FDA odobrila prvi novi lijek protiv sarkoma Kaposi u gotovo 20 godina

U svibnju 15, po lokalnom vremenu, Bristol Myers Squibb (BMS) objavio je da je američka FDA ubrzala odobrenje Pomalysta (pomalidomida, pomalidomida) za liječenje bolesnika povezanih s HIV-om i antiretrovirusnu terapiju (HAART) sa sarkomom Kaposi' kao i sa pacijentima sa HIV-negativnim Kaposi' s sarkomom. Ovo ubrzano odobravanje zasniva se na ukupnoj stopi odgovora primećenoj u Fazi 1 / 2 otvorenog kliničkog ispitivanja s jednom rukom (12-C-0047). Pomalyst je dobio prodornu terapiju i certifikat o lijekovima bez roditelja. Ova oralna terapija je prva nova opcija lečenja za pacijente sa sarkomom Kaposi' u više od 20 godina.

Kaposi sarkom je rijedak rak uzrokovan infekcijom herpes virusom povezanim s sarkomom Kaposi&# 39, koji je poznat i kao humani herpes virus 8. Pacijenti će imati višestruke ozljede na koži i površini sluznice usne šupljine, a ponekad će se lezije pojaviti i na površini plućne i gastrointestinalne sluzokože. Kaposi&# 39 sarkom je češći među ljudima zaraženim HIV-om. Ako HIV pozitivni pacijenti postanu otporni na sistemsku kemoterapiju ili ne mogu podnijeti sistemsku kemoterapiju, ne postoji druga odobrena opcija liječenja, pa ovim pacijentima hitno treba inovativno liječenje ove bolesti.

Pomalyst je analog talidomida koji je odobrio FDA i koristi se u kombinaciji sa deksametazonom za liječenje pacijenata s multiplim mijelomom.

Odobrenje Pomalysta temelji se na rezultatima faze 1 / 2 otvorene etikete, studije sa jednom rukom koja je procijenila sigurnost, farmakokinetiku i efikasnost Pomalysta u HIV-pozitivnim i HIV-negativnim simptomatski Kaposijev sarkom Pate od uznapredovale bolesti. Ukupno {{{6}} pacijenata (18 HIV pozitivnih i 1 0 HIV negativnih) primili su Pomalist u dozi od 5 mg dnevno. Za sve pacijente, objektivna stopa odgovora (ORR) bila je 71% (95% CI: 51, 87), od čega 1 {{15 }}% ​​(4 / {{{{1 8}}}}) pacijenti su postigli potpunu remisiju i 57% ({{1 8}} / {{ {{1 8}}}}) pacijenti su postigli djelimičnu remisiju. Medijan trajanja remisije za sve pacijente bio je 1 2. 1 meseci (95% CI: 7. 6, 1 {{ 24}} 8). Pored toga, 50% pacijenata koji su postigli remisiju trajalo je duže od 1 2 meseci.

Dr. Diane McDowell, potpredsjednica Globalnog medicinskog pitanja BMS Hematology, rekla je:&"Pacijenti sa sarkomom Kaposi&# {0}}; u posljednje dvije decenije imali su nekoliko mogućnosti liječenja. Drago nam je što smo proveli dodatna istraživanja o Pomalistu na ovom rijetkom području bolesti, što nam je omogućilo da pacijentima pružimo prijeko potrebne oralne mogućnosti liječenja."

Dr Robert Yarchoan, šef odeljenja za zloupotrebu HIV-a i AIDS-a pri Nacionalnom centru za istraživanje raka (NCI), rekao je:&"Bez obzira na status HIV infekcije, Pomalyst je pokazao pozitivne rezultate kod pacijenata sa Kaposi&# {{ 0}}; sarkom. Pored toga, pruža oralnu terapiju sa mehanizmom delovanja različitim od citotoksičnih lekova za kemoterapiju koji se obično koriste za lečenje sarkoma Kaposi&# {0}};"