Novi hormon rasta TransCon hGH dugog djelovanja primjenjuje se za uvrštenje u Sjedinjene Države, a Kina je u kliničkim ispitivanjima faze III

Danska biofarmaceutska kompanija Ascendis Pharma nedavno je objavila da je podnijela američkoj Agenciji za hranu i lijekove (FDA) sedmični dugo djelujući hormon rasta TransCon hGH (lonapegsomatropin) zahtjev za izdavanje licence za biološki proizvod (BLA), dugotrajni lijek ljudskog hormona rasta (hGH), koji se primjenjuje jednom sedmično, koristi se za liječenje deficita dječjeg hormona rasta (GHD).

TransCon hGH je svjetski' jedini prolijek ljudskog hormona rasta dizajniran s&"Prijelazna konjugacija GG"; patentirana tehnologija. Mehanizam djelovanja ovog lijeka razlikuje se od drugih tehnologija dugog djelovanja analoga hormona rasta. Može osigurati da se nemodificirani i aktivni ljudski hormon rasta oslobađa u ljudskom tijelu tokom 7 dana, a raspodjela tkiva aktivnog ljudskog hormona rasta u tijelu je u skladu s jednom dnevnim rekombinantnim hormonom rasta (rhGH).

Na američkom i europskom tržištu trenutno nisu odobreni lijekovi za hormon rasta. TransCon hGH je dobio status lijeka za siročad (ODD) za GHD u Sjedinjenim Državama i Europi.

Ascendis planira podnijeti zahtjev za izdavanje odobrenja za promet (MAA) za TransCon hGH liječenje djece s GHD-om Europskoj agenciji za lijekove (EMA) u trećem tromjesečju ove godine. Kompanija očekuje da će u Japanu pokrenuti kliničko ispitivanje faze III radi procjene TransCon hGH kod djece sa GHD-om u četvrtom tromjesečju. Pored toga, kroz strateško ulaganje u VISEN Pharmaceuticals, tvrtka provodi fazu III kliničkih ispitivanja TransCon hGH u Velikoj Kini.

Manjak hormona rasta (GHD) kod dece ozbiljna je retka bolest uzrokovana nedovoljnim hormonom rasta koji luči hipofiza. Djeca sa GHD-om nisu samo kratkog rasta, već imaju i metaboličke poremećaje, psihosocijalne izazove, kognitivne deficite i lošu kvalitetu života.

Desetljećima je standard skrbi za GHD supkutana injekcija hGH-a jednom dnevno kako bi se poboljšali rast i metabolički efekti. Za njegovatelje i pacijente, svakodnevni teret ubrizgavanja vrlo je visok što može dovesti do lošeg pridržavanja i smanjiti ukupni učinak liječenja.

U ožujku 2019. godine Ascendis je objavio vrhunske podatke TransCon-ovog hGH tretmana djece sa studijom heiGHt faze GHDIII. Ovo je randomizirana, otvorena, pozitivna studija pod kontrolom lijekova koja uspoređuje tjedni TransCon hGH sa dnevnim hGH (Genotropin).

Rezultati su pokazali da je studija dostigla primarnu krajnju točku: u 52. tjednu TransCon hGH nije bio niži od dnevnog hGH u odnosu na godišnju stopu visine avatar-a (AHV, jedinica: cm / godina), a bio je i bolji od dnevnog hGH. Specifični podaci su pomoću analize kovarijancije (ANCOVA) skupine koja se liječi, TransCon hGH grupa liječenja AHV iznosi 11,2 cm / godišnje, dnevni hGH 10,3 cm / godišnje (razlika između dvije skupine: 0. {{ 8}} cm / godina, 95% CI: 0,22-1,50, p=0,0088).

