Pfizer jednom tjedno Lijek Somatrogon dugotrajnog djelovanja 3. faza Klinički uspjeh: Znatno smanjite teret liječenja!

Pfizer i OPKO Health nedavno su zajednički najavili pozitivne vrhunske rezultate faze 3 kliničke studije C0311002 koja ocjenjuje sedmični dugotrajni ljudski hormon rasta somatrogon za liječenje djece s nedostatkom hormona rasta (GHD). Studija je provedena na djeci s GHD-om u dobi između 3 i 18 godina, a rezultati su pokazali da su nedjeljne injekcije somatrogona postigle primarnu krajnju točku poboljšanja tereta liječenja u usporedbi s injekcijom humanog hormona rasta Genotropina jednom dnevno (somatropin ).

Dječji GHD je ozbiljna i rijetka bolest uzrokovana nedovoljnim hormonom rasta koji luči hipofiza. Djeca s GHD-om nisu samo niskog rasta, već imaju i metaboličke abnormalnosti, psihosocijalne izazove, kognitivni deficit i loš kvalitet života. Decenijama je standard brige za GHD subkutano ubrizgavanje hGH jednom dnevno radi poboljšanja rasta i metaboličkih efekata. Za njegovatelje i pacijente teret liječenja svakodnevnim injekcijama je velik, što može dovesti do slabe usklađenosti i smanjiti ukupni učinak liječenja.

Somatrogon je novi molekularni entitet koji sadrži prirodnu sekvencu humanog hormona rasta i sadrži jednu kopiju na N-kraju i dvije kopije na C-kraju C-terminalnog peptida β-lanca humanog horionskog gonadotropina (hCG) (CTP) , CTP Može produžiti vrijeme poluraspada molekule. U Sjedinjenim Državama i Europskoj uniji somatrogon je dobio oznaku lijeka bez roditelja (ODH) za liječenje djece i odraslih s GHD-om.

2014. godine, Pfizer i OPKO potpisali su globalni sporazum o razvoju i komercijalizaciji somatrogona za liječenje GHD-a. Prema sporazumu, OPKO je odgovoran za provedbu kliničkih projekata, a Pfizer za registraciju i komercijalizaciju proizvoda. Obje strane će prema potrebi procijeniti mogućnost drugih indikacija za djecu i odrasle.

C0311002 je trofazna, randomizirana, multicentrična, otvorena, unakrsna studija koja procjenjuje teret liječenja somatrogonom jednom sedmično i jednom dnevno Genotropinom u djece s GHD-om od 3 do 18 godina. Ukupno je 87 randomiziranih i liječenih pacijenata bilo uključeno u ovu unakrsnu studiju (43 randomizirano na red 1 [Genotropin-somatrogon]; 44 randomizirano na red 2 [somatrogon-Genotropin]). Glavni cilj je procijeniti svaki somatrogon. Teret liječenja između tjednog plana ubrizgavanja i plana ubrizgavanja genotropina jednom dnevno procjenjivan je razlikom u prosječnom ukupnom rezultatu ukupnih životnih smetnji nakon svakog 12-tjednog plana liječenja.

Vrhunski rezultati pokazali su da je nakon 12 tjedana liječenja, u usporedbi s jednom dnevno liječenjem genotropinom (24,13 bodova), tjedno liječenje somatrogonom poboljšalo prosječni ukupni rezultat ukupnih poremećaja života (8,63 poena), a razlika u liječenju bila je -15,49 (95 % CI: -19,71, -11,27; p< 0,0001),="" u="" korist="" somatrogona="" na="" nominalnom="" nivou="" 0,05.="" uz="" to,="" ključne="" sekundarne="" krajnje="" točke="" pokazale="" su="" da="" je="" tjedni="" raspored="" doziranja="" somatrogona="" pokazivao="" ukupnu="" korist="" u="" smislu="" iskustva="" s="" liječenjem="" u="" usporedbi="" s="" rasporedom="" doziranja="" genotropina="" jednom="">

Tokom dva perioda liječenja nije bilo ozbiljnih neželjenih događaja (SAE). Jedan ispitanik prestao je uzimati somatrogon nakon što je tokom liječenja doživio neozbiljni neželjeni događaj (TEAE). Incidencija TEAE između grupa liječenih je usporediva, a težina svih neželjenih događaja je blaga do umjerena.

Brenda Cooperstone, dr. Med., Glavna direktorica za razvoj rijetkih bolesti, Pfizerov odjel za globalni razvoj proizvoda, rekla je: „Rezultati dosadašnjih istraživanja pokazuju da sedmični somatrogon može smanjiti poremećaje u načinu života, podržati sklonosti pacijenata i poboljšati usklađenost. Gotovo 40 godina, pacijenti s GHD-om i njihova rodbina podnosili su teret svakodnevnih injekcija hormona rasta. Zalažemo se za poboljšanje trenutnog standarda njege pružajući dugotrajne mogućnosti tjednog liječenja za GHD zajednicu."