Efgartigimod značajno poboljšao snagu i kvalitetu života, Zai Lab predstavio Kini!

Zai Lab partner argenx nedavno je objavio da su rezultati ključnog ispitivanja faze 3 ADAPT -a koji procjenjuje efgartigimod u liječenju sistemske miastenije gravis (gMG) objavljeni u časopisu The Lancet Neurology. Naslov članka je: Sigurnost, djelotvornost i podnošljivost efgartigimoda u pacijenata s generaliziranom miastenijom gravis (ADAPT): multicentrično, randomizirano, placebo kontrolirano ispitivanje, faza 3.

Mijastenija gravis (MG) je neuromišićna bolest koju posreduje patogeni IgG i ozbiljno utječe na kvalitetu života. Simptomi bolesti i nuspojave trenutnih terapija mogu nanijeti značajnu štetu životima pacijenata. Rezultati ispitivanja ADAPT pokazuju da liječenje efgartigimodom može značajno poboljšati snagu i kvalitetu života pacijenata sa gMG. Trenutno, liječenje gMG -a efgartigimodom&39 pregleda američka FDA, a ciljani datum Zakona o naknadama za korisnike lijekova na recept (PDUFA) je 17. prosinca 2021. Ako bude odobren, efgartigimod će biti prvi i samo antagonist FcRn da dobije regulatorno odobrenje.

James F Howard Jr, vodeći istraživač ispitivanja ADAPT i profesor neurologije na Univerzitetu Sjeverna Karolina na Medicinskom fakultetu Chapel Hill, rekao je:&"Myasthenia gravis (MG) može imati razoran utjecaj na život i neovisnost pacijenata i može utjecati na gutanje, sposobnost govora, hodanja, pa čak i disanja. Osim toga, svaki pacijent doživljava MG u različitom procesu, što čini upravljanje bolešću nepredvidivim. U ispitivanju ADAPT primijetili smo da je većina pacijenata koji su primali efgartigimod liječena efgartigimodom. U prve 2 sedmice doći će do klinički značajnih poboljšanja. Ovi rezultati su od velikog značaja za MG zajednicu. Nadam se da će efgartigimod pružiti prvu takvu ciljanu terapiju ove vrste za liječenje pacijenata s ovom kroničnom autoimunom bolešću na individualiziran način."

Ispitivanje ADAPT doseglo je primarnu krajnju tačku. Podaci su pokazali da je kod pacijenata s gMG pozitivnim na antitijela acetilholinskih receptora (AChR Ab +), prema rezultatima mijastenije gravis svakodnevnog života (MG-ADL), u usporedbi s placebo grupom, grupa liječena efgartigimodom imala više A visok procenat pacijenata je odgovorio (67,7% naspram 29,7%; p< 0,0001).="" ispitanici="" su="" definirani="" tako="" da="" imaju="" poboljšanje="" od="" najmanje="" 2="" boda="" u="" rezultatu="" mg-adl="" tokom="" 4="" uzastopne="" sedmice="" ili="" duže.="" osim="" toga,="" 40%="" pacijenata="" u="" skupini="" liječenoj="" efgartigimodom="" postiglo="" je="" minimalnu="" ekspresiju="" simptoma="" (definiranu="" kao="" mg-adl="" skor="" 0="" [asimptomatski]="" ili="" 1),="" dok="" je="" udio="" pacijenata="" u="" placebo="" skupini="" koji="" je="" postigao="" ovaj="" cilj="" bio="" samo="" 11,1%.="" među="" odgovorima="" na="" achr-ab="" +,="" 84,1%="" pacijenata="" imalo="" je="" klinički="" značajno="" poboljšanje="" mg-adl="" skora="" u="" prve="" 2="" sedmice="" liječenja.="" u="" ovoj="" studiji,="" sigurnost="" efgartigimoda="" bila="" je="" uporediva="" s="">

Nakon završetka ispitivanja ADAPT, 90% pacijenata je pristupilo ispitivanju ADAPT plus, otvorenoj produženoj studiji koja je trajala 3 godine kako bi se procijenila dugoročna sigurnost i podnošljivost efgartigmoda. U ADAPT i ADAPT plus, najmanje 118 pacijenata je primalo efgartigmod 12 mjeseci ili duže.

Mehanizam djelovanja efgartigimoda

Efgartigimod je fragment antitijela u razvoju, dizajniran da smanji patogena imunoglobulinska G (IgG) antitijela i blokira cirkulaciju IgG. Efgartigimod se može vezati za FcRn, koji je široko izražen u cijelom tijelu i igra centralnu ulogu u sprječavanju razgradnje IgG antitijela. Blokiranje FcRn može smanjiti razinu ekspresije IgG antitijela i može se liječiti autoimune bolesti za koje je poznato da su uzrokovane patogenim IgG antitijelima, uključujući: miasteniju gravis (MG), kroničnu bolest koja uzrokuje mišićnu slabost; pemphigus vulgaris (PV), kronična kožna bolest koju karakteriziraju jaki mjehurići na koži; imunološka trombocitopenija (ITP), kronična bolest koja se očituje ekhimozom i krvarenjem; kronična upalna demijelinizirajuća polineuropatija (CIDP), bolest u kojoj oštećenje živčanog sustava uzrokuje poremećaje kretanja.

6. januara 2021. godine, Zai Lab i argenx objavili su da su dvije strane postigle isključivu ovlaštenu saradnju. Zai Lab će biti odgovoran za napredak razvoja i komercijalizacije efgartigimoda u regiji Velike Kine (uključujući kontinentalnu Kinu, Hong Kong, Tajvan i Makao).

Dr Ren Hairui, glavni ljekar u oblasti autoimunosti i borbe protiv infekcija Zai Laba, rekao je: Trenutno u Kini ima oko 200.000 pacijenata s miastenijom gravis. Postojeće mogućnosti liječenja vrlo su ograničene i postoje ogromne nezadovoljene kliničke potrebe. Na temelju postojećih podataka o efgartigimodu, očekuje se da će ovaj proizvod nakon odobrenja promijeniti trenutni status liječenja sistemske miastenije gravis i drugih ozbiljnih autoimunih bolesti.

Prema odredbama sporazuma, Zai Lab će steći ekskluzivno pravo na razvoj i komercijalizaciju efgartigimoda u Velikoj Kini. Zai Lab bit će odgovoran za klinička istraživanja globalne registracije i razvoj efgartigimoda za više indikacija u Kini. Osim toga, Zai Lab će također biti odgovoran za pokretanje 2. faze potvrdnih studija za više novih indikacija u Velikoj Kini kako bi se ubrzao razvoj više autoimunih indikacija za efgartigimod na globalnoj razini.