Europska unija odobrila je Fintepla (fenfluramin) za liječenje pacijenata s Dravet sindromom starijim od 2 godine!

Zogenix je farmaceutska kompanija posvećena razvoju lijekova za liječenje rijetkih bolesti. Nedavno je kompanija objavila da je Europska komisija (EC) odobrila Fintepla (fenfluramine) oralnu otopinu kao dodatnu terapiju drugim antiepileptičkim lijekovima za pacijente starije od 2 godine za liječenje epilepsije povezane s napadom Dravetovog sindroma.

U Sjedinjenim Državama, Fintepla je odobrena u junu ove godine za pacijente starije od 2 godine za liječenje epilepsije povezane sa Dravetovim sindromom. Lijek je odobren kroz postupak preispitivanja prioriteta. Prije toga, FDA je Fintepli dodijelila oznaku lijeka bez roditelja (ODD) i probojnu oznaku lijeka (BTD) za liječenje epilepsije povezane s Dravet sindromom.

Dravet sindrom je rijetka vrsta doživotne epilepsije koja započinje u dojenačkoj dobi, a karakteriziraju je teški neodoljivi napadaji, česte medicinske hitnosti, teška kognitivna i poremećaja u ponašanju i povećani rizik od iznenadne neočekivane smrti (SUDEP). Mnogi pacijenti sa Dravet sindromom doživljavaju česte teške napadaje čak i kada uzimaju jedan ili više trenutno dostupnih antiepileptičkih lijekova. Smanjivanje učestalosti napadaja prvi je i najvažniji korak u liječenju sve djece s Dravet sindromom.

Fintepla je tečna formulacija fenfluramina u malim dozama, koja može smanjiti učestalost napadaja regulišući aktivnost serotoninskog receptora i sigma-1 receptora (vidi referencu: Fenfluramin smanjuje napadaje posredovane NMDA receptorima svojom mešovitom aktivnošću na serotoninu 5HT2A i tipu 1 sigma receptor). Ovaj lijek ima drugačiji farmakološki učinak od ostalih antikonvulziva. Podaci iz dva placebo kontrolirana klinička ispitivanja faze III pokazali su da je kod pacijenata čiji napadi nisu bili adekvatno kontrolirani drugim lijekovima, Fintepla značajno smanjila učestalost napadaja u odnosu na placebo.

Molekularna struktura fenfluramina (izvor slike: Wikipedia.org)

Odobrenje EU zasniva se na podacima 2 randomizirana, dvostruko slijepa, placebom kontrolirana klinička ispitivanja faze III (provedena na pacijentima u dobi od 2 do 18 godina, s rezultatima objavljenim u Lancet i JAMA Neurology), te dugoročna otvorena ispitivanje produženja naljepnice (Mnogi pacijenti su primali Fintepla tretman do 3 godine) Podaci privremene analize. Rezultati su pokazali da je u ispitivanju pacijenata koji su uzimali jedan ili više antiepileptičkih lijekova koji nisu mogli adekvatno kontrolirati napadaje, na osnovu postojećeg plana liječenja, Fintepla značajno smanjio mjesečne konvulzivne napadaje (konvulzivne napadaje) u usporedbi s placebom. napadi, CS) učestalost. Pored toga, većina ispitivanih pacijenata reagirala je u roku od 3-4 tjedna od početka liječenja Finteplaom i održavala konzistentne rezultate tijekom cijelog perioda liječenja.

U ovim su studijama najčešći neželjeni događaji uključivali: proljev, vrućicu, umor, infekciju gornjih dišnih putova, letargiju i bronhitis. Nijedan od pacijenata nije iskusio neželjene kardiovaskularne događaje, uključujući valvularnu bolest srca ili plućnu hipertenziju.

Uz Dravet sindrom, Zogenix razvija i Fintepla za liječenje napadaja povezanih s Lennox-Gastaut sindromom (LGS). Dravet sindrom i LGS su dvije rijetke i često katastrofalne dječje epilepsije. Imaju karakteristike ranog početka, raznih vrsta napadaja, velike učestalosti napadaja, ozbiljnog oštećenja inteligencije i poteškoća u liječenju.