Američki FDA odobrio je Jelmyto (mitomicin) sa potpunom stopom remisije od 58%

UroGen Pharmaceuticals objavio je nedavno da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) brzo odobrila Jelmyto (mitomycin) pijelonekalni pripravak gela za pijesak, koji je prvoklasni lijek koji se koristi za liječenje odraslih od karcinoma gornjeg urotelija kod odraslih (LG-UTUC) ). Jelmyto je odobren kroz postupak pregleda prioriteta i prethodno mu je dodijeljena provala Kvalifikacija za lijekove (BTD). Vrijedi spomenuti da je Jelmyto prva i jedina nehirurška opcija liječenja odobrena za liječenje LG-UTUC-a.

Jelmyto se sastoji od mitomicina (hemoterapijskog leka) i sterilnog gela, razvijenog upotrebom UroGen&# 39, zaštićene RTGel ™ tehnologije sa sporim otpuštanjem. Lijek je dizajniran da duže vrijeme izlaže tkivo mokraćnog sustava mitomicinu, što omogućava liječenje tumora nehirurškim načinom.

Ovo odobrenje temelji se na pozitivnim rezultatima III faze OLYMPUS testa. Ispitivanje je pokazalo da je Jelmyto postigao klinički značajno iskorjenjivanje bolesti kod odraslih pacijenata sa LG-UTUC-om: potpuna stopa odgovora bila je visoka 58%, a srednjo trajanje odgovora (DOR) još uvijek nije dostignuto. Ovi podaci sugeriraju da će Jelmyto za rijetkog i teško liječenog bolesnika s karcinomom LG-UTUC pružiti efikasnu mogućnost liječenja, zadržavajući bubreg.

Rezultati ove studije uključuju: (1) U terapiji populacije i podgrupe ljudi za koje se u dijagnozi smatra da su neoperabilni, ukupna stopa odgovora (CR, primarna krajnja tačka) bila je {{{{10 }}}}%. ({{4}}) U 1 {{4}} - mesečnom vremenskom roku za procenu trajanja remisije, 1 9 pacijenata je još uvek bilo u statusu CR-a. , 7 pacijenti su imali recidiv bolesti, a 9 pacijenti su nastavili da prate kako bi 1 {{4}} ocenili podatke o mesečnoj remisiji. (3) Trajna stopa 1 {{4}} - mesečne remisije procenjene Kaplan-Meierovom analizom bila je 84% (zasnovana na privremenim podacima). (4) Najčešće nuspojave (GG gt; {{4}} 0%) su opstrukcija uretera, bol u donjem dijelu leđa, infekcija mokraćnih putova, hematurija, bubrežna insuficijencija, umor, mučnina, trbušnjaci bol, disurija i povraćanje. Većina neželjenih događaja je blaga do umerena. Može se kontrolirati postojećim metodama liječenja i nije nastupila smrt vezana za liječenje.

LG-UTUC je rijedak rak koji se pojavljuje u gornjim mokraćnim putevima, ureterima i bubrezima. U Sjedinjenim Državama svake godine otprilike 6000-7000 novih ili relapsiranih LG-UTUC pacijenata. Anatomija mokraćnog sistema je složena, a liječenje je teško. Postojeći standardi njege uključuju više operacija, a većina pacijenata zahtijeva radikalnu nefroureterektomiju, uključujući uklanjanje manžetne karlice, bubrega, uretera i mjehura. Komplikovano lečenje je da se LG-UTUC najčešće primećuje kod pacijenata starijih od {4}} godina. Ti pacijenti možda već imaju oslabljenu bubrežnu funkciju i mogu imati dodatne komplikacije zbog velikih operativnih zahvata.

Seth Lerner, dr. Med., Glavni istraživač suđenja OLYMPUS-u i profesor urologije na Medicinskom fakultetu Baylor u Teksasu, rekao je:&"Radikalna nefroureterektomija povezana je sa smanjenom funkcijom bubrega i drugim komplikacijama. Jelmyto će biti odgovoran za one koji mogu zahtijevati radikalne bolesti bubrega. Pacijenti liječeni ureterektomije pružaju novi nehirurški tretman. Ovaj novi, minimalno invazivni tretman koji zadržava bubrege može promijeniti liječenje karcinoma gornje urotelija niskog stupnja, pomažući pacijentima da izbjegnu operaciju i dugotrajne komplikacije povezane s gubitkom bubrega."

Andrea Maddox-Smith, izvršna direktorica Mreže zagovaranja karcinoma mokraćnog mjehura, izjavila je:&"desetljećima je liječenje karcinoma gornjeg urotelija niskog stupnja (LG-UTUC) donijelo mali napredak. Pacijenti s hirurški uklonjenim bubrezima donose promjenu modela liječenja. Pohvaljujemo odobrenje FDA za Jelmyto. LG-UTUC ozbiljno pogađa starije pacijente. Mnogi od njih su se borili protiv bolesti i oduvijek su željeli nehiruršku mogućnost."