Novartisov novi naraštaj S1P receptivnih mayzent je odobrio Sjedinjene države, Evropa i Kanada!

Novartis je nedavno najavio da je zdravstvena Kanada odobrila Mayzent (siponimod) za liječenje odraslih pacijenata s sekundarnom progresivnom multisklerozom (SPMS). Karakteristike (na primjer, GD-poboljšane T1 rane ili aktivne, nove ili proširena T2 rane) su dokaz pacijenata s aktivnom bolešcu, što odlažu razvoj fizičkih invalida.

U Evropskoj uniji, Mayzent je odobren u januaru 2020 za iste indikacije; u Sjedinjenim Državama, Mayzent je odobren u martu 2019 za liječenje odraslih pacijenata s povratkom višestruke skleroze (RMS), uključujući i aktivne SPONE, ponovno iznošenje višestruke skleroze (RRMS), klinički izolirani sindrom (CIS).

Vrijedno je spomenuti da je Mayzent prvi oralni lijek odobren za pacijente sa aktivnom bolešcu i prvo odobrene terapeutske droge za pacijente sa aktivnom bolešcu u proteklih 15 godina. Dokazano je da je droga efikasna u odugovlačenje bolesti i da će se obratiti značajnom nemet medicinskom potrebi u populaciji pacijenata sa aktivnom bolešcu.

Iako je progresija višestruke skleroze (MS) u svakom pacijentu jedinstvena i pogođena mnogim faktorima, uključujući i upotrebu terapije za modifikaciju MS. bolesti (DMT), procjenjuje se da će do 80% od ponovnog obnavljanja--što će se na kraju pojaviti i pacijenti s više skleroze (RRMS). Stoga je važno da pacijenti počnu ranije sa tretmanom da bi usporili napredak invalidnosti. Invalidska progresija najčešće uključuje, ali nije ograničena na, utjecaj na mobilnost, što može dovesti do pacijenata koji trebaju hodajuća pomoć ili invalidska kolica, disfunkcionalnost bešike i kognitivni pad.

Mayzentovo odobravanje je zasnovano na podacima o PROŠIRENJU studija faze 3. Ovo je najveća nasumirana i kontrolisana klinička studija provedena u širokoj populaciji SPMS pacijenata (EDSS ocjenama 3,0 do 6,5). Ta studija je nasumična, dvostruka, s placebo-kontrolisanim proučavanja koja upoređuju efikasnost i sigurnost Mayzent i placebo u liječenju pacijenata SPMS-a. Pacijenti uključeni u tu studiju predstavljali su tipičnu populaciju SPMS-a, s prosječnom starosti od 48 godina. Na početku studija, ti pacijenti su imali MS već nekih 16 godina, a preko 50% pacijenata imalo je posrednu ljestvica za status Neinvalidnosti (EDSS) od 6,0. I oslanjam se na hodajuća pomagala. U studiji se također vrši istraga o grupi pacijenata s aktivnom bolešcu (n = 779), definisanim kao pacijentima koji su se prije dvije godine vraжali u studiju i/ili imali G.d.-poboljšane T1 lezije na bazeline. Osim znakova aktivnosti, osnovne karakteristike su slične sveukupnoj populaciji.

Rezultati sveukupnog stanovništva u studiji pokazali su da je Mayzent smanjila rizik od potvrđujući invaliditet (CDP) u 3 mjeseca za 21% (p = 0,013) i smanjila rizik od CDP-a u šest mjeseci za 26% (p = 0,0058). Podaci iz podgrupe pacijenata s aktivnom bolešću pokazuju da je Mayzent značajno umanjila rizik od CDP-a na 3 i 6 mjeseci za 31% i 37% u odnosu na placebo, te je smanjila godišnji povratni postotak (ARR), potvrđenih za ponovno smanjenje] 46%. Pored toga, Mayzent ima značajne korisne rezultate u drugim povezanim mjerama aktivnosti MS. bolesti, uključujući i aktivnost MAGNETNE bolesti i gubitak moždanog zvuka (atrofija).

Dodatna analiza PROŠIRENJA istraživanja na 35. zasjedanju Evropskog komiteta za liječenje i istraživanja u višestrukim Sklerozima (ECTRIMS) u 2019 pokazuje da: (1) Mayzent može pomoći pacijentima u održavanju dodatnog prosjeka od više od 4 godine mobilnosti. (2) mayzent je umanjilo gubitak sive materije na 1 godinu i 2-godišnje tačke, što je ključni pogonski program invalidskog progresije i kognitivne propadanja u SPMS pacijentima.

siponimod molekularne građevine strukture (izvor slike: Wikipedia)

Mayzentov aktivni farmaceutski sastojak je siponimod, koji predstavlja novu generaciju, selektivni modul Sfinga-1-fosfat (S1P), koji se može selektivno vezati za S1P1 i S1P5 receptore. Kada je obavezujući na S1P1 na limfocittima, siponimod može spriječiti limfocitte da ne napuštaju limfne čvorove, čime ih sprječava da uđu u centralni nervni sistem (CNS) MS pacijenata i da igraju protiv zapaljive uloge. Pored toga, siponimod može ući i u CNS i direktno vezati se za S1P5 i S1P1 receptore na specifičnim ćelijama (oligodendrotama i astrocites) u cilju promoviranja myelinacije i sprječavanja upale.

Pored Sjedinjenih država, Evropska unija i Kanada, Mayzent je dobio odobrenje od administracije australske terapeutske proizvode (TGA) u novembru 2019 da tretira odrasle pacijente sa SPMS-ima. Novartis je posvećen dovodeći Mayzent pacijentima širom svijeta, a trenutno su u Švicarskoj, Japanu i Kini u toku regulatorne datoteke.

Mayzent-ov uspjeh je od presudne važnosti za Novartis, jer Gilenya, još jedna od blokta kompanije koja se bavi s godišnjim prodajom od $3.000.000.000, suočava se s povećanjem konkurencije. Industrija je vrlo optimistična po pitanju Mayzentovih poslovnih izgleda, a neki analitičari predviđaju da će do kraja Majzentove vrhunske prodaje biti visok kao $3.000.000.000.