Cabometyx (cabozantinib) je dobio prioritetni pregled u Sjedinjenim Državama

Exelixis je nedavno objavio da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) prihvatila dopunsku novu aplikaciju lijekova (sNDA) za ciljani lijek protiv raka Cabometyx (cabozantinib) za liječenje u dobi od ≥12 godina, napredovanje bolesti nakon prethodnog liječenja, radioaktivnost Pacijenti sa vatrostalnim jodom (ako je primjenjiv radioaktivni jod) diferencirani karcinom štitnjače (DTC). FDA je odobrila sNDA -i prioritetni pregled i odredila Zakon o naknadama korisnika lijekova na recept (PDUFA) kao ciljani datum 4. prosinca 2021.

SNDA je zasnovana na rezultatima ključnog ispitivanja faze 3 COSMIC-311. Podaci su pokazali da je, u usporedbi s placebom, liječena skupina Cabometyx imala značajno poboljšanje preživljavanja bez progresije bolesti (PFS). U veljači 2021., na temelju rezultata ispitivanja, FDA je odobrila Cabometyx Breakthrough Therapy Designation (BTD) za liječenje pacijenata s DTC -om koji su napredovali nakon prethodnog liječenja i koji su otporni na radioaktivni jod (ako je radioaktivni jod primjenjiv).

Dr. Michael M. Morrissey, predsjednik i izvršni direktor Exelixisa, rekao je:" Prihvaćanje sNDA -e i pregled prioriteta od strane FDA&39 je važan korak ka našem cilju. Naš cilj je dovesti Cabometyx do prethodno liječenih pacijenata s radioaktivnim jodom. Liječenje pacijenata s rakom štitnjače. Uzimajući u obzir nedostatak standardne njege nakon liječenja anti-VEGFR, dokazana korist od preživljavanja bez progresije bolesti u ispitivanju COSMIC-311 faze 3 znači da, ako se odobri, Cabometyx ima potencijal postati važan novi proizvod za ovu metodu liječenja ovih pacijenata."

COSMIC-311 je multicentrično, randomizirano, dvostruko slijepo, placebom kontrolirano kliničko ispitivanje faze 3 na pacijentima koji su prethodno primali dvije ciljane terapije receptora vaskularnog endotelnog faktora rasta (VEGFR) i napredovali u svojoj bolesti. Studija ima za cilj zaposliti približno 300 pacijenata na 150 lokacija širom svijeta. U studiji su pacijenti randomizirani u omjeru 2: 1 i primali su 60 mg Cabometyxa ili placebo jednom dnevno. Primarne krajnje točke su preživljavanje bez progresije bolesti (PFS) i objektivna stopa odgovora (ORR).

Podaci su pokazali da je studija dosegla svoju primarnu ciljnu točku: U usporedbi s placebom, preživljenje bez progresije (PFS) u skupini koja je primala Cabometyx bilo je znatno duže. U privremenoj analizi ovog plana, Cabometyx je smanjio rizik od progresije bolesti ili smrti za 78% u usporedbi s placebom (HR=0,22; 96% CI: 0,13-0,36; p< 0,0001).="" sigurnost="" u="" ovoj="" studiji="" u="" skladu="" je="" s="" prethodno="" zapaženom="" sigurnošću="" cabometyxa.="" detaljni="" rezultati="" ispitivanja="" objavljeni="" su="" na="" godišnjem="" sastanku="" američkog="" društva="" za="" kliničku="" onkologiju="" (asco)="" 2021.="" godine="" i="" objavljeni="" u="" the="" lancet="" oncology="" u="" julu="" 2021.="">

Rak štitnjače uključuje diferencirani tip, medularni tip i anaplastični tip. Diferencirani karcinom štitnjače čini 90% svih slučajeva i obično se liječi operacijom, nakon čega slijedi ablacija radioaktivnim jodom kako bi se uklonilo preostalo tkivo štitnjače, ali oko 5% -15% pacijenata je otporno na liječenje radioaktivnim jodom. Očekivano trajanje života ovih pacijenata je samo 3-5 godina od otkrivanja metastatskih lezija.

Aktivni farmaceutski sastojak Cabometyxa jecabozantinib, koji je inhibitor tirozin kinaze (TKI) koji ima antitumorski učinak ciljajući signalne puteve MET, VEGFR2 i RET. Može ubiti tumorske stanice, smanjiti metastaze i inhibirati krvne žile. generisati. U Sjedinjenim Državama i Europskoj uniji, Cabometyx je odobren za liječenje pacijenata s uznapredovalim karcinomom bubrežnih stanica (RCC) i hepatocelularnim karcinomom (HCC) koji su prethodno bili liječeni sorafenibom.