Bristol-Myers srčani miozin alosterični inhibitor mavacamten ulazi u pregled u Sjedinjenim Državama!

Bristol-Myers Squibb (BMS) nedavno je objavio da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) prihvatila novu prijavu lijeka (NDA) za mavacamten, novi, oralni, alosterični modulator srčanog miozina za liječenje Pacijenti sa simptomatskom opstruktivnom hipertrofičnom kardiomiopatijom ( oHCM), koja je kronična bolest srca sa velikom učestalošću. FDA je odredila ciljni datum za Zakon o naplati lijekova na recept (PDUFA) kao 28. januara 2022. godine.

mavacamten je prvoklasni, oralni, alosterični inhibitor miozina za liječenje bolesti koje su same po sebi uzrokovane prekomjernom kontrakcijom srca i oštećenim dijastoličkim punjenjem. Smatra se da mavacamten smanjuje kontraktilnost miokarda inhibirajući stvaranje prekomjernih mostova miozin-aktin. Stvaranje prekomjernog mosta preko miozin-aktina može dovesti do prekomjerne kontrakcije miokarda, hipertrofije lijeve komore i smanjenog usklađivanja. U kliničkim i pretkliničkim studijama mavacamten i dalje pokazuje biomarkere koji smanjuju stres na srčanom zidu, smanjuju prekomjerno stezanje miokarda i povećavaju dijastoličku usklađenost.

U julu 2020. godine, američka FDA dodijelila je mavacamtenu probojnu oznaku lijeka za oHCM. mavacamten je izvorno razvijen za liječenje simptomatske opstruktivne hipertrofične kardiomiopatije (oHCM). Na osnovu mehanizma djelovanja i dokaza terapijske aktivnosti, mavacamten se također klinički proučava za liječenje simptomatske neopstruktivne hipertrofične kardiomiopatije (HCM) i zatajenja srca sa očuvanom ejekcijskom frakcijom (HFpEF).

Podnošenje mavacamtena NDA temelji se na rezultatima ključnog ispitivanja faze 3 EXPLORER-HCM. Pokus je proveden na simptomatskim pacijentima sa OHCM i uspoređivao je mavacamten s placebom. Rezultati ispitivanja pokazali su da je mavacamten pokazao snažan terapeutski učinak, s klinički značajnim poboljšanjima u simptomima, funkcionalnom statusu i kvaliteti života, kao i njegovu sposobnost da ublaži opstrukciju izlaza lijeve komore. U studiji EXPLORER-HCM, sve primarne i sekundarne krajnje točke postigle su statističku značajnost.

Roland Chen, dr. Med., Viši potpredsjednik kardiovaskularnog razvoja Bristol-Myers Squibb rekao je: GG, HCM je najčešća genetska bolest srca. To je kronična, iscrpljujuća i progresivna bolest. Pacijenti mogu osjetiti otežano disanje i vrtoglavicu. Simptomi umora i umora, kao i ozbiljne komplikacije koje mijenjaju život, uključujući zatajenje srca, aritmiju, moždani udar i iznenadnu srčanu smrt. Današnje prihvaćanje madakamtena NDA od strane FDA-e omogućava nam pružanje visoko ciljanog pristupa pacijentima oHCM-a. Liječenje HCM-a je korak bliže. Mavacamten je prvoklasni inhibitor miozina koji može riješiti svojstvene molekularne nedostatke bolesti. Predani smo podržavanju liječenja HCM pacijenata i radujemo se suradnji s FDA-om."

hemijska struktura mavacamtena

mavacamten (MYK-461) razvio je MyoKardia. 5. oktobra 2020. godine, Bristol-Myers Squibb najavio je da će kupiti MyoKardiju za 13,1 milijardu USD u gotovini i premiju od 60%. 17. novembra 2020. godine, Bristol-Myers Squibb objavio je da je akvizicija MyoKardia uspješno završena. Ova akvizicija je druga najveća transakcija kompanije Bristol-Myers Squibb' nakon akvizicije kompanije Celgene u iznosu od 74 milijarde dolara 2019. godine.

Vrijedno je napomenuti da je 11. kolovoza 2020. godine formalno uspostavljen LianBio, koji je inkubirala investicijska kompanija Perceptive Advisors. Istog dana najavila je dvije važne suradnje. Jedan je bio predstaviti cjevovod proizvoda BridgeBio Pharma&# 39 u Kinu, a drugi Projekt je predstaviti Mavecamten MyoKardia&# 39 u Kinu.

Bristol-Myers Squibb polagao je velike nade u mavacamten. Kada je kupila MyoKardiu, kompanija je najavila da će mavacamten postati pionirski lijek za liječenje HCM-a. Industrija je takođe vrlo optimistična u pogledu poslovnih izgleda mavacamtena. U decembru 2020. godine, Evaluate Vantage, organizacija za istraživanje farmaceutskog tržišta, objavila je&„Top 10 novih lijekova s ​​komercijalnim potencijalom u 2021. GG“. Na ovoj listi mavacamten je zauzeo treće mjesto. Evaluate Vantage predviđa da će globalna prodaja mavacamtena&2026. godine doseći 2 milijarde američkih dolara.