Novartis Kymriah odobren: liječenje 2 vrste B-ćelija zloćudnih!

Novartis je nedavno objavio da je u okviru novog regulatornog okvira za proizvode za ćelijsku, tkivnu i gensku terapiju (CTGTP), Agencija za zdravstvene nauke Singapura (HSA) odobrila Kymriah (tisagenlecleucel) kao prvu komercijaliziranu singapursku kimeriziranu antigensku receptorsku T ćeliju (CAR-T) terapiju.

Kymriah je CD19-usmjerena genetski modificirana autologna imuno-ćelijska terapija T ćelija. Odobren je za liječenje dva smrtonosna raka. Opcije liječenja za ova dva raka su ograničene i prognoza je historijski bila siromašna. Hitna potrebu za terapijom.

Za razliku od konvencionalnih malih molekula ili bioloških terapija, CAR-T ćelijska terapija je živi T cell terapiji proizvod. Princip Kymriaha je da genetički modificira T ćelije pacijenta kako bi izrazio kimerički antigenski receptor (CAR) dizajniran za ciljanje antigenskog CD19, koji je antigenski protein izražen na površini raznih ćelija tumora krvi, uključujući B ćelije Limfom i ćelije leukemije.

HSA je odobrila Kymriah: (1) za liječenje B-ćelije akutne limfoblastične leukemije (ALL) djece i mladih odraslih osoba s refrakternim, relapsom nakon transplantacije, drugim ili višestrukim relapsima od 2 do 25 godina; (2) Koristi se za liječenje odraslih pacijenata sa relapsom ili vaga (r/r) difuzom velikog B-ćelijskog limfoma (DLBCL) nakon primanja 2 ili više sistemskih terapija.

Ovo odobrenje je zasnovano na pregledu dva globalna registrovana CAR-T klinička ispitivanja, JULIET i ELIANA. U tim ispitivanjima, Kymriah je pokazao snažne i izdržljive stope odgovora i dosljednu sigurnost u dvije populacije pacijenata koje je teško liječiti.

Kymriah je personalizirana metoda liječenja koja modificira pacijentove vlastite T ćelije za borbu i ubijanje ćelija raka. Dovođenje ovog novog i inovativnog tretmana u Singapur zahtijeva saradnju mnogih dionika zdravstvenog sistema. To uključuje dobijanje regulatornih odobrenja, validaciju i obuku kvalifikovanih centara za liječenje za odgovarajuće indikacije, te integraciju sistema isporuke za personalizirane tretmane koji nisu postojali prije kako bi se osigurala sigurna i bešavna isporuka Kymriaha pacijentima.

Singapur Opća bolnica (SGH) je prvi Centar za liječenje Kymriaha u jugoistočnoj Aziji koji je pustio u rad za liječenje odraslih r/r DLBCL i mladih odraslih r/r B-ćelija SVIH pacijenata. Novartis trenutno razgovara sa Nacionalnom univerzitetskom bolnicom u Singapuru (NUH) kako bi proširio mogućnost korištenja Kymriaha za odrasle r/r DLBCL i djecu i mlade odrasle r/r B-cell ALL pacijente.

Profesor William Hwang, medicinski direktor Nacionalnog centra za rak Singapura, izjavio je: "CAR-T terapija je veliki napredak u strategijama imunoterapije i važan napredak u individualiziranom liječenju raka. Ova terapija je pokazala veliko obećanje kao spasonošnu terapiju. Izgledi, i donosi novu nadu za pacijente s rakom krvi."