Albumin-vezani Rapamycin (nab-sirolimus) se primjenjuje za listu u Sjedinjenim Državama!

Aadi Bioscience je klinička biopharmaceutical kompanija koju je osnovao Dr Neil Desai, izumitelj Abraxane (paclitakel) za injekciju, albumin-obavezujuće i albumin tehnološka platforma, i trenutno radi na razvoju "nab-sirolimus (ABI-009, Zapadna (Romosalbumin-obavezujuća suspenzija za ubrizgavanje) koristi se za bolesti koje pokreće mTOR Aktivacija.

Nedavno je kompanija objavila da je pokrenula podnošenje nove prijave za drogu (NDA) za nab-sirolimus na američku upravu za hranu i narkotike (FDA) za liječenje naprednih (metastatičkog ili lokalnog naprednog) malignog perverznog tumora u ćelijama (Pekomu), ovo je rijedak sarkom koji je upravljao aktivacionim aktivimetrima. trenutno nema odobrenog tretmana. Kompanija očekuje da će u četvrtom kvartalu 2020.

Periferni vaskularni tumor epitelioidne ćelije (pekom) je rijetka podvrsta mekog tkiva. Porijeklo ćelije je nejasno i može se desiti u skoro svakom dijelu tijela (obično maternica, retroperitoneum, pluća, bubreg, jetra, urogenski sistem, i gastroprobavni trakt). Road), može imati invazivan klinički proces, uključujući daleku metahibernaciju i konačnu smrt. Citotoksična hemoterapija koja se obično koristi za sarkom pokazuje vrlo malo terapeutske pogodnosti za Pekomu, i trenutno nijedna droga nije odobrena za ovu bolest.

Maligni PEComas su često u pratnji mutacija u TSC1 i/ili TSC2 genima, što dovodi do aktiviranja mTORC1 staze. Stoga, mTORC1 signalna transdukcija je efikasna meta za liječenje malignih PEComas.

Sirolimus (Sirolimus), također poznat kao rapamycin (rapamycin), obično se koristi specifičan mTOR inhibitor. Nab-sirolimus je vrsta sirolimus-ljudskih albumina-obavezujućeg nano-članaka, koja je pokazala značajno viši tumor na tumori, Ciljna meta inhibicije i efikasnost od sirolimus u predkliničkim modelima. U Sjedinjenim Državama, nab-sirolimus je odobreno otkriće kvalifikacija za drogu (BTD), brzo praćenje kvalifikacija (FTD), i kvalifikacije za siročiće.

Dugoročno izvršavanje podataka o AMPECT studiji (NCT02494570) objavljenim na nedavnom sastanku ASCO-a pokazalo je da 31-godišnji pacijenti koji dobivaju nab-sirolimus mogu ocjenjivati "napredne pacijente u komi", a nezavisna ocjena za reviziju potvrdila je da je sveukupna stopa reakcije (ORR) bila 39% (95% CI: 22%-58%), uključujući i 1 kompletan odgovor (CR) i 11 djelimičnog odgovora (PR). Srednji trajanje remisije još nije postignut (raspon: 5.6-42.4 mjeseci ili više). Trajanje obnove 50% odgovornika bilo je ≥ 25,8 mjeseci, i većina odgovornika je još uvijek dobila tretman.

Među pacijentima sa metastatičkim bolestima, ORR je 46% (12/26, 95% CI: 27%-67%). Između lokalno naprednih i neoperativnih pacijenata, 2/5 (40%) Bili su u mogućnosti da se podvrgnu operaciji nakon što je tumor zaražen, i trenutno ostaje bez zaraze više od 3 godine. Srednji progresivni opstanak (pfs) bio je 8,9 mjeseci (95% ci: 5,5-nije postignuto), a jednogodišnja stopa preživljavanja bila je 89%.

U istraživačku analizu podseta pacijenata sa TSC2 mutacije, ORR nezavisnog pregleda bio je 89% (95% CI: 57%-99%). Sigurnost nab-sirolimus se smatra prihvatljivom u ovoj populaciji, a njegova sigurnost je u skladu sa sigurnosti mTOR inhibitora.

Dr Neil Desai, glavni izvršni časnik Aadi, izjavio je: "nakon dobivanja BTD-a, FTD-a i čudnog sertifikacije, NDA-sirolimus je važna prekretnica za Aadija i također je u pravcu aktiviranja tretmana vrlo nesametnih potreba u okviru ustanovljenih mTOR pathway. Cilj je korak naprijed. Ponosni smo što ćemo završiti studiju o AMPECT-u, što je prva potencijalna klinička ispitivanja za napredni pekom, i nastavit ćemo brzo dovršiti NDA kako bismo doveli taj potencijalni novi tretman pacijentima. "