Roche ace biologic Rituxan dodaje novu indikaciju za liječenje stečene trombotičke trombocitopenične purpure (aTTP)!

Chugai, japanska farmaceutska kompanija koju kontroliše Roche, i Zenyaku Kogyo zajednički su objavili da je japansko Ministarstvo zdravlja, rada i dobrobiti (MHLW) odobrilo Rituxan Mab) 100 mg i injekcije 500 mg su novo indikacija za liječenje stečene trombotičke trombocitopenične purpure (aTTP). Dvije kompanije u Japanu zajednički prodaju Rituxian, a obje će stranke zajedno tijesno surađivati.

Trombotska trombocitopenična purpura (TTP) je teška diseminirana trombotska mikroangiopatija, s hemolitičkom anemijom mikrovaskularnih oboljenja, smanjenom potrošnjom agregacije trombocita i oštećenjem organa uzrokovanih mikrotrombozom (poput bubrega, centralnog živčanog sustava itd.). Bolest je uzrokovana smanjenjem aktivnosti makromolekularne liza, depolimerizirane proteine ​​nalik metaloproteinazi (ADAMTS 13) koja sadrži motiv proteina tipa I koji veže trombocite i promiče agregaciju trombocita. U prošlosti je prognoza TTP bila loša, tok bolesti bio je kratak, a stopa smrtnosti slučaja bila je čak 80-90% kada se nije liječio na vrijeme. Kliničkom primjenom razmjene plazme prognoza se znatno poboljšala, a stopa smrtnosti slučaja pala je na 10-20%.

TTP se može podijeliti na kongenitalnu TTP (cTTP) uzrokovanu ADAMTS 13 abnormalnošću gena i stečenom TTP (aTTP) uzrokovanom ADAMTS 13 autoantitijelama. U smjernicama o liječenju u Japanu i drugim zemljama Rituxan je naveden kao jedna od mogućnosti liječenja za pacijente koji nisu uspjeli u liječenju plazme (aTTP prva linija) ili bolesnike koji se prerano pojave. U Japanu, TTP svake godine pogađa oko 500 ljudi, a velika većina (95%) se prijavljuje kao aTTP.

Rituxan je terapijsko monoklonsko antitelo koje cilja CD 20 antigen na površini normalnih i malignih B ćelija, a zatim mobiliše telo 0010010 # 39; prirodnu odbranu tela za napad i ubija označeno B ćelije. Trenutno je Rituxan, pored različitih vrsta tumora, odobren i za liječenje mnogih vrsta autoimunih bolesti, uključujući: reumatoidni artritis (RA), granulomatozni poliangiitis (GPA) i mikroskopsku polvaskularnu upalu (MPA), pemphigus vulgaris (PV ).

Krajem septembra 2019, Rituxan je odobren od strane FDA u SAD-u i korišten je u kombinaciji sa glukokortikoidom (GCC) za decu stariju 2 za lečenje GPA i MPA. Vrijedi spomenuti da je Rituxan prvi i jedini lijek odobren od FDA-e za liječenje GPA-a i MPA-e kod pedijatrijskih bolesnika starih {1}} godina i starijih. GPA i MPA su dva rijetka i potencijalno po život opasna vaskulitisa koja pogađaju male i srednje krvne žile. Oznaka je odobrena postupkom FDA-ovog prioriteta pregleda i također je označila prvu pedijatrijsku indikaciju Rituxana.

GPA i MPA su dva vaskulitisa (AAV) povezana sa anti-neutrofilnim citoplazmatskim antitijelima (ANCA). AAV je vaskulitis koji uglavnom pogađa male krvne sudove. Općenito, i GPA i MPA utječu na male krvne žile bubrega, pluća, sinusa i razne druge organe, ali te bolesti mogu imati različite efekte na svakog pacijenta. I GPA i MPA smatraju se retkim bolestima, sa procenjenom globalnom stopom prevalencije od 23-160 slučajeva na milion stanovnika. Slučajevi GPA i MPA u djetinjstvu su još rjeđi i povezani su s teškim, potencijalno opasnim simptomima.