SAD FDA odobrava C-tip Natriuretic Peptide Analogue Voxzogo (vosoritide)---2/2

Mehanizam djelovanja vosoritida

Ahondroplazija je najčešće nesrazmjerno kratkog stasa kod ljudi. Karakterizira ga usporeno endohondralno osifikacija, što dovodi do nesrazmjernog kratkoća i strukturnih poremećaja dugih kostiju, kralježnice, lica i baze lubanje. Ovo stanje je uzrokovano mutacijama u genu faktora rasta fibroblasta 3 (FGFR3), koji je negativan regulator rasta kostiju.

Pored nesrazmjerno kratkog stasa, pacijenti sa ahondroplazijom mogu iskusiti ozbiljne zdravstvene komplikacije, uključujući foramensku kompresiju, apneju u snu, savijene noge, hipoplaziju lica, trajne zamahe donjeg leđa, stenozu kralježnice i ponavljajuće uši. Odjel za infekciju. Neke od ovih komplikacija mogu rezultirati potrebu za invazivnom operacijom, kao što su dekompresija kičmene moždine i izravnavanje savijenih nogu. Pored toga, studije su pokazale da se stopa smrtnosti povećava za svaku dob grupe.

Više od 80% roditelja djece s ahondroplazijom je srednjeg stasa, a bolest je uzrokovana spontanim genetskim mutacijama. Globalna incidencija ahondroplazija je oko jedan od 25.000 živih rođenih.

Vosoritid je natriuretski peptid tipa C (CNP) analogni izveden iz prirodnih ljudskih peptida i učinkovit je stimulator endohondralnog osifikacije. Prirodni ljudski peptid je pozitivan regulator rasta kostiju. Vosoritid se veže za specifične receptore i pokreće intraćelijske signale koji inhibiraju preaktivni put FGFR3.

Trenutno se vosoritid ocjenjuje za djecu čija je ploča rasta još uvijek "otvorena", obično djecu ispod 18 godina starosti. Ovi pacijenti predstavljaju približno 25% pacijenata sa ahondroplazijom. U Latinskoj Americi, Bliskom istoku, i većini azijsko-pacifičkog regiona, trenutno nema regulatornih odobrenja za lijekove koji se koriste za liječenje ahondroplazije.