FDA odobrava Fintepla

27. lipnja FDA je odobrila oralnu otopinu amfetamina za flaute Zogenix' Fintepla (ranije ZX008) za Dravet sindrom starije od dvije godine. Ovo odobrenje temelji se na rezultatima dva dvostruko slijepa kontrolirana ispitivanja. Fintepla smanjuje broj spastičnosti mjesečno za 50-60% u usporedbi s placebom na pozadini standardne terapije, a stopa smanjenja epilepsije za barem 50% je također značajno veća od one koja je dobivala placebo. Iako klinička ispitivanja na više od 700 ljudi nisu otkrila da ova doza Fintepla uzrokuje kardiotoksičnost, ali zbog današnjeg slučaja Fen-Phen ovo odobrenje ima dvije crne bolesti srčanih zalistaka (VHD) i plućnu hipertenziju (PAH) Kutija upozorava da proizvod treba prodati preko REMS sistema. Fintepla je prethodno dobila odobrenje FDA o prioritetu i kvalifikacije za siročad. Danas je ZGNX prvo dobio odobrenje za porast Fintepla za 24%, ali tada je zabrinutost ulagača zbog upozorenja zbog crne kutije uzrokovala da ZGNX padne ispod 13% da se zatvori.

Analiza izvora lijekova

Bolest Dravet GG-a je rijetka teška epilepsija sa procijenjenom učestalošću od 1 do 20 000 do 20 000. Većina ove bolesti uzrokovana je inaktivacijskom mutacijom gena zvanog SCN1A (koji kodira ionski kanal), ali ne postoje lijekovi koji bi mogli promijeniti bolest za ovaj cilj, a lijekovi koji se prodaju u osnovi kontroliraju simptome. GW Pharma pokrenula je preparat kanabisdiola (CBD) godinu dana ranije. Sageov postporođajni lijek za depresiju, neurosteroidni hormon Zulresso, takođe je testiran na ovu bolest, a Fintepla je agonist receptora 5HT. Očigledno da ovi lijekovi nisu povezani sa SCN1A.

Fintepla je jedna od komponenti Fen-Phen-a, amfetamina, ovaj lijek je uzrokovao ogromne gubitke pretilih pacijenata i izvornog proizvođača Wyeth. Još jedna tužba, slična drogi Mediator, još uvijek traje. Prošle godine francuska kompanija za prodaju droga Servier optužena je za prekomjernu promociju droge. Postoje mnogi primjeri povlačenja lijekova s ​​tržišta, a najpoznatiji je zaustavljanje reakcije. Lijek koji je izazvao više od 10.000 tragedija beba tuljana kasnije je postao učinkovit lijek za multipli mijelom. Njegov jednostavan derivat Revlimid sada je kralj lijekova s ​​malim molekulama. Još jedan analog, Pomalyst, odobren je za sarkom Kaposi' prošlog mjeseca. . COx2 inhibitor Wanluo, koji je nekada oštetio ekonomiju i reputaciju Merck&# 39, također se očekuje da će se nedavno vratiti u rijeke i jezera, a namijenjen je upotrebi za hemofilnu artropatiju uzrokovanu zajedničkim zagušenjem kod pacijenata s hemofilijom.

Bolest Dravet GG-a je rijetka teška epilepsija sa procijenjenom učestalošću od 1 do 20 000 do 20 000. Većina ove bolesti uzrokovana je inaktivacijskom mutacijom gena zvanog SCN1A (koji kodira ionski kanal), ali ne postoje lijekovi koji bi mogli promijeniti bolest za ovaj cilj, a lijekovi koji se prodaju u osnovi kontroliraju simptome. GW Pharma pokrenula je preparat kanabisdiola (CBD) godinu dana ranije. Sageov postporođajni lijek za depresiju, neurosteroidni hormon Zulresso, takođe je testiran na ovu bolest, a Fintepla je agonist receptora 5HT. Očigledno da ovi lijekovi nisu povezani sa SCN1A. Fintepla je jedna od komponenti Fen-Phen-a, amfetamina, ovaj lijek je uzrokovao ogromne gubitke pretilih pacijenata i izvornog proizvođača Wyeth. Još jedna tužba, slična drogi Mediator, još uvijek traje. Prošle godine francuska kompanija za prodaju droga Servier optužena je za prekomjernu promociju droge. Postoje mnogi primjeri povlačenja lijekova s ​​tržišta, a najpoznatiji je zaustavljanje reakcije. Lijek koji je izazvao više od 10.000 tragedija beba tuljana kasnije je postao učinkovit lijek za multipli mijelom. Njegov jednostavan derivat Revlimid sada je kralj lijekova s ​​malim molekulama. Još jedan analog, Pomalyst, odobren je za sarkom Kaposi' prošlog mjeseca. . COx2 inhibitor Wanluo, koji je nekada oštetio ekonomiju i reputaciju Merck&# 39, također se očekuje da će se nedavno vratiti u rijeke i jezera, a namijenjen je upotrebi za hemofilnu artropatiju uzrokovanu zajedničkim zagušenjem kod pacijenata s hemofilijom. Jučer je spomenuto da će nepravilna upotreba ili neadekvatna optimizacija prvog lijeka negativno utjecati na cijeli mehanizam. Popis Fintepla-a može navesti sigurnije da agonisti 5HT receptora posvećuju više pažnje liječenju ove ozbiljne bolesti. Amfetamin, sigurniji analog Belviqu, prodaje se kao lijek za mršavljenje, ali prvi je put prodat Eisaiu zbog slabe prodaje. Ove godine zatraženo je da se povuče s tržišta zbog rizika od tumora. Iako je Belviq pokazao nizak nivo rizika od tumora retrospektivnom analizom, definitivno je bolji od Fintepla. Ako je doza i smanjena, može biti efikasna za epilepsiju. Sigurnost bi trebala biti dominantna.

Upotreba bez oznake prije fluamfetamina prije incidenta i ocjenjivanje karaktera kod zebrafish-a kasnije su igrali važnu ulogu u njegovom ispravnom nazivu, ali važan razlog je taj što je bolest Dravet GG-a # 39 ozbiljnija od gubitka kilograma i može tolerirati određenu stranu efekti. Bilo koji lijek vrijedi koristiti rizičnije je i korisnije. ICU' hitna medicina i dijabetes s više desetina vrsta lijekova imaju potpuno različite sigurnosne zahtjeve. Napad Dravetovih bolesnika je rano (oko godinu dana), čest i bolan, ozbiljan može prouzrokovati smrt. Štaviše, velika većina pacijenata znatno je usporila njihov intelektualni razvoj nakon što je započela epilepsiju, što predstavlja veliko opterećenje. Prošle godine, Johnson&pojačalo; Johnson&preparat K u prahu Spravato odobren je za jaku depresiju. Ove lijekove koji su nanijeli veliku štetu pacijentima mogu se ponovo izmisliti. Pokazuje da bez obzira radi li se o čarobnom lijeku poput metformina ili trnju poput fenfluramina, potrebno je dugo i naporno istraživanje da bi se pronašla najbolja upotreba proizvoda. Ako je istraživanje dovoljno, granica između lijekova i droga možda neće biti toliko velika koliko se zamisli.