Američka FDA odobrava AbbVie-jev botulinum toksin Botox: liječenje neurogene hiperaktivnosti detruzora kod djece!

AbbVie (AbbVie) nedavno je objavio da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila botox (onabotulinumtoxinA) za liječenje pedijatrijskih pacijenata starijih od 5 godina s nedovoljnim odgovorom ili netolerancijom na antiholinergičke lijekove. Hiperaktivnost detrusora (mišića bešike) povezana sa neurološkom bolešću. Ova prekretnica označava 12. terapijsku indikaciju da je botox odobren u Sjedinjenim Državama.

Vrijedno je spomenuti da je Botox prvi i jedini neurotoksin odobren za liječenje djece s hiperaktivnošću neurogenog detruzora. Sada je za djecu s neurogenom hiperaktivnošću detruzora koja nemaju dovoljan odgovor na antiholinergične lijekove nova opcija liječenja koja se može koristiti prije hirurške intervencije. Botox selektivno sprječava oslobađanje neurotransmitera acetilholina na neuromuskularnom spoju blokirajući prijenos živčanih impulsa na mišić (u ovom indikaciji mišić mokraćne bešike), privremeno smanjujući kontrakciju mišića.

Hiperaktivnost neurogenih detruzora javlja se kada kičmena moždina i bešika ne mogu efikasno komunicirati, što može biti povezano sa neurološkim bolestima kao što su spina bifida i povreda kičmene moždine. Kao rezultat, mišići mokraćnog mjehura nehotično se skupljaju, povećavajući pritisak u mjehuru i smanjujući kapacitet mjehura, što može prouzrokovati često i slučajno istjecanje mokraće. Vremenom povećani pritisak na bešiku takođe može prouzrokovati oštećenje bešike i bubrega.

Mnogo je uzroka neurogene hiperaktivnosti detruzora u djece, poput rabdomiozitisa, ozljede kičmene moždine i kičme bifida. Među njima je spina bifida koja najčešće pogađa oko 1500-2000 beba od više od 4 miliona beba rođenih u Sjedinjenim Državama svake godine. Više od 90% pacijenata sa spina bifidom ima simptome mokraćnog sistema.

Odobrenje nove indikacije temelji se na podacima iz randomizirane, dvostruko slijepe studije faze 3. Studija je izvedena na više od 100 djece s hiperaktivnošću neurogenog detruzora, procijenjena je sigurnost i djelotvornost botoksa i provedeno je dugoročno produženo istraživanje. Rezultati studije faze 3 pokazali su da Botox® 200 jedinica (ne više od 6U / kg) ubrizganih u mišić detruzora može smanjiti dnevne epizode urinarne inkontinencije, što je primarna krajnja tačka studije, a smanjuje se 6. sedmice ( glavna vremenska tačka) Maksimalni pritisak na bešiku i povećati kapacitet bešike. Najčešće nuspojave u studiji bile su bakteriurija (20%), infekcija urinarnog trakta (7%), urin bijelih krvnih zrnaca (7%) i hematurija (3%).

AbbVie BOTOX®&pojačalo; Stariji potpredsjednik i glavni znanstveni direktor za neurotoksine, dr. Mitchell F. Brin, rekao je: „Botox je prva neurogena hiperaktivnost detruzora odobrena za neadekvatnu kontrolu bolesti antiholinergičkim lijekovima. Neurotoksini u djece sa teškim simptomima. Ova prekretnica označava 12. terapijsku indikaciju da je Botox odobren u Sjedinjenim Državama, dodajući još jednu odobrenu upotrebu u paletu pedijatrijskih proizvoda. Nadovezujući se na našu 30-godišnju tradiciju istraživanja i razvoja botoksa, nastavljamo nepokolebljivo nastaviti sa inovacijama neurotoksina kako bismo odgovorili na nezadovoljene medicinske potrebe čitavog terapijskog polja."

Paul F. Austin, dr. Med., Direktor Odjela za dječju urologiju u Teksaškoj dječjoj bolnici i profesor urologije na Baylor College of Medicine, rekao je: „Mnoga djeca s osnovnim neurološkim bolestima mogu s vremenom razviti oštećenja mokraćnog mjehura i bubrega. Ovo naglašava važnost liječenja. U brizi o djeci s prekomjernom aktivnošću neurogenih detruzora, težimo smanjenju pritiska u mjehuru i povećanju kapaciteta mjehura. Prije, osim za operativne zahvate, mogućnosti liječenja bile su uglavnom ograničene na antiholinergičke lijekove, ali dugoročno. Upotrebu treba pažljivo razmotriti. Učinkovito upravljanje hiperaktivnošću neurogenog detruzora zahtijeva kontinuiranu njegu i postoji velika nezadovoljena potreba za alternativnim opcijama liječenja. Botox je dokazao sigurnost i djelotvornost, a bit će prihvaćen i za antiholinergične dječje pacijente čija alkalna energija ne upravlja adekvatno alkalnim lijekovima, a pruža novu mogućnost liječenja."

Botox je razvio Allergan (kupio AbbVie). Glavni sastojak lijeka je visoko pročišćeni botulinum toksin tipa A, koji je blokator provodljivosti živaca i koristi se za liječenje preaktivnih mišića. Botox je prvi put odobren 1989. godine za liječenje grča lica i strabizma. 2000. godine odobren je za cervikalnu distoniju, a zatim dalje proširen na područje ljepote, uključujući uklanjanje bora, stanjivanje lica, uklanjanje linija obrva i vrana' stopala, itd. Posljednjih godina Botox je također odobren za liječenje grčeva gornjih udova, kroničnih migrena, neurogene urinarne inkontinencije, preaktivnog mokraćnog mjehura, grčeva i jakog znojenja ispod pazuha (hiperhidroza) i drugih indikacija.

Botox je prvi odobreni proizvod za liječenje botulinum toksina tipa A u svijetu GG. U Sjedinjenim Američkim Državama FDA je do sada odobrila FTD za 12 terapijskih indikacija. U proteklih 30 godina širom svijeta je prodano više od 100 miliona bočica Botox® i Botox® Cosmetic (Botox A), a više od 3.700 članaka objavljeno je u naučnim i medicinskim časopisima. Botox® Neurotoxin jedan je od najčešće proučavanih lijekova na svijetu.