FDA odbila lijek za otkazivanje bubrega Mallinckrodt

Nedavno je FDA odbila aplikaciju Mallinckrodt&# 39 za terlipresin za liječenje rijetke progresivne bubrežne insuficijencije. Iako je lijek prije postigao svoj glavni cilj u Fazi 3 i dobio podršku savjetodavnog odbora.

Terlipresin je analog vazopresina koji je selektivan za V1 receptor. Izvorno ga je razvio Orphan Therapeutics i pokušao ga je predstaviti na američkom tržištu. FDA je počeo pregledavati lijek prije više od deset godina, iako prvobitno kliničko ispitivanje faze 3 nije udovoljilo primarnoj krajnjoj točki. Rezultat je očit, FDA je odbila Orphan. Nakon toga, Ikaria je od Siroče stekao prava na tržištu terlipresina u Sjevernoj Americi. Do 2015. godine Mallinckrodt je kupio Ikaria za 2,3 milijarde USD, a prava sjevernoameričkog tržišta Terlipressin&# 39 konačno su pala u ruke Mallinckrodt'

Do prošle godine, lijek je uspješno provodio 3. fazu kliničkih ispitivanja na 300 pacijenata s hepatorenalnim sindromom tipa 1 (HRS-1). Rezultati su pokazali da je 29% pacijenata koji su primali terlipresin doživjelo preokret HRS-a (nivo kreatina u serumu pao je sa 2,25 mg / dL ili više na 1,5 mg / dL 14. dana ili pri otpuštanju), dok je udio onih koji su primali placebo iznosio samo 16%, i studija je postigla svoju primarnu krajnju točku.

Međutim, kada je FDA izdala informativni dokument prije julskog sastanka savjetodavnog odbora, pojavile su se neočekivane probleme. Izvještava se da je FDA zatražila od odbora da razmotri hoće li učinak terlipresina na razinu kreatina u serumu utjecati na ishod kliničkog liječenja.

Na kraju, odbor je glasao 8 prema 7 za prijavu terlipresina&# 39, ali očito nije uspio ublažiti sve zabrinutosti FDA&# 39. U pismu s punim odgovorom, Mallinckrodt je izjavio da FDA sumnja u to hoće li se surogat krajnje točke korištene u fazi 3 kliničkih ispitivanja pretvoriti u značajne kliničke koristi (koje mogu nadoknaditi rizike uključujući sepsu). FDA vjeruje da je potrebno više informacija. Podržava se da su blagodati terlipresina kod pacijenata s HRS-1 veće od rizika.

Steven Romano, glavni naučni službenik Mallinckrodta, rekao je da se ne može složiti s odlukom FDA' te da će tražiti sve izvedive načine za dovođenje lijeka na američko tržište. Ranije su druge kompanije pokušavale postići ovaj cilj.

Zbog niza izdanja, cijena dionica kompanije Mallinckrodt&pala je za više od 65% ove godine, uključujući razgovore s GG, finansijskim povjeriocima i parničnim tužiocima GG; zbog čega je kompanija napustila Q& sesiju tokom konferencijskog poziva o zaradi u zadnjem kvartalu. Izvješteno je da se očekuje da će godišnja prodaja terlipresina&doseći 300 miliona američkih dolara, što će ublažiti trenutne poslovne poteškoće kompanije Mallinckrodt GG.