Američka FDA odobrila je Livmarli: prvi lijek za liječenje holestatskog svrbeža povezanog s Alagilleovim sindromom (ALGS)!---1/2

Mirum Pharma je biofarmaceutska kompanija posvećena razvoju inovativnih terapija za liječenje rijetkih bolesti jetre. Nedavno je kompanija objavila da je US Food and Drug Administration (FDA) odobrila oralnu otopinu Livmarli (maralixibat), koja se uzima oralno jednom dnevno za liječenje kolestaze kod pacijenata sa Alagilleovim sindromom (ALGS) starosti ≥ 1 godine. Svrab. ALGS je rijetka nasljedna bolest jetre koja pogađa 2000-2500 djece u Sjedinjenim Državama.

ALGS je uzrokovan abnormalnim žučnim kanalima, što može dovesti do progresivne bolesti jetre. Abnormalni ili uski žučni kanali mogu uzrokovati kolestazu, a žučne kiseline se nakupljaju u jetri, što može dovesti do upale i oštećenja jetre, te spriječiti jetru da radi ispravno. Holestaza ALGS-a povezana je sa svrabom. Svrab je jedan od najčešćih i najtežih simptoma povezanih s ALGS-om, a ujedno je i jedna od najčešćih indikacija za transplantaciju jetre kod pacijenata s ALGS-om.

Vrijedi napomenuti da je Livmarli prvi i jedini lijek odobren za liječenje ALGS holestatskog svraba, što će donijeti značajnu promjenu u modelu liječenja ALGS-a. Livmarli je odobren kroz proces prioritetne revizije. Ranije je FDA dodijelila Livmarliju oznaku rijetke pedijatrijske bolesti (RPDD) i oznaku probojnog lijeka (BTD) za liječenje ALGS-a.

Dok je odobravala Livmarli, FDA je također izdala Mirum-u vaučer za prioritetnu reviziju rijetkih pedijatrijskih bolesti (PRV) kako bi nagradila kompaniju za izuzetan doprinos razvoju novih lijekova za rijetke bolesti. Ovaj PRV se može iskoristiti za prioritetnu reviziju svih narednih novih prijava za lijekove i može se prodati ili prenijeti.

Aktivni farmaceutski sastojak Livmarli oralne otopine je maraliksibat, koji je oralno primijenjen inhibitor transportera ilealne žučne kiseline (IBAT) s minimalnom apsorpcijom. ALGS je rijetka bolest jetre i ne postoji priznati tretman, tako da postoji velika i hitna neispunjena medicinska potreba. Odobrenje Livmarlija na tržištu će donijeti prvu opciju liječenja lijekovima za ovu razornu bolest, pružit će smislen plan liječenja i na kraju će smanjiti potrebu za transplantacijom jetre.

FDA je odobrila Livmarli, na osnovu ključnih ICONIC studija i 5-godišnjih podataka iz pratećih studija. Ovi podaci zajedno predstavljaju snažan dokaz da Livmarli liječi 86 ALGS pacijenata. Podaci iz ICONIC studije su pokazali da je nakon liječenja Livmarli pruritus pacijenata statistički značajno smanjen (p<0,0001), a="" poboljšani="" su="" i="" drugi="" markeri="" holestatske="" bolesti="">