da je akvizicija MyoKardia uspješno završena. Ova akvizicija je druga najveća transakcija Bristol-Myers Squibb' nakon akvizicije Celgenea od 74 milijarde dolara 2019.

Vrijedi napomenuti da je 11. avgusta 2020. formalno osnovan LianBio, koji je inkubirala investiciona kompanija Perceptive Advisors. Istog dana objavila je dvije važne saradnje. Jedan je bio uvođenje proizvoda BridgeBio Pharma' u Kinu, a drugi Projekat je uvođenje myoKardia' mavecamten u Kinu.

Bristol-Myers Squibb je polagao velike nade u mavacamten. Kada je kupila MyoKardiju, kompanija je objavila da će mavacamten postati pionirski lijek za liječenje HCM. Industrija je također vrlo optimistična u pogledu poslovnih perspektiva mavacamtena. U decembru 2020., Evaluate Vantage, organizacija za istraživanje farmaceutskog tržišta, objavila je"Top 10 novih lijekova s ​​komercijalnim potencijalom u 2021. ". Na ovoj listi, mavacamten je zauzeo treće mjesto. Evaluate Vantage predviđa da će globalna prodaja mavacamtena' u 2026. moći dostići 2 milijarde američkih dolara.