Značajan napredak u deset godina radikalnog akutnog liječenja: BXCL501 (dexmedetomidin sublingual film) je pod pregledom u SAD-u!

BioXcel Therapeutics (BTI) je kliničko-stadijumska biofarmaceutička kompanija usmjerena na korištenje novih metoda umjetne inteligencije za razvoj transformativnih lijekova u oblasti neuroznanosti i imuno-onkologije. Nedavno je kompanija objavila da je Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) prihvatila novu aplikaciju za lijekove (NDA) za BXCL501 (deksmedetomidin sublingvalni film), koji se koristi za shizofrenije i bipolarni poremećaj I Akutno liječenje tipa i tipa II vezana agitacija.

Prema "Zakonu o naknadama za korisnike lijekova na recept" (PDUFA), ciljni datum da FDA napravi rezoluciju o NDA je 5. januar 2022. Trenutno FDA ne planira sazivati sastanak savjetodavne komisije kako bi razgovarali o zahtjevu. Ako bude odobren, BXCL501 će predstavljati prvi veliki napredak u akutnom liječenju shizofrenije i agitacije povezane sa bipolarnim poremećajima u protekloj deceniji.

BXCL501 je neispravna, vlasnička, oralno rastvorena deksmedetomidin (deksmedetomidin) filmska priprema; deksmedetomidin je selektivni agonist receptora α2a, klinički se koristi kao intravenozan preparat, za liječenje agitacije i simptoma povlačenja opioida. BioXcel vjeruje da BXCL501 potencijalno cilja uzročni mehanizam agitacije. Anti-agitacija efekti su uočen u više kliničkih ispitivanja različitih neuropsihijatrijske bolesti, uključujući shizofrenija povezane agitacije (SERENITY I) i bipolarnog poremećaja Srodna agitacija (SERENITY II), agitacija vezana za demenciju (TRANQUILITY).

Ranije, SAD FDA je odobrila BXCL501 probojnu oznaka lijeka (BTD) za akutno liječenje agitacije povezane s demencijom, i brzog ometanja (FTD) za akutno liječenje agitacije u vezi sa shizofrenije, bipolarnog poremećaja i demencije.

BXCL501 mehanizam djelovanja

Agitacija je čest i težak za kontrolu simptoma povezanih sa raznim neuropsihijatrijskih bolesti, uključujući shizofrenija i bipolarni poremećaj tipa I i tipa II. Trenutno, uznemirenost je još uvijek sve veći medicinski teret. Procjenjuje se da samo ove dvije bolesti imaju oko 9 miliona odraslih pacijenata u SAD-u, a više od 3 miliona ljudi svake godine doživi uznemirenost. U prosjeku, pacijenti sa ovim bolestima svake godine doživljavaju više od desetak napadaja, od kojih većina zahtijeva lijekove.

Rana identifikacija i pravična intervencija za smanjenje uznemirenosti su od suštinske važnosti da bi se izbjegla eskalacija simptoma i pojava agresije. Ekspertski konsenzus najbolje smjernice za praksu ukazuju da bi uzbuđenje trebalo kombinirati sa tehnikama sedacije ponašanja, opuštanjem govora, i lijekovima koje pacijent dobrovoljno prihvaća, a da ne bude prisiljen, a cilj farmakologije je "sedacija, ali ne pretjerana sedacija". Ne-invazivno liječenje koje može pružiti brzo i održivo olakšanje simptoma može pomoći u izbjegavanju skupih i traumatskih prisilnih mjera, kao što su fizičko suzdržavanje i izolacija, što može dovesti do prijema u bolnicu i dužeg bolova.

Deksmedetomidin-hemijska struktura (izvor slike: wikidata.org)

BXCL501 NDA je podržan podacima iz 2 randomizirana, dvostruko slijepa, placebom kontrolirana, paralelno-grupna ispitivanja faze 3 (SERENITY I i SERENITY II). Ove dvije studije su odvojeno procijenile BXCL501 za akutno liječenje shizofrenije i bipolarnog poremećaja tipa I i agitacije povezane sa tipom II. U ove dvije studije, BXCL501 je dobro toleriran i dostigao je primarne i sekundarne endpointe i u dozama od 120mcg i 180mcg, što ukazuje da je u više skala agitacije, u odnosu na placebo, bio statistički značajan i u odnosu na osnovnu razinu. Brzo i traje poboljšanje.

Vimal Mehta, izvršni direktor BioXcel-a, izjavio je: "Predaja NDA označava važnu prekretnicu u našem cilju pružanja novih mogućnosti liječenja milionima pacijenata sa šizofrenije i bipolarnim poremećajem. Vjerujemo da ako BXCL501 bude odobren, on će predstavljati značajno poboljšanje agresivne njege i upravljanja tim pacijentima, te ima potencijal da smanji teret za ljekare i srodne brige. Dok FDA preispita našu NDA, mi ćemo nastaviti s implementacijom naše sveobuhvatne poslovne strategije kako bismo osigurali da možemo dobro donijeti BXCL501 pacijentima i davateljima zdravstvenih usluga širom SAD-a da se uhvate važne neispravne medicinske potrebe u oblasti radikalne terapije."