Američka FDA odobrila je Octagam 10%: prvi intravenozni imunoglobulin (IVIg) za liječenje dermatomiozitisa odraslih!

Octapharma USA nedavno je objavila da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila Octaam 10% (intravenozni imunoglobulin [humani]), koji je prvi i jedini lijek koji se koristi za liječenje dermatomiozitisa odraslih (dermatomiozitis, DM) intravenoznog imunoglobulina (IVIg). Dermatomiozitis je rijetka imunološki posredovana upalna bolest. Octagam 10% je imunoglobulinski [humani] rastvor za intravenoznu injekciju, koji je odobren u Sjedinjenim Državama za liječenje kronične imunološke trombocitopenične purpure (ITP) kod odraslih.

FDA je odobrila Octagam za liječenje dermatomiozitisa na temelju rezultata Faze 3 ProDERM kliničkog ispitivanja (ClinicalTrials.gov registarski broj: NCT02728752). Ovo je ključno randomizirano kliničko ispitivanje i prva studija koja je procijenila dugoročnu učinkovitost i sigurnost IVIg u liječenju dermatomiozitisa odraslih. Ovo prospektivno, dvostruko slijepo, placebom kontrolirano kliničko ispitivanje faze 3 obuhvatilo je 95 pacijenata u 36 kliničkih centara širom svijeta (uključujući 17 u Sjedinjenim Državama) i najveće je istraživanje koje ocjenjuje IVIg kao opciju liječenja dermatomiozitisa.

Rohit Aggarwal, član Upravnog odbora istraživanja PrimDRM -a i medicinski direktor Centra za artritis i autoimune bolesti na Medicinskom fakultetu Univerziteta u Pittsburghu, rekao je:&"ProDERM istraživanje će imati značajan utjecaj na kliničku praksu jer će IVIg postati važna mogućnost liječenja pacijenata s dermatomiozitisom. Ovo istraživanje Kliničarima daje više povjerenja u efikasnost i sigurnost primjene IVIg -a i pruža vrijedne informacije o tome koji su tipovi pacijenata najpogodniji za liječenje."

Dermatomiozitis je rijetka idiopatska autoimuna bolest nepoznatog uzroka, koja pogađa približno 10 ljudi na milion američkih stanovnika. Pacijenti s dermatomiozitisom obično pate od osipa na koži, kronične upale mišića i progresivne slabosti mišića. Bolest obično pogađa odrasle osobe u dobi od 40 do 60 godina i djecu od 5 do 15 godina. Komplikacije dermatomiozitisa uključuju disfagiju, aspiracijsku upalu pluća, probleme s disanjem i naslage kalcija u mišićima, koži i vezivnom tkivu. U usporedbi s općom populacijom, stopa mortaliteta pacijenata s dermatomiozitisom je više od tri puta veća.

Flemming Nielsen, predsjednik Octapharma USA, rekao je:" Odobrenje FDA' Octaam® 10% kao siguran i učinkovit tretman za dermatomiozitis odraslih uzbudljiva je vijest za pacijente koji su se prethodno oslanjali na neodobrene tretmani. Octaharma je predana pružanju spasonosnih i terapija za poboljšanje života pacijenata s rijetkim bolestima. Radujemo se suradnji s organizacijama pacijenata i medicinskom zajednicom na razvoju obrazovnih i drugih programa podrške za pružanje usluga pacijentima s dermatomiozitisom."

Kliničko ispitivanje ProDerma uključivalo je početni 16-tjedni, dvostruko slijepi, placebom kontrolirani period. Pacijenti su randomizirani da primaju visoke doze Octagama 10% (2 g/kg) ili placebo jednom u 4 sedmice. Nakon početnog perioda liječenja slijedi 24-tjedni otvoreni period proširenja. Ako se stanje pacijenta' pogorša tokom ispitivanja, dopušteno mu je promijeniti plan liječenja. U studiji je za mjerenje reakcije pacijenta' korišten Standard odgovora američkog reumatologa (ACR)/Evropska unija protiv reumatizma (EULAR) iz 2016. za mjerenje odgovora pacijenta'

Rezultati su pokazali da je u prvom 16-tjednom razdoblju dvostruko slijepog liječenja 78,7% pacijenata koji su primali Octagam pozitivno odgovorilo na liječenje, dok je 43,8% pacijenata koji su primali placebo pozitivno odgovorilo na liječenje. Nakon prelaska na IVIg tokom perioda ekspanzije, stopa odgovora placebo grupe u 40. nedelji bila je slična onoj u grupi sa Octagamom 10% u 16. nedelji (minimalno poboljšanje je bilo 70%). U skladu sa ukupnim primarnim krajnjim ciljem, sekundarnim krajnjim tačkama (uključujući sve podstavke ukupne ljestvice poboljšanja [TIS] osim mišićnih enzima, područja bolesti dermatomiozitisa i indeksa ozbiljnosti [CDASI]), u usporedbi s placebom, liječenje IVIg-om također je pokazalo statistički značajno poboljšanje. U studiji su sigurnost i podnošljivost IVIg -a konzistentni sa prethodno objavljenim sigurnosnim rezultatima liječenja IVIg -om.