Američka FDA odobrila je CStoneov lijek za precizno liječenje Avonib za liječenje IDH1 mutiranog holangiokarcinoma

Iz inozemstva su 26. kolovoza stigle vijesti da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila lijek za precizno liječenje ivosidenib, lijek za preciznu obradu lijeka ivosidenib, koji kotira na berzi u Hong Kongu. Koristi se za prethodno liječene odrasle pacijente s lokalno uznapredovalim ili metastatskim holangiokarcinomom koji imaju IDH1 mutacije otkrivene metodom ispitivanja odobrenom od FDA. To znači da je Afnib postao prvi svjetski' lijek koji je odobrila američka FDA za ciljanu terapiju pacijenata sa IDH1 mutiranim holangiokarcinomom.

I ne samo to, Dopunska nova aplikacija lijekova (sNDA) Afniba dobila je prioritetni pregled, što je uvelike skratilo vrijeme pregleda. Prioritetni pregled obično dodjeljuje lijekove koji su možda postigli značajan napredak u liječenju ili pružaju liječenje u nedostatku dovoljnih sredstava za liječenje.

Podrazumijeva se da se ovog puta FDA' dodjeljuje kvalifikacije za prioritetno preispitivanje zasniva na podacima iz kliničkog ispitivanja faze 3 pod nazivom ClarIDHy. Ovo istraživanje je prvo svjetsko' prvo randomizirano kliničko ispitivanje faze 3 za pacijente s liječenim holangiokarcinomom s IDH1 mutacijama. Rezultati ispitivanja pokazali su da je u usporedbi s placebom, grupa koja je primala Avonibib dosegla primarnu krajnju točku preživljenja bez progresije bolesti (PFS), što je uvelike smanjilo rizik od progresije bolesti ili smrti kod pacijenata. U isto vrijeme, Avnib je poboljšao i opće preživljavanje (OS) pacijenata.

Holangiokarcinom je rijedak maligni tumor koji se javlja u žučnim kanalima unutar i izvan jetre. Procjenjuje se da se 8.000 ljudi u Sjedinjenim Državama godišnje dijagnosticira holangiokarcinom. Prije odobrenja Avoniba nije odobrena ciljana terapija IDH1 mutantnog holangiokarcinoma, au naprednim slučajevima postoje ograničene mogućnosti kemoterapije.

CStone Pharmaceuticals je stekao ekskluzivnu saradnju i prava na licenciranje za razvoj i komercijalizaciju Avniba u Velikoj Kini, uključujući kontinentalnu Kinu, Hong Kong, Makao i Tajvan, te Singapur. Prije toga, Afnib je bio uključen u&"Listu novih lijekova hitno potrebnih u klinikama (treća serija) [GG"; izdao Centar za procjenu lijekova Kineske nacionalne uprave za medicinske proizvode (NMPA).

Trenutno CStone Pharmaceuticals provodi dvije registrirane kliničke studije o afnibu u kontinentalnoj Kini, uglavnom za indikacije akutne mijeloične leukemije (AML). Među njima, studija CS3010-101 je faza I, multicentrična studija s jednom rukom na odraslim pacijentima sa R/R AML-om sa osjetljivom IDH1 mutacijom koja se provodi u Kini i služi kao most do ključne globalne studije AG120 -C-001 Istraživanje. Kineska Nacionalna uprava za medicinske proizvode (NMPA) prihvatila je novu aplikaciju Avnib za marketing lijekova za odrasle pacijente sa R/R AML podložnom IDH1 mutacijama i uključila je u pregled prioriteta.

Druga studija, AGILE, globalno je fazo III, multicentrično, dvostruko slijepo, randomizirano, placebo kontrolirano kliničko ispitivanje, koje ima za cilj procijeniti kombinaciju avoniba u kombinaciji s azacitidinom i placebom u kombinaciji s azacitidinom u prošlosti. Učinkovitost i sigurnost kod neliječenih IDH1 mutiranih pacijenata sa AML. Servier je nedavno objavio da je AGILE studija dosegla primarnu krajnju točku preživljavanja bez događaja (EFS).

Podrazumijeva se da je osim dviju indikacija akutne mijeloične leukemije i holangiokarcinoma, istraživanje o liječenju pacijenata s gliomom Afnibom u punom zamahu i pokazalo je značajan terapijski potencijal.

Vrijedi napomenuti da, iako Avonib još nije odobren u Kini, učinio je veliki napredak u dimenziji dostupnosti lijekova prije vremena. Ranije je Afnib bio uključen u Beijing Pratt& Whitneyjevo zdravstveno osiguranje kao jedan od 75 prekomorskih posebnih lijekova, a uključeno je u globalno specijalno osiguranje lijekova Hainan Boao Lecheng kao jedan od 25 domaćih lijekova, što znači da više pacijenata može imati koristi od toga, uvelike poboljšavajući pristupačnost lijekova.