New Immunological Drug Spesolimab Obtained CDE Breakthrough Treatment Drug Designation

Nedavno je Boehringer Ingelheim objavio da je njegov novi imunološki lijek Spesolimab u razvoju prepoznat od strane Centra za procjenu lijekova (CDE) Nacionalne uprave medicinskih proizvoda kao proboj terapijski lijek za liječenje generalizirane pustularne psorijaze (GPP) .

Kvalifikacije za lijekove probojne terapije su postavljene kako bi se ubrzao razvoj novih lijekova za ozbiljne bolesti koje su prikazane u pred-kliničkim ispitivanjima u smislu učtivosti ili sigurnosti kako bi bile znatno bolje od postojećih tretmana. CDE je proboj terapija lijekova kvalifikacije za Spesolimab. Identifikacija se zasniva na superiornim performansama u kliničkim ispitivanjima faze I i II.

GPP nije jednostavna kao obična psorijaza

GPP je rijetka i po život opasna sistemska upalna bolest. Kliničke manifestacije su više aseptičkih pustula koje su akutne na osnovu eritema, koji su gusto i široko raspoređeni, a pustule se spajaju kako bi se formiralo flaky gnoj jezero, praćeno vrućicom, mialgijom, leukocitozom i drugim simptomima trovanja. GPP se može ponavljati više puta i akutno, ili može biti uporan. Može biti popraćen oštećenjem jetre i bubrega, ili može biti opasno po život zbog sekundarnih infekcija i otkazivanja organa.

Prema prošlim izvještajima moje zemlje, prevalencija psorijaze u Kini je 0,123%, a pustularni tip 0,69% bolesnika s psorijazom2. Epidemiološka studija zasnovana na bazi urbanog zdravstvenog osiguranja pokazuje da je stopa sirove prevalencije GPP-a u 2016. Trenutne opcije liječenja za GPP su izuzetno ograničene, a pacijenti imaju hitnu potrebu za brzim, snažnim i dugoročnim mogućnostima liječenja.

U našoj zemlji svijest javnosti o GPP-u je ozbiljno nedostatna, što ne samo da odgađa ranu dijagnozu i liječenje mnogih pacijenata, već i uzrokuje da takve bolesti budu odsutne iz kataloga rijetkih bolesti. Pacijenti i njihove porodice su opterećeni sjenkom bolesti i nose ogroman mentalitet. I ekonomski pritisak.

Prvo pojavljivanje Spesolimaba

Spesolimab je il-36R monoklonsko protutijelo koje može blokirati djelovanje interleukin-36 receptora (IL-36R) i prvi je tretman te vrste u razvoju. Interleukin-36 receptor je signalni put u imunoloљkom sistemu, koji moћe igrati ulogu u mnogim upalnim bolestima ukljuиujuжi GPP.

Rezultati kliničkog ispitivanja Faze I Spesolimaba objavljeni su u New England Journal of Medicine (NEJM) u martu 2019. godine. Podaci pokazuju da Spesolimab može značajno poboljšati simptome generalizirane pustularne psorijaze: 7 pacijenata sa umjerenim do teškim akutnim napadom GPP-a nakon korištenja Spesolimaba, njihovi simptomi su se brzo poboljšali.

Na osnovu pozitivnih rezultata Spesolimabova kliničkog ispitivanja faze I za indikacije GPP-a, globalno pivotalno kliničko ispitivanje faze II je pokrenuto u maju 2020. Kliničko ispitivanje faze II u Kini predvodila je bolnica Huashan koja je bila u pripadnosti Univerzitetu Fudan kako bi procijenila učinkovitost i sigurnost Spesolimaba u liječenju bolesnika GPP-a s umjerenim do teškim akutnim napadima. Rezultati ovog kliničkog ispitivanja bit će objavljeni u bliskoj budućnosti. Faza IIb Kinesko kliničko ispitivanje koje je sprovedeno u isto vrijeme vodila je Druga affiliated hospital of Zhejiang University kako bi procijenila učinkovitost i sigurnost Spesolimaba u sprječavanju nastanka pacijenata s historijom GPP-a.

Boehringer Ingelheim trenutno razvija lijek za liječenje raznih indikacija imunoloških bolesti. Pored GPP-a, kožne bolesti uključuju i Palmoplantar Pustulosis (PPP), Hidradenitis Suppurativa (HS) i Atopic dermatitis (AtD), među kojima je GPP indikacija s najbržim napretkom u istraživanju i razvoju.

Dr. Zhang Wei, šef medicine i kliničke R&D Boehringer Ingelheim Velike Kine, izjavio je: "Ova probojna certifikacija kvalifikacije lijekova je važna prekretnica u razvojnom procesu Spesolimaba. Afirmacija liječenja generalizirane pustularne psorijaze (GPP). Vrijedno je spomenuti da je, zahvaljujući provedbi strategije "China Critical", Kina sudjelovala u kliničkom ispitivanju globalne faze II i postala ključno mjesto suđenja. Zbog toga je Spesolimabova brzina razvoja u Kini i svijetu sinhronizirana. Planiramo u oktobru ove godine podnijeti prijave za popis u Kini i svijetu, i veselimo se da će biti odobrena za popis u Kini što je prije moguće, što koristi pacijentima GPP-a!"