Sad FDA odobrila Arcalyst: za liječenje pacijenata ≥ 12 godina, i smanjiti rizik od ponovnog pojava!

Kiniksa Pharma je američka biofarmaceutička kompanija čija je imovina naftovoda dizajnirana za regulisanje imunoloških puteva za liječenje raznih bolesti. Nedavno je kompanija objavila da je Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila Arcalyst (rilonacept) djeci i odraslima ≥12 godina za liječenje rekurentnog perikarditisa i smanjenje rizika od ponovnog pojava. Da bi se smanjio rizik od ponovnog pojava kod odraslih i djece od 12 godina i više. Komercijalno lansiranje očekuje se u aprilu 2021. Kiniksa očekuje da će Arcalyst biti zvanično naveden u aprilu 2021.

Posebno vrijedi spomenuti da je Arcalyst prvi i jedini lijek odobren od strane sad-a FDA za liječenje rekurentnog perikarditisa. Arcalyst je sedmični, supkutano ubrizgani rekombinantni fuzijski protein koji može blokirati interleukin-1α (IL-1α) i interleukin-1β (IL-1β) signalizirajući.

Recurentni perikarditis je debilitacijuca bolest koja remeti zivote pacijenata. Podaci pokazuju da relapsni perikarditis potječe iz patofiziologije IL-1α i IL-1β posredovane intrinzičke auto-upale. Ovo odobrenje podržava koncept ciljanih strategija imunomodulatornih tretmana i označava pomak u upravljanju pacijentima sa ovom razornom bolešću.

FDA odobrenje Arcalysta za liječenje rekurentnog perikarditisa temelji se na pozitivnim podacima studije RHAPSODY faze 3. Ova studija je ključna faza 3 ispitivanja Arcalyst u liječenju rekurentne perikarditis. RHAPSODY je dostigao pred-navedenu primarnu krajnju tačku (vrijeme do prvog ponovnog pojava perikarditisa) i sve primarne i sekundarne tačke završetka u toku slučajnog perioda karencije, i bile su statistički značajne.

Podaci pokazuju da je liječenje Arcalystom klinički značajno poboljšalo ishode vezane za značajne neispravne medicinske potrebe u relapsu perikarditisa. Još nakon prve doze, bol i upala koje je prijavio pacijent bili su ubrzano i kontinuirano smanjeni. Medijan vremena od iniciranja liječenja do odgovora na liječenje bio je 5 dana, a stopa odgovora na liječenje je bila 97%. Rizik od rekurentnih događaja perikarditisa u bolesnika randomiziranih na liječenje Arcalystom smanjen je za 96% (HR=0,04, p<0.0001), 92%="" of="" the="" trial="" days="" had="" no="" pain="" or="" at="" most="" mild="" pain,="" compared="" with="" 40%="" in="" the="" placebo="" group=""><0.0001) 0.0001).="" in="" the="" study,="" the="" most="" common="" adverse="" reactions="" were="" injection="" site="" reactions="" and="" upper="" respiratory="" tract="" infections.="" the="" data="" of="" the="" rhapsody="" study="" has="" been="" published="" in="" the="" international="" medical="" journal="" "new="" england="" journal="" of="" medicine"="" (nejm),="" and="" at="" the="" same="" time="" announced="" at="" the="" 2020="" scientific="" meeting="" of="" the="" american="" heart="">

Arcalyst je otkrio Regeneron Pharma i dobio preliminarno odobrenje od FDA u februaru 2008. za liječenje periodnog sindroma povezanog s hladnim piridinom (CAPS), uključujući obiteljski autoinflacni sindrom hladnoće (FCAS) i Muckle-Wells sindrom (MWS, Rijedak sindrom nasljedne periodične groznice), naknadno odobren u decembru 2020. za bolesnike s nedostatkom interleukin-1 receptora (IL-1 receptor) (DIAR) Održavajte remisiju.

Kiniksa je dobio arcalyst dozvolu od Regenerona 2017. godine za procjenu bolesti za koje se vjeruje da posreduju IL-1α i IL-1β, uključujući rekurentni perikarditis. Kao što je iznijeto u ugovoru o licenci Arcalysta, nakon što FDA odobri rekurentni perikarditis, Kiniksa je odgovorna za prodaju i distribuciju Arcalysta u SJEDINJENIM Državama, uključujući CAPS i DIRA, te će jednako distribuirati profit s Regeneronom.

Rekurentni perikarditis je bolna autoinflijarna kardiovaskularna bolest, obično se manifestira kao bol u prsima, često praćena promjenama u električnoj provodljivosti, a ponekad i izljevom oko srca, zvanom perikardijalni izljev. Pacijenti koji razviju dodatne epizode perikarditisa nakon asimptomatnog perioda od 4-6 sedmica ili duže identificirani su kao rekurentni perikarditis. Simptomi rekurentnog perikarditisa utiču na kvalitet života, ograničavaju fizičku aktivnost, i vode do čestih hitnih posjeta i hospitalizacija. Podaci pokazuju da oko 40.000 pacijenata u SAD-u svake godine traži i prima tretman za rekurentni perikarditis. U ovoj grupi, približno 14.000 pacijenata doživjelo je drugi ili naknadno događaj (relaps) zbog uporne unutrašnje bolesti ili nedovoljnog odgovora na tradicionalne terapije (kao što su nesteroidni anti-upalni lijekovi, kolhicin, i kortikosteroidi) .