Izdanja FDA-a 15 Droga bez sirote tjedno

U prošloj sedmici američka FDA izdala je 15 kvalifikacije za lijekove siročad u jednom dahu, uključujući mnoge lijekove za liječenje raka jetre, želuca i raka žučnih puteva.

izlečiti rak

Od ovih 15 lekova, 5 se koriste za lečenje raka, a čine jednu trećinu. Među njima je ćelijska terapija TCB 002 koju je doneo TC BioPharm jedini lijek za liječenje raka krvi. Ovo je 0010010 "alogenski 0010010 "; 0010010 "spreman za upotrebu 0010010 "; ćelijska terapija za proširene CD3-pozitivne gama delta T ćelije. Ušla je u klinička ispitivanja za liječenje akutne mijeloidne leukemije.

Preostale četiri terapije raka leče solidne tumore od kojih je AstraZeneca 0010010 # 39; s PD-L 1 inhibitor Imfinzi (durvalumab) i CTLA-4 inhibitor tremelimumab kvalifikovani su lekovi za hepatocelularne lekove karcinom. Silydi 0010010 # 39; potkožni PD-L 1 envafolimab za antitijelo je prihvatljiv za lečenje siroče koje cilja ciljeve raka bilijarnog trakta. OBI-999 iz tajvanske kompanije Hao Ding je lijek konjugiran na antitijelo protiv antigena Globo-H, a njegova kvalifikacija za lijekove siročad usmjerena je na karcinom želuca.

Genska terapija

Vidjeli smo i neke genske terapije, poput one iz kompanije Esteve Pharmaceuticals, čiji je cilj korištenje vektora AAV 9 za uvođenje normalnog GALNS gena u pacijente za liječenje IVA mukopolisaharidoze; drugi Baxalta tretman je gen koji kodira FIX Padova prebačen je u pacijente sa AAV 8 vektorom za lečenje hemofilije tipa B.

Aruvant Sciences je terapija kojom se koriste lentivirusni vektori. Uvodi gen koji kodira γ-globin kod pacijenta 0010010 # 39, svoje CD34-pozitivne ćelije za lečenje srpaste ćelijske anemije. Druga slična terapija dolazi od Orchard Therapeutics-a, koji koristi i stanice pozitivne na CD34. Razlika je u tome što on prenosi gp 91 foks gen za tretiranje X-hromozoma povezane hronične granulomatoze.

Druge rijetke bolesti

Pored raka i retkih bolesti koje se mogu lečiti genskom terapijom, druge retke bolesti imaju takođe potencijalni novi razvoj lekova. Woolsey Pharmaceuticals 0010010 # 39; fasudil je ROCK inhibitor, za koji se očekuje da liječi amiotrofičnu lateralnu sklerozu; OncoArendi terapeutici 0010010 # 39; OATD-01 je inovativni inhibitor CHIT-1, za koji se očekuje da se koristi za liječenje sarkoidoze; Rebasez (Luspatercept) je sredstvo za sazrevanje crvenih krvnih zrnaca, a bolest usmjerena na kvalifikaciju za liječenje siročad je fibroza koštane srži.

Među tim lijekovima koji ispunjavaju uvjete za lijekove siročad, ima i nekih antiinfektivnih lijekova. Među njima je i Danuo Medicine 0010010 # {{2}}; TNP 2092 stekao kvalifikaciju za veštačku infekciju zglobova. Prethodno ga je FDA kvalifikovala i kao antiinfektivni proizvod. F 2 G 0010010 # {{2}}; olorofim je stekao dve kvalifikacije za lekove siročad, odnosno za infekciju Lomentospora / Scedosporium i invazivnu aspergilozu.