FDA odobrila Xarelto (rivaroksaban) za 2 pedijatrijske indikacije: liječenje & prevencija krvnih ugrušaka!

Johnson & Johnson (JNJ) Janssen Pharmaceuticals nedavno je objavio da je Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila oralni antikoagulant Xarelto (rivaroksaban) za dvije pedijatrijske indikacije: (1) za pedijatriju od rođenja do manje od 18 godina Pacijenti, nakon najmanje 5 dana početne parenteralne antikoagulacijske terapije, koriste Xarelto za liječenje venske tromboembolije (VTE) i smanjuju rizik od rekurentne VTE. (2) Za pedijatrijske bolesnike sa urođenom bolešću srca koji imaju ≥2 godine i koji su podlijegali Fontan operaciji, koristite Xarelto za tromboprofilaksu (thromboprophylaxis).

Ovo odobrenje označava veliki napredak u antitrombotičnoj terapiji za pedijatrijske bolesnike ispod 18 godina starosti. Xarelto je oralni faktor Xa inhibitor. Odobrenje uključuje novu dob prikladnu formulu oralne suspenzije na bazi težine. Za ove dvije pedijatrijske indikacije, doza Xarelto ovisi o tjelesnoj težini, a pacijenti mogu uzimati oralne suspenzije ili tablete.

Vrijedno je spomenuti da je Xarelto jedini direktan oralni antikoagulans (DOAC) odobren od strane sad-a FDA za primarnu prevenciju tromboze kod pedijatrijnih pacijenata nakon fontanske operacije. Također je i tržište SAD-a koje pruža fleksibilne i mogućnosti doze podesive težini za pedijatrijske bolesnike. DOAC je jedina oralna suspenzija.

Iako je VTE češći kod odraslih, krvni ugrušci su i dalje ozbiljan problem kod djece. Otprilike 58 od svakih 10.000 hospitaliziranih pedijatra u SAD-u je pogođeno, a incidencija se povećava. Djeca koja pate od drugih bolesti (kao što su zarazne bolesti, aktivni rak) ili na operaciji (kao što je fontanova operacija) možda će biti prije razvijenih krvnih ugrušaka. Operacija Fontan se izvodi kod djece sa samo jednom funkcionalnom klijetkom kako bi se uklonila krv iz donjeg tijela okreće se plućima.

Trenutne medicinske smjernice su ograničene i preporučuju standardnu antikoagulantnu terapiju, kao što su varfarin ili heparin, za pedijatrijske bolesnike koji imaju trombozu ili su u opasnosti od recidiva tromboze. Obično, doktori moraju prilagoditi doze za odrasle na osnovu ograničenih podataka o tim tretmanima za mlade pacijente. Osim toga, za neke od ovih mogućnosti liječenja, to može značiti bolne injekcije, dijetalna ograničenja, te redovno laboratorijsko praćenje-svi koji su posebno izazovni za mlade pacijente i njihove negovatelje.

2021. Johnson & Johnson partner Bayer (Bayer) je dobio odobrenje za pedijatrijsku indikaciju Xarelto u Kanadi, Evropskoj uniji, Ujedinjenom Kraljevstvu, Japanu, Švicarskoj i Latinskoj Americi: za upotrebu kod pedijatrijnih bolesnika od rođenja do mlađih od 18 godina, nakon što je dobio najmanje 5 dana Nakon početne parenteralne antikoagulacione terapije, Xarelto se koristi za liječenje VTE i sprečavanje VTE recidiva.

Ovo odobrenje je zasnovano na dokazima adekvatnih i dobro kontroliranih ispitivanja Xarelta u odraslih bolesnika, kao i na podacima iz dva klinička ispitivanja faze 3 Xarelto kod pedijatrijnih bolesnika: (1) EINSTEIN-Jr, koji je prethodno dijagnosticiran u pedijatriji sa VTE (2) UNIVERSE, koji se koristi kod pedijatrijnih bolesnika koji su u opasnosti od VTE nakon nedavne Fontanske operacije. Vrijedno je spomenuti da je EINSTEIN-Jr najveće kliničko ispitivanje dovršeno do danas kako bi se ocijenilo liječenje pedijatrijnih bolesnika s VTE, a UNIVERSE je prvo kliničko ispitivanje koje je testiralo NOAC kako bi se spriječila tromboembolija nakon Fontana kod djece s prirođenom bolešću srca.

VTE utiče na ljude svih uzrasta. Trenutno liječenje VTE kod djece obično se oslanja na intravenozno antikoagulanse i zahtijeva laboratorijsko praćenje i prilagođavanje doze. Trenutno se programi liječenja antikoagulacijom djece uglavnom temelje na ekstrapolaciji posmatrajućih podataka i podataka za odrasle.

rivaroksabanje najprimjenjiviji ne-vitamin K antagonist novi oralni antikoagulans (NOAC) na svijetu, a na tržištu je pod trgovačkim imenom Xarelto. Do sada je Xarelto odobren za 11 terapih indikacija, što je najviše pokazatelj svih DOAC-ova i najproučeniji oralni faktor Xa inhibitor u svojoj klasi.