Roche's Faricimab Is Successful In The Treatment Of Neovascular Age-related Macular Degeneration (nAMD) In Phase 3!

Roche je nedavno objavio pozitivne rezultate top line dva globalna studija faze 3 istog dizajna, TENAYA (NCT03823287) i LUCERNE (NCT03823300). Ove dvije studije procjenjuju bispecifnu faricimab antitijela u liječenju bolesnika s neovaskularnom ili "mokrom" makularnom degeneracijom (nAMD). Svaka studija ima 2 grupe liječenja: faricimab 6,0mg (svakih 8 sedmica, ili 12 sedmica, ili 16 tjedana jednom fiksni interval doznog režima, prema 20. i 24. tjednu procjeni aktivnosti bolesti), Eylea (aflibercept, Aflibercept) 2,0 mg raspored intervala dozinga svakih 8 tjedana.

Obje studije su dosegle primarni cilj i pokazale da rezultati vida koje su dobili pacijenti koji su primali injekciju faricimaba svakih 16 sedmica nisu bili inferiorniji od onih koji su primali injekciju Eylee svakih 8 sedmica. U ova dva ispitivanja, skoro polovina (45%) od bolesnika primali su injekcije faricimaba svakih 16 sedmica tijekom prve godine.

Vrijedno je spomenuti da je ovo prvi put da je injekcijski oftalmički lijek dostigao ovaj nivo trajnosti u studiji faze 3 koja je sprovedena kod pacijenata nAMD. U 2 studije, faricimab je generalno dobro toleriran, i nisu pronađeni novi ili neočekivani sigurnosni signali.

Rezultati TENAYA i LUCERNE su bazirani na pozitivnim rezultatima studija faze 3 yosemite i RHINE. Ova dva su globalna ispitivanja faze 3 sa istim dizajnom. Pozitivni rezultati top-linea objavljeni su u decembru 2020. Podaci podržavaju potencijal faricimaba kao opcije liječenja dijabetskog makularnog edema (DME). Detaljni rezultati ove četiri studije bit će objavljeni na 18. Američkoj godišnjoj konferenciji o "Angiogenezi, eksudaciji, i degeneraciji 2021" u februaru 2021. godine, a bit će podnio američkoj FDA i odobren od strane globalnih regulatornih agencija uključujući EU EMA.

Faricimab je prvo bispecifičko antitijelo posebno dizajnirano za oko, ciljajući dva različita puta kroz angiopoietin-2 (Ang-2) i vaskularni endotelialni faktor rasta A (VEGF-A), ova dva puta mogu voziti razne bolesti mrežnice, uključujući nAMD i DME. Ang-2 i VEGF-A destabiliziraju krvne sudove, uzrokuju formiranje novih krvnih sudova koji cure, i povećavaju upalu, što dovodi do sniženog vida. Blokirajući samo ova dva puta, faricimab ima za cilj stabilizovati krvne sudove, a za pacijente sa bolestima mrežnice, ima potencijal da dugoročno dobije bolje rezultate vida.

Neovaskularna starosna makularna degeneracija (nAMD, poznata i kao mokra AMD, mokra-AMD) pogađa približno 20 miliona ljudi širom svijeta i vodeći je uzrok sljepoče među ljudima od 60 godina i starijih. Trenutni standard nege, i to injekcije koje inhibuju vaskularni faktor rasta endotela (VEGF), značajno je smanjio stopu gubitka vida uzrokovanog nAMD. Međutim, VEGF nije jedini način da se učestvuje u pojavi i razvoju ove složene bolesti. Uz monoterapiju sa anti-vaskularnim endotelijnim faktorom rasta, nAMD pacijenti moraju otići kod oftalmologa na mjesečne injekcije kako bi pomogli u održavanju poboljšanog vida i/ili sprječavanju gubitka vida. Ovaj visoki teret liječenja može dovesti do neadekvatnosti liječenja i može dovesti do suboptimalnih rezultata vida. Prošlo je više od 15 godina od kada je odobren lijek s novim mehanizmom djelovanja za liječenje nAMD-a.

Levi Garraway, MD, Rocheov glavni medicinski službenik i šef globalnog razvoja proizvoda, izjavio je: "Ovi rezultati pokazuju potencijal faricimaba kao novelnog lijeka koji može produžiti interval liječenja za pacijente s neovaskularnom degeneracijom makularne dobi (nAMD). Sada smo vidjeli pozitivne i dosljedne rezultate u nAMD i dijabetički makularni edem (DME) u 4 faze III ispitivanja faricimaba. Radujemo se tome da ove podatke predamo globalnim regulatornim agencijama tako da ovaj obećavajući plan liječenja pacijentu."

U svijetu, procjenjuje se da ima 21 milion pacijenata sa DME, što je, kako se procjenjuje, 21 milion ljudi širom svijeta koji pate od dimetil etera, što je primarni uzrok gubitka vida među odraslima u radnom dobu. Iako anti-vaskularni faktor rasta endotela (VEGF) injekcije sa jednim agentom značajno smanjuju gubitak vida kod DME pacijenata, teret liječenja povezan s čestim injekcijama oka i posjetom liječniku može dovesti do nedovoljnog liječenja i može dovesti do suboptimalnih rezultata vida. Prošlo je skoro deceniju od kada je odobren lijek s novim mehanizmom djelovanja za liječenje DME- a.

U 2 ispitivanja faze 3 (YOSEMITE, RHINE) najavljeno u decembru 2020, svaka studija ima 3 grupe liječenja, a pacijenti su nasumično dodijeljeni da primaju faricimab ili Eylea u fiksnom režimu doze intervala od 8 tjedana (doze jednom u 8 tjedana) ), ili primaju 16-tjedni personalizirani intervalni režim doze faricimaba (doze jednom u 16 tjedana).

Rezultati su pokazali da su obje studije dosegle primarne rezultate: faricimab se dao jednom u 8 sedmica i personalizirani interval doziranje do 16 sedmica, u odnosu na Eyleu jednom u 8 sedmica, pokazao je poboljšani vid Ne-inferiornost. U pogledu sekundarnog kraja, u dva ispitivanja, više od polovine pacijenata iz grupe faricimaba personalizirane administracije održalo je 16-sedmicni interval između tretmana u prvoj godini. Vrijedno je spomenuti da je ovo prvi put da je istražiteljski lijek postigao ovaj nivo trajnosti u studiji faze 3 koja je sprovedena kod DME pacijenata. U 2 studije, faricimab je dobro toleriran i nisu pronađeni novi sigurnosni signali.