Tajvanska medicina Hua Pharmaceutical Besremi Is Approved by the US FDA: The First Interferon For The Treatment Of PV!

PharmaEssentia je nedavno objavila da je Američka uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila Besremi (ropeginterferon alfa-2b-njft) za liječenje odraslih bolesnika s policitemijom verom (PV). PV je bolest krvi koja uzrokuje preprodukciju crvenih krvnih zrnca. Pretjerane ćelije će zgnjećiti krv, usporiti protok krvi, i povećati šansu za trombozu. U SJEDINJENIM DRŽAVAMA, PV pogađa otprilike 6.200 ljudi svake godine. Prethodno je Besremi dobio status sirotišta (ODD) za liječenje PV-a.

Besremi je inovativni mono-PEGylated dugo djelujući interferon koji pokazuje ćelijske efekte u PV-u u koštanoj srž. Klinički podaci koji će trajati 7,5 godina pokazuju da Besremi ima duboku i dugovjećnu sposobnost kontrole broja krvnih ćelija i da se može koristiti u bilo koje vrijeme tokom PV-a za podršku ciljevima liječenja.

Vrijedno je spomenuti da je Besremi prvi lijek odobren od strane sad-a FDA za liječenje PV-a. Može se koristiti bez obzira da li pacijent ima povijest liječenja. Osim toga, Besremi je i prva terapija interferonom posebno odobrena za liječenje PV-a.

U februaru 2019, Besremi je odobren u Evropskoj uniji kao monoterapija za liječenje odraslih pacijenata sa PV bez simptomatske splenomegalije. Besremi je prvi lijek odobren u Evropi za liječenje PV-a i nema nikakve veze s prethodnim izlaganjem hidroksiurei. U Evropi, Besremi's marketing authorization authorization je AOP Orphan Pharmaceuticals.

Tretmani za PV uključuju felbotomiju (felbotomiju, koja uklanja višak krvnih ćelija iz žile sa iglu) i lijekove koji smanjuju broj krvnih ćelija; Besremi je jedna od ovih droga. Vjeruje se da Besremi pokreće lančanu reakciju pričvršćujući se na određene receptore u tijelu kako bi se smanjila proizvodnja krvnih ćelija u koštanu srž. Besremi je dugo djelujući lijek koji se ubrizgava supkutano svaka 2 tjedna. Ako Besremi može smanjiti višak krvnih ćelija i održavati normalne nivoe najmanje godinu dana, frekvencija administracije se može smanjiti na jednom u 4 sedmice.

U 7,5-godišnjem multicentričnom ispitivanju s jednim rukama potvrđena je i učtivost i sigurnost Besremija u liječenju PV-a. U ovom ispitivanju, 51 pacijent sa PV-om primio je Besremi liječenje u prosjeku oko 5 godina. Ucink Besremi se ocjenjuje posmatranjem proporcije pacijenata koji postignu potpun hematoloski odgovor. Potpuni hematološki odgovor znači da je volumen crvenih krvnih zrnaca pacijenta manji od 45%, broj belih krvnih zrnaca i broj trombocita su normalni, veličina slezene je normalna, a bez nedavnog krvoprolića ne dolazi do trombocita. Ukupno gledano, 61% pacijenata je primilo besremi tretman kako bi postigla potpuni hematološki odgovor.

U smislu sigurnosti, Besremi može uzrokovati povišene jetrene enzime, niske razine bijelih krvnih zrnaca, niske razine trombocita, bolove u zglobovima, umor, zasvrbi, infekcije gornjih dišnih putova, bolove u mišićima i bolesti nalikuje gripi. Nuspojave također mogu uključivati infekcije mokraćnog trakta, depresiju, i prolazne ishemične napade (napadi nalič na moždani udar).

Alfa interferoni proizvodi poput Besremija mogu uzrokovati ili pogoršati neuropsihijatrijske, autoimune, ishemijske (nedovoljno protoka krvi u dio tijela), te zarazne bolesti, što dovodi do životno opasnih ili fatalnih komplikacija. Besremi je strogo zabranjeno koristiti u bolesnika alergičnih na lijek, bolesnika s teškim mentalnim bolestima ili povijesti teških mentalnih bolesti, primatelja imunosupresovanih transplantacija, određenih pacijenata s autoimunim bolestima ili povijesti autoimunih bolesti, te bolesnika s bolestima jetre. Zbog rizika od štete fetusu, žene bi trebale biti podvržene testu trudnoće prije korištenja Besrimija.

Aktivni farmaceutski sastojak Besremi je ropeginterferon alfa-2b, koji je novi dugo-djelujući single izomer monopegylated prolin interferon (>98%, ATC L03AB15) s poboljšanim farmakokinetičkih karakteristika , I dokazao je podnošljivost i pogodnost. Lijek se daje jednom svaka 2 tjedna, ili jednom svaka 4 tjedna tokom dugotrajnog liječenja održavanja, i prvi je interferonovani proizvod odobren za liječenje PV-a.

Ropeginterferon alfa-2b je otkrio Yaohua Pharmaceutical i proizveden u tvornici u Taichungu, Tajvan, Kina. Fabrika je prošla EMA-inu cGMP sertifikaciju u januaru 2018. godine. U Sjedinjenim Državama i Evropskoj uniji, ropeginterferon alfa-2b dobio je oznaka lijeka siročad za liječenje PV-a.

Polycythemia vera (PV) je rak koji potječe od krvnih stanica koje izazivaju bolesti u koštani srž, što dovodi do kroničnog povećanja crvenih krvnih zrnaca, bijelih krvnih zrnaca i trombocita. Ova bolest može uzrokovati kardiovaskularne komplikacije, kao što su tromboza i embolija, pa čak i transformirati u sekundarnu mijelofibrozu ili leukemiju. Iako molekularni mehanizam iza PV-a još uvijek treba proučiti u dubini, trenutni rezultati ukazuju na skup stečenih mutacija, od kojih je najvažniji mutantni oblik Janus kinaze 2 (JAK2): JAK2V617F.