Novi lijekovi za shizofreniju! Američka agencija FDA odobrila je kompaniju intracelularne terapije, Caplyta (lumateperon)

Intraćelijske terapije (ICT) su biofarmaceutske kompanije usredotočene na razvoj inovativnih terapija za bolesti centralnog nervnog sistema (CNS). Nedavno je kompanija objavila da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila Caplyta (lumateperon) za liječenje odraslih pacijenata sa šizofrenijom. Kompanija očekuje izbaciti Caplyta na tržište do kraja prvog tromjesečja 2020. godine.

U pogledu lijekova, preporučena doza Caplyta je 42mg, jednom dnevno, uzimana s hranom i ne zahtijeva titraciju doze. Treba napomenuti da naljepnica lijeka Caplyta sadrži upozorenje na crnoj kutiji koja upućuje na to da su pacijenti s psihozom povezanom sa demencijom izloženi povećanom riziku od smrti prilikom liječenja antipsihoticima. Caplyta nije odobrena za liječenje psihijatrijskih bolesnika povezanih sa demencijom.

Učinkovitost Caplyta 42mg dokazana je u dva placebo kontrolirana ispitivanja sa statistički značajnim razlikama u ukupnom rezultatu primarne krajnje točke, skali pozitivnih i negativnih simptoma (PANSS). Najčešći štetni učinci preporučene doze Caplyta u usporedbi s placebom (≥5% i dvostruko češće od placeba) uključivali su pospanost / sedaciju (24% prema 10%) i suha usta (6% prema 2%).

U skupljenim podacima iz kratkoročnih studija, debljanje, glukoza na post, trigliceridi i ukupni holesterol u grupama Caplyta i placebo bili su slični srednjim promjenama u početnim razinama. Učestalost ekstrapikalnih simptoma bila je 6,7% u grupi Caplyta i 6,3% u placebo grupi.

Predsjedavajući IKT-a i izvršni direktor dr. Sharon Mates rekao je: "Uvjereni smo da će Caplyta pružiti zdravstvenim radnicima novu, sigurnu i efikasnu mogućnost liječenja koja će pomoći milionima odraslih sa shizofrenijom. Odobrenje označava vrhunac godina naučnih istraživanja. Mi posebno su zahvalni pacijentima, njihovim njegovateljima i zdravstvenim radnicima koji su doprinijeli razvoju Kaplyte. "

Šizofrenija je vrsta ozbiljne mentalne bolesti koja pogađa oko 2,4 miliona američkih odraslih osoba shizofrenija je obilježja različitih kliničkih manifestacija akutnih psihijatrijskih simptoma, uključujući halucinacije i zablude, često ih je potrebno hospitalizirati radi liječenja ove bolesti je kronična i cjeloživotna, često praćeni depresijom i socijalnom funkcijom i kognitivnim sposobnostima postepeno propadaju bolesnici sa shizofrenijom često uslijed nuspojava poput debljanja i poremećaja pokreta i prekida liječenja.

Aktivni farmaceutski sastojak Caplyta je lumateperon, prvoklasni lijek s malim molekulama koji može selektivno i istovremeno regulirati serotonin, dopamin i glutamat, tri neurotransmiterska puta koji su uključeni u ozbiljne bolesti. Za razliku od postojećih lijekova za shizofreniju, lumateperon je modulator fosfatnog proteina dopaminskih receptora (DPPM) koji djeluje kao presinaptički djelomični agonist i postsinaptički antagonist na D2 receptoru.

Ovaj mehanizam, zajedno s potencijalnim interakcijama s 5-ht2a receptorima, transporterima serotonina i D1 receptorima, kao i indirektnom regulacijom glutamata, može doprinijeti efikasnosti lumateperona u čitavom nizu psihijatrijskih simptoma, s poboljšanom psihosocijalnom funkcijom i dobrom tolerancijom. Spoj ima potencijal da koristi pacijentima s nizom neuropsihijatrijskih poremećaja i neurodegenerativnih bolesti.

strukturna formula lumateperona

U Sjedinjenim Državama FDA je u novembru 2017. dodijelio status lumateperona za brzo liječenje shizofrenije. Osim šizofrenije, ICT razvija i lumateperon za liječenje drugih psihijatrijskih poremećaja, uključujući poremećaje ponašanja kod pacijenata sa demencijom, alzheimerovu bolest, depresiju, i ostali neuropsihijatrijski i neurološki poremećaji.

U srpnju je lumateperon bio vrhunski ishod dvije kliničke studije faze III (studija 401, studija 404) korištenjem pojedinačne terapije lijekovima za bipolarni poremećaj I ili veliku depresiju vezanu za bipolarnu ii. Podaci su pokazali da je lumateperon 42 mg dostigao primarnu krajnju točku za poboljšanje depresije (p <0,001) i="" ključnu="" sekundarnu="" krajnju="" tačku="" za="" poboljšanje="" ozbiljnosti="" depresije="" (p=""><0,001) u="" istraživanju="" 404="" u="" odnosu="" na="" placebo=""> Međutim, u studiji 401, obje doze lumateperona (42mg i 28mg) nisu dostigle primarnu krajnju točku zbog visokog kliničkog odgovora u placebo skupini. U 2 ispitivanja lumateperon je pokazao dobru sigurnost i podnošljivost.