Američka FDA odobrava Isturisu (osilodrostat), prvi lijek koji direktno rješava prekomjerno lučenje kortizola!

Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) nedavno je odobrila Isturisa® (osilodrostat, oralna tableta) za liječenje odraslih pacijenata sa Cushingovim 0010010 # 39 sindromom (CS), tačnije: hirurgija hipofize ne može biti izvršen ili je izvršena operacija. Odrasli pacijenti koji su još uvijek bolesni. Kukiranje 0010010 # 39; sindrom (CS) je retka bolest uzrokovana prekomernom lučenjem kortizola nadbubrežnom žlezdom. Isturisa je prvi lijek odobren od FDA-e koji izravno rješava prekomjernu proizvodnju kortizola blokirajući 11 β-hidroksilazu i sprečavajući biosintezu kortizola.

Isturisa® će osigurati 1 mg, 5 mg i 10 mg filmom obloženih tableta. Prednost Isturisa® je u tome što može kontrolirati ili normalizirati razinu kortizola u odraslih bolesnika s CS-om i ima sigurnu sigurnost, što ovaj proizvod čini vrijednom opcijom liječenja za CS bolesnike.

Isturisa je razvio Novartis. U srpnju 2019 kompanija je prodala tri endokrina lijeka talijanskoj farmaceutskoj kompaniji Recordati za 390 milion: Isturisa, dva lijeka za liječenje akromegalijom Signifor (pasireotidni diaspartat) i lijekove dugog djelovanja Signifor LAR (pasireotid) pamoate).

U Europskoj uniji, Isturisa je odobrena u siječnju 2020 za liječenje endogenog Cushingovog sindroma (CS) kod odraslih. Aktivni farmaceutski sastojak Isturisa® je osilodrostat, inhibitor sinteze kortizola, koji djeluje inhibirajući 11-β hidroksilazu, koji je odgovoran za završni korak biosinteze nadbubrežne kortizole. U Sjedinjenim Državama i Europskoj uniji Isturisa je dobila status siročeta.

osilodrostat hemijska strukturna formula (Izvor: medchemexpress.cn)

Podaci iz čitavog kliničkog programa govore da Isturisa može normalizirati razinu kortizola u većine bolesnika i poboljšati različita klinička obilježja i kvalitetu života bolesti, pružajući na taj način značajne kliničke koristi u područjima u kojima medicinske potrebe nisu zadovoljene. Konkretno, u istraživanju LINC-3, na kraju 8-tjednog perioda slučajnog povlačenja (Sedmica 34), udio pacijenata u grupi Isturisa koji su ostali unutar normalnog raspona kortikosteroida bio je značajno veći nego u placebo grupi (86. {{4}}% vs 29. 4%). Kontrola nivoa kortizola je glavni cilj bolesnika sa CS. U studiji su najčešći nuspojave Isturise bile nadbubrežna insuficijencija, glavobolja, povraćanje, mučnina, umor i edemi.

Mary Thanh Hai, v.d., ravnateljica druge sobe FDA Centra za evaluaciju i istraživanje lijekova, rekla je: 0010010 "FDA podržava razvoj sigurnih i efikasnih tretmana za rijetke bolesti. Ovaj novi tretman može pomoći pacijentima sa Cushingovim sindromom, što je rijetka bolest, prekomjerna proizvodnja kortizola stavlja pacijente u rizik od drugih medicinskih problema. Pomažući pacijentima da postignu normalnu razinu kortizola, ovaj lijek je važna opcija liječenja za odrasle koji boluju od Kušinga 0010010 # 39; bolesti. 0010010 quot;

Simptomi CS-Cushing sindroma (Izvor slike: omicsonline.org)

Prema Baidu Encyclopedia, Cushingov 0010010 # 39 sindrom (CS) poznat je i kao hiperkortizolizam (hiperkortizolizam). U prošlosti su ga neki zvali i Cushingov 0010010 # 39 sindrom. Kortizol) proizvodi niz kliničkih manifestacija, poznatih i kao endogeni Cushingov sindrom. Doba visoke incidencije je 20 do 40 godina, a omjer incidencije muškaraca i žena je oko 1: 3.

Prema svojoj etiologiji može se podijeliti u dvije vrste: ovisne o ACTH i neovisne. Glavne manifestacije su lice punog mjeseca, krvavi izgled, centripetalna gojaznost, akne, ljubičaste fleke, povišen krvni pritisak, sekundarni dijabetes i osteoporoza. Pored toga, dugotrajna primjena glukokortikoida u visokim dozama ili dugotrajna zloupotreba alkohola takođe mogu izazvati kliničke manifestacije slične Cushingovom 0010010 # 39 sindromu, poznatom kao egzogeni, lijekovi ili Cushingov sindrom.