Vutrisiran je u pregledu u Sjedinjenim Državama

Vodeća kompanija za terapiju RNAi terapijom Alnylam nedavno je objavila da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) prihvatila novu aplikaciju za lijekove (NDA) za vutrisiran, RNAi terapiju u razvoju koja se ubrizgava potkožno svaka 3 mjeseca za liječenje odraslih Nasljedni transtiretin polineuropatija amiloidoze (hATTR-PN). FDA je odredila ciljni datum Zakona o naknadama za korisnike lijekova na recept (PDUFA) za 14. april 2022. FDA je izjavila da trenutno nema planove za sazivanje sastanka savjetodavnog odbora u sklopu pregleda NDA.

Vutrisiran je dobio naziv Orphan Drug Designation (ODD) za liječenje ATTR amiloidoze u Sjedinjenim Državama i Europskoj uniji, te Fast Track Designation (FTD) za liječenje hATTR-PN u Sjedinjenim Državama. Prema rezultatima studije HELIOS-A, Alnylam također planira podnijeti vutrisiran regulatorne dokumente za prijavu Evropskoj uniji, Brazilu i Japanu 2021. godine.

Rena Denoncourt, potpredsjednica Alnylama i šefica TTR franšize, rekla je:" Veliko nam je zadovoljstvo što je FDA prihvatila NDA vutrisiran, koja se temelji na rezultatima devetomjesečne studije HELIOS-A . Ako bude odobren, bit će proizvod svaka 3 mjeseca. Novi tretman koji se daje jednom potkožno, vutrisiran ima potencijal preokrenuti polineuropatijske manifestacije bolesti."

Vutrisiran je potkožna RNAi terapija u razvoju za liječenje ATIL amiloidoze, uključujući nasljednu (hATTR) i divlju vrstu (wtATTR) amiloidozu. Vutrisiran može ciljati i utišati specifičnu RNK glasnika, blokirajući je prije nego što se proizvedu proteini divljeg i mutiranog transtiretina (TTR). Vutrisiran se injektira potkožno svake četvrtine (3 mjeseca), što može pomoći u smanjenju taloženja TTR amiloida u tkivima, pospješiti uklanjanje TTR amiloida taloženog u tkivima i potencijalno obnoviti funkciju ovih tkiva. vutrisiran koristi Alnylam' s poboljšanom stabilnom hemijom (ESC) -GalNAc platformu za isporuku, čiji je cilj poboljšati potenciju i visoku metaboličku stabilnost, dopuštajući rijetke potkožne injekcije.

Nasljedna transtiretinska (hATTR) amiloidoza je nasljedna degenerativna i fatalna bolest uzrokovana mutacijama u TTR genu. TTR protein se uglavnom proizvodi u jetri i obično je nosilac vitamina A. Mutacije u TTR genu mogu uzrokovati abnormalno nakupljanje amiloida i oštetiti tjelesne organe i tkiva, poput perifernih živaca i srca, što dovodi do periferne senzorne motorne neuropatije , autonomna neuropatija i/ili kardiomiopatija i druge manifestacije bolesti koje je teško liječiti. hATTR amiloidoza predstavlja ključnu neispunjenu medicinsku potrebu, sa visokim morbiditetom i mortalitetom, sa približno 50.000 pacijenata širom svijeta. Srednje vrijeme preživljavanja nakon postavljanja dijagnoze je 4,7 godina, a pacijenti s kardiomiopatijom imaju kraće vrijeme preživljavanja (medijana 3,4 godine).

Alnylam je lansirao lijek Onpattro (patisiran) za liječenje hATTR-PN. Lijek je odobrila američka FDA u kolovozu 2018. godine i postao je prvi RNAi lijek odobren za prodaju od kada je fenomen RNAi otkriven prije 20 godina. Pogodan je za liječenje odraslih pacijenata sa hATTR-PN.

Onpattro je RNAi lijek koji se injektira intravenozno i ​​primjenjuje se svake 3 sedmice. Lijek je dizajniran tako da cilja i utišava specifičnu glasničku RNK (mRNA) i blokira proizvodnju TTR proteina, što može pomoći u smanjenju taloženja i promoviranju klirensa TTR amiloida u perifernim tkivima i vratiti funkciju tih tkiva.