Bylvay (odevixibat) će uskoro biti odobren u SAD-u i EU!

Albireo Pharma je rijetka kompanija za bolesti jetre koja razvija nove regulatore žučnih kiselina. Nedavno je kompanija objavila da je Komisija za lijekove za humanu upotrebu (CHMP) Europske agencije za lijekove (EMA) izdala mišljenje pozitivnog pregleda preporučujući odobrenje Bylvay-a (odevixibat) za liječenje progresivne porodične intrahepatične kolestaze (PFIC). ). Bylvay je moćan nesistemski inhibitor transporta ilialne žučne kiseline jednom u danu (IBATi), koji može postati prvi nehirurški tretman ove rijetke bolesti i promijenit će PFIC tipove 1, 2 i 3 Model liječenja za djecu.

Sada će se CHMP-ova mišljenja dostaviti Europskoj komisiji (EK) na uvid, koja će obično donijeti odluku o odobrenju u sljedeća 2 mjeseca. U Sjedinjenim Državama, Bylvay prolazi kroz prioritetnu provjeru od strane FDA, a ciljni datum Zakona o naknadama za lijekove na recept (PDUFA) je 20. srpnja 2021. U Europskoj uniji Bylvay je jedini IBATi koji je EMA dodijelila za ubrzani evaluacija. Prije toga, EMA je također odobrila Bylvayu oznaku lijeka bez roditelja i prioritetnu oznaku lijeka (PRIME) za liječenje PFIC-a. Pored PFIC-a, Bylvay je dobio i oznaku lijeka sirota za liječenje Alagilleova sindroma, bilijarne atrezije i primarnog holangitisa.

PFIC je rijetka, razarajuća i razarajuća bolest koja pogađa malu djecu i može dovesti do progresivne, po život opasne bolesti jetre. U mnogim slučajevima PFIC može uzrokovati cirozu jetre i zatajenje jetre u prvih 10 godina života. Najistaknutija i najteža trajna manifestacija PFIC-a je intenzivan svrab, koji često dovodi do ozbiljnog pada kvaliteta života. Trenutno ne postoje lijekovi za liječenje PFIC-a, a jedina opcija za mnoge pacijente je transplantacija jetre ili druga invazivna operacija. Trenutna standardna briga o transplantaciji jetre suočava se sa stvarnim izazovima, uključujući doživotnu imunosupresiju i izazov pronalaženja organa za malu djecu.

U Sjedinjenim Državama i Europskoj uniji Bylvay ima potencijal postati prvi lijek koji je dobio regulatorno odobrenje za liječenje PFIC-a. U Sjedinjenim Državama, nakon odobrenja Bylvay-a, Albireo će ispunjavati uvjete za vaučer za pregled prioritetnih rijetkih dječjih bolesti (PRV), a Bylvay će se prodavati u drugoj polovini 2021. Trenutno, faza 3 BOLD suđenje Bylvay-a za liječenje bilijarne atrezije i globalno ispitivanje ASSERT faze 3 za liječenje Alagilleova sindroma.

Hemijska strukturaodevixibat(izvor slike: medkoo.com)

Aktivni farmaceutski sastojak Bylvay&je odevixibat, pionirski, moćan i selektivan, nesistemski inhibitor ilealnog transportera žučne kiseline (IBAT), s minimalnom sistemskom izloženošću i djelujući lokalno u crijevima. Trenutno se lijek razvija za liječenje rijetkih dječjih holestatskih bolesti jetre, uključujući PFIC, bilijarnu atreziju, Alagilleov sindrom itd .; među njima je PFIC prva ciljna indikacija.

Ron Cooper, predsjednik i izvršni direktor tvrtke Albireo, rekao je: „Današnje pozitivno mišljenje CHMP-a o Bylvayu dovodi nas korak bliže cilju pokretanja prvog nehirurškog liječenja u povijesti. Ovaj tretman može smanjiti utjecaj PFIC-a na porodice i djecu. Teret. Lansiranjem Bylvay-a nadamo se da ćemo djeci pružiti kratkotrajno ublažavanje simptoma poput svrbeža i dugoročno poboljšanje važnih parametara kao što je rast."

CHMP-ov pozitivan pregled Bylvay-a temelji se na podacima iz 2 kliničke studije (PEDFIC 1, PEDFIC 2), što je najveće globalno kliničko ispitivanje faze 3 za PFIC ikad provedeno.

PEDFIC-1 je randomizirana, dvostruko slijepa, placebo kontrolirana studija faze 3, a rezultati zadovoljavaju primarnu krajnju točku regulatornih zahtjeva SAD-a i EU: U usporedbi s placebom, Bylvay je značajno poboljšao svrab na koži (p=0,004) i značajno smanjio Reakcija žučne kiseline (SBA, p=0,003), dobro se podnosi i vrlo niska učestalost dijareje / čestih stolica (9,5% u liječenoj grupi i 5,0% u placebo grupi).

PEDFIC-2 je dugoročna, otvorena, produžena studija faze 3. Podaci potvrđuju snažnu efikasnost Bylvay&39, pokazujući da se kod pacijenata koji se liječe do 48 tjedana SBA kontinuirano i uporno smanjuje, poboljšava procjena svrbeža, jetra i rast. Funkcionalni pokazatelji su ohrabrujući.

U ove dvije studije, Bylvay se dobro podnosio, a dijareja / česta stolica bili su najčešći gastrointestinalni neželjeni događaji. Nije došlo do ozbiljnih nuspojava povezanih s liječenjem.

Sveukupno, ove studije su potvrdile potencijal Bylvay&# 39 kao prvog PFIC tretmana. PFIC je razarajuća bolest i trenutno se liječi operacijom, uključujući transplantaciju jetre. Bylvay je siguran i učinkovit lijek za liječenje koji može donijeti stvarne promjene kod pacijenata s PFIC-om i njihovih porodica. Nakon dobivanja regulatornog odobrenja, Albireo planira dovesti Bylvay na tržište u drugoj polovini 2021. godine.