SAD FDA odobrila prve kapi za oči cisteamina Cystadrops: liječenje cistineoze očne manifestacije

Recordati Rare Diseases nedavno je objavio da je us Food and Drug Administration (FDA) odobrila Cystadrops (kapi za oči cisteamina, 0,37%). Cistadropi su nove viskozne kapi za oči koje mogu da smanje naslage cistinog kristala u rožnici pacijenata sa cistinozama.

Cistadropi mogu značajno smanjiti taloženje cistinih kristala u rožnici. To je prva i jedina kap cisteamina odobrena od strane FDA, koja se daje 4 puta dnevno. Bolest skladištenja cistina je rijetka urođena bolest koja uzrokuje nakupljanje cistinih kristala u cijelom tijelu, uzrokujući velika oštećenja tkiva i organa, te ima veliki utjecaj na oči.

Izvršni direktor Recordatija Andrea je rekao: "Pacijenti sa bolestima skladištenja cistina i njihovi negovanici svaki dan treba da upravljaju više lijekova. Da bi smanjili svoj svakodnevni teret, Recordati se zalažu za razvoj nove viskozne kapi za oči formulacije za liječenje Kristali ciste rožnjače. Vrlo smo sretni da dovedemo Cystadropsa američkim pacijentima. Ovo je prva formula za kap oka cisteamina odobrena od strane sad-a FDA. Zapravo se koristi 4 puta dnevno za smanjenje kristala rožnjače."

Clinton Moore, predsjednik Istraživačke mreže cistinoze, izjavio je: "Cistinoza je složena bolest. Rano otkrivanje i brzo liječenje su od suštinske važnosti za usporavanje razvoja i napredovanja simptoma. U prošlosti U proteklih nekoliko decenija, poboljšanja u liječenju bolesti skladištenja ciste dovela su do povećanja životnog vijeku. Uprkos ovim napredovanjima, očne manifestacije ove bolesti su stalna borba za pacijente. Pacijenti sa acidozom su osjetljivi na svjetlost, nelagodu i bol u očima. Često nose sunčane naočale čak i u zatvorenom, pokušavajući da budu u žiži svakodnevnih aktivnosti kao što su škola i posao."

Cystadrops je viskozna ili viskozna cistinski otrežujući oftalmički rastvor koji se koristi za liječenje taloga cistinog kristala rožnice kod odraslih i djece s bolešću od skladištenja ciste. Bolest skladištenja ciste je složena i rijetka bolest koja zahtijeva pacijente i negovatelje da koriste razne različite lijekove svaki dan. Cystadrops je prva i jedina formulacija kapi za oči koju je odobrila FDA, a koja se koristi 4 puta dnevno kada je budna. Cistadropi se mogu čuvati na sobanoj temperaturi do 7 dana nakon otvaranja.

Odobrenje Cystadropsa od strane FDA je podržano podacima iz dva klinička ispitivanja. Pacijenti u oba klinička ispitivanja primali su Cystadrops na medijan frekvenciji od 4 puta dnevno.

U fazi 3, randomiziranom, kontroliranom, multicentričnom ispitivanju s dvije ruke, bilo je 15 pacijenata u grupi Cystadrops. In vivo konfokalna mikroskopija (IVCM) korištena je za procjenu sniženja cistine kristalne gustine rožnjače. Podaci su pokazali da se u skupini Cystadrops ukupan IVCM rezultat svih sloja rožnice snizio za 40% od polazne do 90. dana liječenja.

——U fazi 1/2a otvorenog, adaptivnog odgovora na dozu kliničkog ispitivanja, 8 bolesnika je primilo liječenje Cystadropsom. Podaci pokazuju da se u 5-godišnjem periodu ispitivanja može zadržati i uticanje na 30% smanjenje ukupnog rezultata IVCM pacijenata.

Sigurnost Cystadropsa je ocijenjena u 2 klinička ispitivanja. Najčešće su nepogode bol u oku (tingling), zamagljen vid, iritacija oka (spaljivanje), crvene oči, nelagoda na mjestu kapi oka (ljepljive oči ili ljepljive kapke), svrbež očiju, vodene oči, trepavice ili Naslaga lijeka oko očiju.