EU odobrila Aspaveli: Liječenje paroksismalne noćne hemoglobinurije (PNH)

Apellis Pharmaceuticals i švedsko siroče Biovitrum AB (Sobi) nedavno su objavili da je Evropska komisija (EK) odobrila Aspaveli (pegcetacoplan) za liječenje paroksimalnog sna uzrokovanog anemijom nakon što je primila inhibitore C5 najmanje 3 mjeseca. Odrasli pacijenti sa seksualnom hemoglobinurija (PNH). U maju 2021, lijek je bio prvi koji je odobren u SJEDINJENIM Državama pod trgovačkim imenom Empaveli. Može se koristiti za odrasle PNH bolesnike koji prethodno nisu liječili, a može se koristiti i za odrasle pacijente PNH koji su zamijenili tretmane sa inhibitora C5 (Soliris i Ultomiris). Očekuje se da će odobrenje pegcetakoplana za marketing poboljšati standard PNH nege i redefinirati liječenje PNH- a.

Vrijedno je spomenuti da je pegcetakoplan prva i jedina C3 ciljana terapija koja je dobila regulatorno odobrenje. U protekloj deceniji, jedina opcija za liječenje PNH su bili inhibitori C5, ali mnogi pacijenti i dalje doživljavaju upornu hipohemoglobinopatiju, što često dovodi do slabog umora i čestih transfuzija krvi. U kliničkim ispitivanjima, pegcetakoplan može pružiti obimnu kontrolu PNH, poboljšanje života pacijenata PNH povećanjem razine hemoglobina i smanjenjem potrebe za transfuzijama krvi.

Pegcetacoplan je dobio regulatorna odobrenja u Sjedinjenim Državama i Evropskoj uniji, na osnovu rezultata studije PEGASUS faze 3 (NCT03500549) (vidi: PEGASUS Faza 3 Top-Line Results Conference Call Presentation). Studija je dosegla primarnu krajnju točku, pokazujući da je pegcetakoplan bolji od Solirisa, PNH standarda lijeka za njegu: bolji je od Solirisa u promjeni razine hemoglobina od osnovne razine u 16. tjednu, a prilagođena razina hemoglobina se povećala za 3,84g/dL u prosjeku (p<0.0001)>

Osim toga, pegcetakoplan je postigao ne-inferiornost u izbjegavanju endpointa transfuzije krvi u odnosu na Soliris. 85% bolesnika u skupini za liječenje pegcetakoplanom nije imalo transfuziju krvi u roku od 16 sedmica, u usporedbi sa 15% u skupini za liječenje lijekom Soliris. Istovremeno, u poređenju sa pacijentima iz grupe za liječenje solirisom, pacijenti u skupini za liječenje pegcetakoplanom imaju veću stopu normalizacije ključnih markera hemolize, a rezultat FACIT-umora ima klinički značajno poboljšanje. U ovoj studiji, pegcetakoplan je siguran kao Soliris.

pegcetakoplan mehanizam djelovanja

pegcetakoplan je prva terapija koja pokazuje superiorne razine hemoglobina od Solirisa, a do 85% bolesnika liječenih pegcetakoplanom nema transfuziju krvi. Većina pacijenata iz PNH-a koji trenutno primaju liječenje Solirisom boluje od uporne anemije. Rezultati studije PEGASUS pokazuju da pegcetakoplan ima potencijal da postane novi standard nege za pacijente sa PNH.

Pegcetacoplan je ciljani inhibitor C3 dizajniran da regulira pretjeranu aktivaciju komplementa, što je uzrok pojave i razvoja mnogih ozbiljnih bolesti. Pegcetakoplan je sintetički peptid koji se vežu za polietileni glikol polimer i posebno se vežu za C3 i C3b. Trenutno se razvija pegcetakoplan za liječenje raznih bolesti, uključujući PNH, geografsku atrofiju (GA) i C3 glomerulopatiju. U SJEDINJENIM DRŽAVAMA, FDA je odobrila pegcetakoplan brzu kvalifikaciju za liječenje PNH i GA.

Trenutno, ne postoje lijekovi za liječenje GA. Apellis planira podnjeti novu aplikaciju lijeka za intravitrealnu injekciju pegcetacoplana za liječenje dobi vezane za makularnu degeneraciju (AMD) sekundarnu GA u 2022.