FDA odobrava marketing inovativne terapije narkolepsije

Jazz Pharmaceuticals objavio je danas da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila oralni rastvor Xywav (kalcijum, magnezijum, kalijum i natrijum oksibat) 21. jula 2020. za liječenje narkolepsije stariji 7 godina i pacijenta' s katapleksijom ili pretjeranom dnevnom pospanošću (EDS). Xywav je proizvod natrijum oksibata. Njegov jedinstveni kationski sastav rezultira sadržajem natrijuma za 92% nižim od trenutne standardne terapije natrijum oksibatom za ove pacijente, smanjujući rizik od prekomjernog unosa natrijuma u pacijenata.

Narkolepsija je hronična i rijetka neurološka bolest. Pacijent ima simptome pospanosti zbog nemogućnosti normalnog reguliranja ciklusa sna i budnosti. Većina narkolepsije prouzrokovana je nedostatkom hipokretina (neuropeptida u mozgu koji podržava dinamičku ravnotežu sna i budnosti). Pet glavnih simptoma narkolepsije uključuju pretjeranu dnevnu pospanost, iznenadni početak mišićne slabosti (katapleksija), prekinuti san noću, halucinacije sna i paralizu spavanja. Svi ljudi s narkolepsijom imat će simptome da ne mogu ostati budni i budni tokom dana.

Xywav, poznat i kao JZP-258, nova je vrsta oksibutiratnog lijeka sastavljena od jedinstvenih kationa. U odnosu na Xyrem (natrijum oksibat), još jedan inhibitor središnjeg živčanog sustava koji Jazz koristi za liječenje narkolepsije, sadržaj natrijuma je smanjen za 92%, što poboljšava dugoročnu sigurnost bolesnika' lijekovi. Trenutno njegov tačan mehanizam djelovanja još nije potvrđen. Nagađa se da se terapeutski učinak JZP-258 na narkolepsiju temelji na regulaciji GABAB receptora tijekom spavanja. Pored toga, JZP-258 je i u kliničkoj studiji faze 3 za liječenje idiopatske hipersomnije.

Odobrenje FDA za Xywav temelji se na globalnoj dvostruko slijepoj, placebo kontroliranoj, randomiziranoj višecentričnoj kliničkoj studiji faze 3, koja je dokazala djelotvornost i sigurnost lijeka Xywav u liječenju katapleksije i EDS-a kod pacijenata s narkolepsijom. U istraživanju je bilo obuhvaćeno 201 pacijenta. U usporedbi s placebo skupinom, Xywav je pokazao vrlo statistički značajnu razliku u broju katapleksičnih epizoda tjedno i po skali Epworth Sleepiness Scale (p<>

GG "Na osnovu efikasnosti koja je prikazana u kliničkom projektu, odobrenje Xywav&# 39 vrlo je važno za pacijente sa katapleksijom ili EDS-om povezanim s narkolepsijom, GG"; voditelj kliničkog ispitivanja faze 3, Richard, vanredni profesor kliničkog fakulteta na Medicinskom fakultetu Univerziteta Južna Karolina, dr K. Bogan rekao je:" Ovo može pomoći pacijentima da bolje poštuju dnevne preporuke o unosu natrijuma. Preterani unos natrijuma povezan je s povišenim krvnim pritiskom, hipertenzijom, moždanim udarom i drugim kardiovaskularnim bolestima."