Vrijedno je spomenuti da je pri svakom praćenju AHV grupe koja je tretirala TransCon hGH bio viši od one dnevne skupine liječenja hGH-om, a razlika u liječenju bila je statistički značajna od 26. tjedna (uključujući 26. tjedan). Udio bolesnika sa slabim odgovorom u skupini za liječenje TransCon hGH-om i dnevnoj skupini liječenja hGH-om (AHV< 8,0="" cm="" godišnje)="" bio="" je="" 4%,="" odnosno="" 11%.="" sve="" analize="" osjetljivosti="" završene="" istraživanjem="" podržavaju="" glavne="" rezultate,="" pokazujući="" robusnost="" tih="">

TransCon hGH je u studiji općenito siguran i dobro podnošen. Nuspojave su bile u skladu s tipom i učestalošću koje su primijećene u dnevnoj grupi liječenja hGH-om, a ispitne skupine su bile uporedive. Nijedna grupa nije utvrdila ozbiljne štetne događaje povezane s ispitivanim lijekom. Zabilježen je jedan ozbiljan štetni događaj u svakoj grupi liječenja (1,0% u skupini koja je liječila TransCon hGH i 1,8% u dnevnoj skupini liječenja hGH), koja nije bila povezana sa lijekom u ispitivanju. U obje skupine nisu pronađeni neželjeni događaji koji su doveli do prekida liječenja ispitivanim lijekom.

TransCon znači&"Prolazna konjugacija GG". Ascendis' vlastita TransCon platforma je inovativna tehnologija koja ima za cilj stvoriti nove terapije koje optimiziraju terapeutske efekte, uključujući efikasnost, sigurnost i učestalost primjene. TransCon molekul ima tri komponente: nemodificirani matični lijek, inertni nosač koji ga štiti i vezuč koji te dvije osobe privremeno povezuje. Kada se pričvrsti, nosač deaktivira i štiti roditeljski lijek od čišćenja. Kada se unese u tijelo, fiziološki uslovi pH i temperature počet će otpuštati nemodificirani aktivni roditelj u predvidljivom oslobađanju. Kako je matični lijek nepromijenjen, njegov izvorni način djelovanja treba ostati nepromijenjen. TransCon tehnologija može se široko koristiti u više terapijskih polja proteina, peptida ili malih molekula, i može se upotrebljavati sistemski ili lokalno.

Trenutno Ascendis koristi TransCon tehnologiju za izgradnju vodeće, potpuno integrirane kompanije za rijetke bolesti. Kompanija koristi TransCon tehnologiju i klinički dokazane matične lijekove za stvaranje novih terapija koje imaju najbolju efikasnost, sigurnost i / ili pogodnost u klasi. Pored dječjeg GH # 39; s GHD, kompanija također razvija TransCon hGH u fazi III kliničkog liječenja GHD odraslih. Pored toga, tvrtka posjeduje dva rijetka endokrinološka sredstva u kliničkoj fazi II: (1) TransCon PTH je prolijek paratiroidnog hormona dugog djelovanja koji se koristi za liječenje hipoparatiroidizma; (2) TransCon CNP je natriuretski peptidni tip dugog djelovanja koji se koristi za liječenje ahondroplazije i drugih koštanih bolesti povezanih sa FGFR.

Godine 2018. Ascendis i Vivo Captital osnovali su zajedničko ulaganje za osnivanje Weisheng Pharmaceutical-a, fokusiranog na Veliku Kinu, i opredijelili se za razvoj i promociju Ascendis' program za liječenje endokrinih rijetkih bolesti u Velikoj Kini, koji pokriva kontinentalnu Kinu i Hong Kong, Makao i Tajvan.

U listopadu 2019. Nacionalna uprava za lijekove (NMPA) odobrila je aplikaciju za kliničko ispitivanje faze III TransCon hGH&# 39 za provođenje kliničke studije faze III u Kini za liječenje nedostatka hormona rasta u djece (GHD). TransCon hGH postat će prvi modificirani ljudski hormon rasta China&# 39, koji se koristi jednom tjedno, a koji može kontinuirano otpuštati isti ljudski hormon rasta kao i preparat jednom dnevno ....