Španija je uspješno razvila novu vrstu nanomedicine za liječenje Fabryjeve bolesti

Nedavno su istraživači sa Instituta za nauku o materijalima u Barseloni (ICMAB-CSIC) pri Španskom vrhovnom istraživačkom vijeću (CSIC) uspješno razvili novi lijek za liječenje Fabryja.

Fabryjeva bolest je rijetka bolest, nasljedna lizosomska bolest skladištenja uzrokovana mutacijama u GLA genu koji kodira α-galaktozidazu A (α-Gal A). Bolest može uzrokovati kardiovaskularne i cerebrovaskularne komplikacije i bubrežnu insuficijenciju, kao i jake epizode bolova. Prema statistikama, 2,6 ljudi na 10 000 ljudi u zemljama EU pati od Fabryjeve bolesti.

Nano lijek koji je razvio Xixin nosi naziv&"nanoGLA GG". Studije su pokazale da novi lijek ima bolju kliničku efikasnost od enzimske terapije koja je trenutno odobrena za liječenje Fabryjeve bolesti. Istovremeno ima i prednosti nižih troškova i poboljšanja kvaliteta života pacijenata.

Lijek je rezultat istraživanja" Smart4Fabry" projekat pokrenut 2017. godine u Evropi. Istraživanje i razvoj projekta finansirano je sa 5,8 miliona eura iz&Evropske unije'&"Horizon 2020"; program. Trenutno je lijek odobrio Odbor za lijekove bez roditelja (COMP) Europske agencije za lijekove (EMA).