Reblozyl se odnosi na proširene indikacije u Sjedinjenim Državama i Evropi: liječenje transfuzijom neovisnih β-talasemijom!

Bristol-Myers Squibb (BMS) nedavno je objavio da je Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) prihvatila Reblozylovu (luspatercept-aamt) dopunsku aplikaciju za licencu biološkog proizvoda (sBLA) i dala prioritet Pregled: lijek je prvoklasni) agens sazrijevanja crvenih krvnih stanica (EMA), koji se koristi za ne-transfuzijske zavisne (NTD) β-talasemija (β-talasemija) odraslih pacijenata za liječenje anemije. FDA je odredila ciljni datum za SBLA-in Akt o naknadama za korisnike lijekova na recept (PDUFA) kao 27. mart 2022. Osim toga, Evropska agencija za lijekove (EMA) prihvatila je zahtjev za promjenu klase II za Reblozyl za liječenje anemije u odraslih bolesnika sa NTDβ talasemijom.

NTD beta talasemija je termin koji se koristi za opisivanje pacijenata koji ne zahtijevaju redovne doživotne transfuzije crvenih krvnih ćelija (RBC) za održavanje preživljavanja, iako mogu zahtijevati povremene ili blago česte transfuzije, obično u propisanom vremenskom periodu. Pacijenti sa NTD beta talasemijom će iskusiti kroničnu anemiju i preopterećenje željezom, što može dovesti do niza kliničkih komplikacija, a potrebne su i hitne mogućnosti liječenja. Podaci kliničkog ispitivanja pokazuju da u odraslih bolesnika sa NTD β talasemijom, bez obzira na osnovni nivo hemoglobina, Reblozyl može povećati nivo hemoglobina pacijenta i poboljšati kvalitet života pacijenta.

Reblozyl su prvobitno razvili BMS i Acceleron Pharmaceuticals. Nakon što je Merck nedavno završio 11,5 milijardi dolara akviziciju Accelerona, Reblozyl je sada zajednički razvijen i komercijaliziran od strane BMS-a i Mercka. Reblozyl je prvi agens sazrijevanja crvenih krvnih stanica (EMA) koji se koristi za liječenje β-talasemije i vrlo niske/niske/srednje rizika mijelodiplastičke anemije (MSD) povezane anemije sa regulatornim odobrenjem. Među grupama pacijenata, Reblozyl predstavlja važnu kategoriju liječenja. Treba ukazati na to da kod pacijenata koji trebaju odmah ispraviti anemiju, Reblozyl nije pogodan kao zamjena za transfuziju crvenih krvnih zrnca.

Aktivni farmaceutski sastojak Reblozyla je luspatercept, koji je prvoklasni agens sazrijevanja crvenih krvnih stanica (EMA) koji može regulirati sazrijevanje kasnih crvenih krvnih zrnca. Luspatercept je rastvorni fuzijski protein, koji se formira fuzijom Fc domena ljudskog IgG1 i vanćelijske domene Activin IIB receptora (ActRIIB). Kao ligand zamka, može regulirati kasno RBC sazrijevanje kroz ciljano vezivanje. Transformišući faktor rasta (TGF)-β superfamilija specifičnih ligandi smanjuje aktivaciju signalnog puta Smad2/3, poboljšava generaciju nevažeće RBC, promiče sazrijevanje kasnih RBC crvenih krvnih zrnca i povećava nivo hemoglobina.

Reblozyl sBLA i klasa II promjene aplikacije su bazirane na rezultatima sigurnosti i učinknosti ključnog faze 2 BEYOND studije. Ispitivanje je sprovedeno u odraslih bolesnika sa NTD beta talasemijom i evaluirano Reblozyl u kombinaciji s Najboljem podrškom care (BSC). Podaci objavljeni u junu 2021. pokazali su da je 77,1% bolesnika u skupini za liječenje lijekom Reblozyl+BSC postiglo povišen nivo hemoglobina (≥1,0g/dL), dok je placebo+BSC grupa bila 0%. Osim toga, u odnosu na placebo grupu, bolesnici iz grupe Reblozyl također su prijavili poboljšane rezultate.

Dr. Noah Berkowitz, viši potpredsjednik razvoja hematologije u Bristol-Myers Squibbu, rekao je: "Pacijentima s beta talasemijom koja nije ovisna o transfuziji možda neće trebati transfuzije krvi dugog života da bi preživjeli, ali trebaju im učinkovite opcije liječenja jer se suočavaju sa serijom hronične anemije i preopterećenja željezom. Kliničke komplikacije uzrokovane Reblozylom. Reblozyl je važan tretman odobren od strane mnogih zemalja (uključujući Sjedinjene Države i Europsku uniju) za liječenje anemije vezane za β-talasemiju i mijelodiplastični sindrom niskog rizika. Mi i Merck smo posvećeni nastavku unapredovanja kliničke prakse Reblozyl Projecta, i radujemo se bliskom radu sa FDA tokom procesa pregleda kako bi donijeli novu opciju liječenja ovoj potcijenjenoj grupi pacijenata."