Pfizerov jednom tjedno dugotrajni lijek somatrogon ulazi u pregled u Sjedinjenim Državama!

Pfizer (Pfizer) i OPKO Health nedavno su objavili da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) prihvatila zahtjev za izdavanje dozvole za biološke lijekove (BLA) za somatrogon, ljudski hormon rasta dugotrajnog djelovanja (hGH), koji se primjenjuje jednom jednom. liječiti pedijatrijske pacijente s nedostatkom hormona rasta (GHD). FDA je odredila ciljni datum Zakona o naknadama za lijekove na recept (PDUFA) kao oktobar 2021. godine.

Dječji GHD je ozbiljna i rijetka bolest uzrokovana nedovoljnim hormonom rasta koji luči hipofiza. Djeca s GHD-om nisu samo niskog rasta, već imaju i metaboličke abnormalnosti, psihosocijalne izazove, kognitivni deficit i loš kvalitet života. Decenijama je standard njege GHD-a bio potkožno ubrizgavanje humanog hormona rasta (hGH) jednom dnevno kako bi se poboljšali rast i metabolički efekti. Za njegovatelje i pacijente teret liječenja svakodnevnim injekcijama je velik, što može dovesti do slabe usklađenosti i smanjiti ukupni učinak liječenja.

Somatrogon je novi molekularni entitet koji sadrži prirodnu sekvencu humanog hormona rasta i sadrži jednu kopiju na N-kraju i 2 kopije na C-kraju C-terminalnog peptida β-lanca humanog horionskog gonadotropina (hCG) (CTP) , CTP Može produžiti vrijeme poluraspada molekule. U Sjedinjenim Državama i Europskoj uniji somatrogon je dobio oznaku lijeka bez roditelja (ODD) za liječenje djece i odraslih s GHD-om. Dosadašnji rezultati istraživanja pokazuju da u poređenju sa hGH jednom dnevno, somatrogon jednom nedeljno može značajno smanjiti poremećaje u načinu života, podržati sklonosti pacijenta i poboljšati usklađenost.

2014. godine, Pfizer i OPKO potpisali su globalni sporazum o razvoju i komercijalizaciji somatrogona za liječenje GHD-a. Prema sporazumu, OPKO je odgovoran za provedbu kliničkih projekata, a Pfizer je odgovoran za registraciju i komercijalizaciju proizvoda. Obje strane će procijeniti mogućnost drugih indikacija za djecu i odrasle prema potrebi.

Brenda Cooperstone, dr. Med., Direktorica razvoja za rijetke bolesti, Pfizer Global Product Development, rekla je: GG; Prihvatanje naše prijave od strane FDA&# 39 uzbudljiv je korak. Cilj nam je pružiti dugotrajnu mogućnost tjednog liječenja djeci s GHD-om. Odobreni somatrogon pomoći će smanjiti teret svakodnevnih injekcija hormona rasta za djecu, njihovu rodbinu i njegovatelje. Već 35 godina Pfizer se zalaže za poboljšanje prognoze pacijenata s GHD-om, somatrogon je način na koji nastojimo pozitivno utjecati na kvalitetu života i usklađenost liječenja Još jedan primjer spola koji pomaže da ovi pacijenti mogu ostvariti svoj puni potencijal."

Ovu aplikaciju podržavaju rezultati kliničkog ispitivanja faze 3. Ovo je randomizirano, otvoreno, pozitivno ispitivanje kontrolirano lijekovima provedeno u više od 20 zemalja, u koje je upisano i liječeno 224 djece s GHD-om koja prethodno nisu bila liječena. U studiji su ovi pacijenti nasumično raspoređeni u dvije tretirane grupe u omjeru 1: 1: somatrogon (0,66 mg / kg, jednom sedmično), genotropin (somatropin) (0,034 mg / kg, jednom dnevno) ). Primarna krajnja tačka ispitivanja je brzina visine tokom 12 mjeseci liječenja. Sekundarne krajnje točke uključuju promjene u standardnoj devijaciji visine za 6 mjeseci i 12 mjeseci, sigurnosti i farmakodinamičkim pokazateljima. Djeca koja završe studiju imaju priliku sudjelovati u globalnoj, otvorenoj, multicentričnoj, dugoročnoj produžnoj studiji, u kojoj pacijenti mogu nastaviti primati ili prelaziti na liječenje somatrogonom. Otprilike 95% pacijenata prebačeno je u otvorenu produžnu studiju i primalo je somatrogonski tretman.

Rezultati su pokazali da je studija postigla primarnu krajnju tačku neinferiornosti: srednja vrijednost najmanje kvadrata (10,12 cm / godišnje) grupe somatrogona bila je viša od one kod grupe Genotropin (9,78 cm / godine); stopa rasta visine (cm / godina) Razlika u liječenju (somatrogon-Genotropin) iznosila je 0,33 (dvostrani interval pouzdanosti od 95%: -0,39, 1,05). U poređenju sa grupom Genotropin, grupa somatrogona imala je veće promene u rezultatima standardne devijacije visine (ključne sekundarne krajnje tačke) za 6 i 12 meseci. Uz to, nakon 6 mjeseci, u poređenju sa grupom Genotropin, grupa somatrogona imala je veću promjenu brzine rasta, što je još jedna ključna sekundarna krajnja točka. U kliničkom okruženju, ove najčešće korištene metode mjerenja rasta koriste se za mjerenje potencijala koji ispitanici mogu iskusiti kako bi sustigli vršnjake koji se podudaraju sa uzrastom i rodom' rast visine.

U ovom istraživanju somatrogon se generalno dobro podnosi, a vrsta, broj i težina neželjenih događaja primijećenih između liječenih grupa bili su usporedivi s genotropinom jednom dnevno.