FDA odobrila Johnson & Johnson Darzalex Faspro za liječenje light chain amyloidosis

Nedavno je Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila Darzalex Faspro od Xiana Janssena, podružnice Johnson & Johnsona, za liječenje novo dijagnosticiranih odraslih pacijenata sa amiloidozom lakog lanca.

Vrijedno je naznačiti da je Darzalex Faspro također prva i jedina terapija koju je odobrila FDA za pacijente s ovom indikacijom. Ovaj put, FDA je odobrila da se lijek koristi u kombinaciji sBortezomib, Ciklofosfamid i Deksametazon.

Odobrenje ove nove indikacije se uglavnom zasniva na podacima iz studije Faze III ANDROMEDA Darzalex Faspro. Rezultati ispitivanja pokazuju da u usporedbi sa trenutnim tipičnim planom liječenja, kombinacija Darzalex + bortezomib + ciklofosfamid + deksametazon (13%) u usporedbi s trenutnim tipičnim planom liječenja, samo liječenje bortezomibom + ciklofosfamidom + deksametazonom (VCd) (13%) Sa režimom lekova (D-VCd), stopa potpune remisije krvi pacijenta se povećala za više od 3 puta (42%). Pored toga, pacijenti sa režimom kombinacije Darzalexa postigli su i višu ukupnu stopu hematološkog odgovora (92% nasrnuto na 77%). U usporedbi sa trenutnim tipičnim režimom liječenja VCD-om, režim kombinacije Darzalexa također prolongira preživljavanje bez progresija (MOD-PFS) pacijentova vitalnog pogoršanja organa i prolongira preživljavanje bez događaja (MOD-EFS). U ovoj studiji, sigurnost kombiniranog lijeka je u skladu sa sigurnošcu Darzalex potkožnog preparata ili VCd režima.

Laki lanac amiloidoze je krvna bolest vezana za abnormalne proteine. Abnormalni proteini u tijelu pacijenta mogu dovesti do pogoršanja vitalnih organa (posebno srca, bubrega i jetre). Kompanija ne preporučuje upotrebu lijeka u NYHA IIB ili IV bolesti srca ili Mayo IIIB lakog lanca amiloidoze pacijenata izvan kontroliranih kliničkih ispitivanja. Svake godine, 4.500 ljudi širom svijeta nažalost pati od amiloidoze lakog lanca. Otprilike trećina pacijenata je vidjela u prosjeku pet ili više liječnika prije nego što je konačno dobila tačnu dijagnozu, a 72% pacijenata je dijagnosticirano više od godinu dana nakon prvih simptoma. Zbog kašnjenja dijagnoze prognoza takvih pacijenata je obično loša. U prvoj godini nakon dijagnoze umire oko 30% pacijenata sa svjetlosnim lancem amiloidoze.

Darzalex Faspro je prvobitno razvio Genmab. U maju prošle godine, lijek je odobren za liječenje 4 mogućnosti liječenja multiplog mijeloma (MM), uključujući i za novo dijagnosticirane bolesnike s multiplog mijelomom koji nisu podoban za transplantaciju bolesnika s multipla mijelomom, relapsnih ili refraktornih bolesnika s multiplog mijelomom. Darzalex Faspro, uključujući daratumumab i hyaluronidase-fihj, je nova potkožna injekcija (SC) priprema Darzalexa. Trenutno je zahtjev Darzalexa Fasproa za liječenje ove indikacije također pod pregledom regulatornih agencija EU.