Prvi sedmični hormon rasta Skytrofa koji će biti lansiran u SAD

Danska biofarmaceutska kompanija Ascendis Pharma nedavno je najavila lansiranje Skytrofa (lonapegsomatropin-tcgd, TransCon hGH, Longpei hormon rasta) na američko tržište, dugodjelujućeg hormona rasta koji se ubrizgava jednom sedmično za liječenje djece' nedostatak hormona rasta GHD, posebno: pedijatrijski pacijenti u dobi od 1 godine i više, težine najmanje 11,5 kg (25,4 funte) i zastoj u rastu zbog nedovoljnog lučenja endogenog hormona rasta (GH). VISEN Pharmaceuticals ima ekskluzivnu licencu Skytrofa u Velikoj Kini i trenutno provodi fazu 3 kliničkih ispitivanja proizvoda.

Nedostatak hormona rasta u djetinjstvu (GHD) je ozbiljna i rijetka bolest uzrokovana nedostatkom hormona rasta koji luči hipofiza. Djeca sa GHD-om nisu samo niskog rasta, već imaju i metaboličke abnormalnosti, psihosocijalne izazove, kognitivne deficite i loš kvalitet života. Decenijama je standard njege GHD-a bio supkutano ubrizgavanje hGH jednom dnevno radi poboljšanja rasta i metaboličkih efekata. Za njegovatelje i pacijente, opterećenje dnevnim injekcijama je veliko, što može dovesti do loše usklađenosti i smanjiti ukupni učinak liječenja.

Skytrofa je odobrila američka FDA u avgustu ove godine. To je prvi i jedini sedmični proizvod hormona rasta za liječenje GHD-a kod djece. ) Ujedno je i prvi proizvod odobren od strane FDA koji koristi TransCon tehnologiju. Odobrenje uključuje nove Skytrofa® auto-injektore i kertridže koji omogućavaju porodicama da čuvaju lekove na sobnoj temperaturi do 6 meseci nakon što su prvi put izvađeni iz frižidera. Prelaskom na injekcije jednom sedmično, očekuje se da će pacijenti koji su prethodno davali injekcije jednom dnevno smanjiti broj dana injekcije godišnje za 86%.

Skytrofa je dugodjelujući prolijek ljudskog hormona rasta (hGH), koji se primjenjuje jednom sedmično, a hormon rasta (somatropin) koji oslobađa isti je kao hormon rasta u proizvodu hormona rasta koji se daje jednom dnevno. Klinički podaci pokazuju da, u poređenju sa proizvodima hormona rasta koji se daju jednom dnevno, Skytrofa jednom sedmično pokazuje višu godišnju stopu rasta (AHV) u 52. sedmici i ima sličnu sigurnost i podnošljivost.

Što se tiče novih GHD lijekova, u septembru 2020. godine, Novo Nordisk's jednom tjedno dugodjelujući derivat hormona rasta Sogroya (somapacitan-beco) je odobrila američka FDA za liječenje GHD-a kod odraslih . Sogroya je prva terapija humanog hormona rasta (hGH) za liječenje GHD kod odraslih koja zahtijeva samo potkožne injekcije jednom sedmično, dok se drugi preparati hGH koje je odobrila FDA moraju ubrizgavati svakodnevno. Sogroya je modificirana iz prirodnog hGH kako bi se poboljšalo njegovo vezivanje za albumin plazme (albumin), što ga čini pogodnim za doziranje jednom sedmično. Trenutno, Sogroya također razvija tretman za GHD kod djece.

Skytrofa (TransCon hGH) je jedini'svjetski prolijek ljudskog hormona rasta dizajniran sa patentiranom tehnologijom"Tranzientna konjugacija (Tranzientna konjugacija, TransCon)". Mehanizam djelovanja lijeka' razlikuje se od drugih analoga hormona rasta dugog djelovanja' Može osigurati oslobađanje nemodificiranog i aktivnog ljudskog hormona rasta u ljudskom tijelu u trajanju od 7 dana, osiguravajući da distribucija aktivnog ljudskog hormona rasta u tijelu bude u skladu sa rekombinantnim hormonom rasta koji se daje jednom dnevno (rhGH). U Sjedinjenim Državama i Evropi, TransCon hGH je dobio Oznaku lijeka za siročad (ODD) za liječenje GHD.

rezultati istraživanja visine

FDA je odobrila Skytrofa za liječenje GHD-a kod djece, na osnovu rezultata međunarodne faze 3 visinske studije. Ovo je randomizirana, otvorena, pozitivno kontrolirana studija na 161 novoliječenoj djeci sa GHD, upoređujući Skytrofa jednom tjedno sa somatropin proizvodom (GenotropinGHD) jednom dnevno.

Rezultati su pokazali da je studija dostigla primarnu krajnju tačku: u 52. sedmici, Skytrofa nije bila inferiorna u odnosu na dnevni hGH i bolja od dnevnog hGH u smislu godišnje stope rasta (AHV, jedinica: cm/godišnje), i imala je sličan sigurnosni seks. Specifičan podatak je da je korišćenjem analize kovarijanse (ANCOVA) u grupi koja je imala nameru da se leči, AHV u grupi koja je primala Skytrofa bila je 11,2 cm/godišnje, a dnevna hGH grupa je bila 10,3 cm/godišnje (razlika između dve grupe : 0,9 cm/godina, 95% CI: 0,2-1,50).

Vrijedi napomenuti da je pri svakom praćenju AHV u grupi koja je primala Skytrofa bila veća nego u grupi koja je primala dnevni hGH, a razlika u tretmanu je dostigla statističku značajnost od 26. sedmice (uključujući 26. sedmicu). Procenat pacijenata sa slabim odgovorom (AHV< 8,0="" cm/god)="" u="" grupi="" koja="" je="" primala="" skytrofa="" i="" grupi="" koja="" je="" primala="" dnevni="" hgh="" bio="" je="" 4%="" i="" 11%,="" respektivno.="" sve="" analize="" osjetljivosti="" završene="" u="" studiji="" podržavaju="" glavne="" rezultate,="" pokazujući="" robusnost="" ovih="">