Prvo nehirurško liječenje gornjeg urotelijalnog karcinoma niske stupnjeve (LG-UTUC)

UroGen Pharmaceuticals nedavno je objavio da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) brzo odobrila preparat gela Jelmyto (mitomicin, mitomicin) pyelonephr calyces gel, koji je prvoklasni lijek, a koji se koristi za liječenje odraslog niskog stupnja gornjeg urotelijalnog karcinoma. (LG-UTUC). Jelmyto je odobren kroz postupak pregleda prioriteta i prethodno mu je dodijeljena provala Kvalifikacija za lijekove (BTD). Vrijedi spomenuti da je Jelmyto prva i jedina nehirurška opcija liječenja odobrena za liječenje LG-UTUC-a.

Jelmyto se sastoji od mitomicina (hemoterapijskog leka) i sterilnog gela, razvijenog upotrebom UroGen 0010010 # 39, vlasničke RTGel ™ tehnologije sa sporim otpuštanjem. Lijek je dizajniran da duže vrijeme izlaže tkivo mokraćnog sustava mitomicinu, što omogućava liječenje tumora nehirurškim načinom.

Ovo odobrenje temelji se na pozitivnim rezultatima III faze OLYMPUS testa. Ispitivanje je pokazalo da je Jelmyto postigao klinički značajno iskorjenjivanje bolesti kod odraslih pacijenata sa LG-UTUC-om: potpuna stopa odgovora bila je visoka 58%, a srednjo trajanje odgovora (DOR) još uvijek nije dostignuto. Ovi podaci sugeriraju da će Jelmyto-u za rijetkog i teško liječenog bolesnika s rakom, kao što je LG-UTUC, pružiti efikasnu mogućnost liječenja koja zadržava bubrege.

Rezultati ove studije uključuju: (1) U terapiji populacije i podskupine ljudi za koje se u dijagnozi smatra da su neoperabilni, ukupna stopa odgovora (CR, primarna krajnja tačka) bila je {{{{10 }}}}%. ({{4}}) U 1 {{4}} - mesečnom vremenskom roku za procenu trajnosti remisije, 1 9 pacijenata je još uvek bilo u statusu CR-a. , 7 pacijenti su imali recidiv bolesti, a 9 pacijenti su nastavili da prate kako bi 1 {{4}} dobili mesečne podatke o remisiji. (3) Trajna stopa 1 {{4}} - mesečna remisija procenjena Kaplan-Meierovom analizom bila je 84% (zasnovana na privremenim podacima). (4) Najčešće neželjene reakcije (00 1 00 1 0 gt; {{{4}} 0%) su opstrukcija uretera, bol u donjem dijelu leđa, mokraćovod infekcije, hematurija, bubrežna insuficijencija, umor, mučnina, bol u trbuhu, disurija i povraćanje. Većina neželjenih događaja je blaga do umerena. Može se kontrolirati postojećim metodama liječenja i nije nastupila smrt vezana za liječenje.

LG-UTUC je rijedak rak koji se pojavljuje u gornjim mokraćnim putevima, ureterima i bubrezima. U Sjedinjenim Državama svake godine otprilike 6000-7000 novih ili relapsiranih LG-UTUC pacijenata. Anatomska struktura mokraćnog sistema je složena, a liječenje je teško. Postojeći standardi njege uključuju više operacija, a većina pacijenata zahtijeva radikalnu nefroureterektomiju, uključujući uklanjanje zdjelice zdjelice, bubrega, uretera i mjehura. Komplikovano lečenje je da se LG-UTUC najčešće primećuje kod pacijenata starijih od {4}} godina. Ti pacijenti možda već imaju oslabljenu bubrežnu funkciju i mogu imati dodatne komplikacije zbog velikih operativnih zahvata.

Seth Lerner, dr. Med., Glavni istraživač suđenja OLYMPUS-u i profesor urologije na Medicinskom fakultetu Baylor u Teksasu, rekao je: 0010010 "Radikalna nefroureterektomija povezana je sa smanjenom funkcijom bubrega i drugim komplikacijama. Jelmyto će biti odgovoran za one koji mogu zahtijevati pacijentima liječenim ureterektomiju da pruže novi nehirurški tretman. Ovaj novi, minimalno invazivni tretman koji zadržava bubrege može promeniti tretman karcinoma gornje urotelija niskog stepena, pomažući pacijentima da izbegnu operaciju i dugotrajne komplikacije povezane sa gubitkom bubrega. 0010010 quot;

Andrea Maddox-Smith, izvršna direktorica Mreže zagovaranja karcinoma mokraćnog mjehura, rekla je: 0010010 quot; desetljećima je liječenje niskog stupnja gornjeg urotelijalnog karcinoma (LG-UTUC) donijelo mali napredak, a ova nova opcija će biti za one pacijente koji se često suočavaju s recidivima i velikim operacijama na uklanjanju bubrega donose promjenu modela liječenja. Pozdravljamo odobrenje FDA za Jelmyto. LG-UTUC ozbiljno pogađa starije pacijente, od kojih su se mnogi borili sa bolešću i oduvek su želeli da imaju opciju. 0010010 quot;