Takedin moćan inhibitor malih molekula tirozin kinaze, mobocertiniba, mobitera tirozin kinaze, dobio je od strane američke agencije FDA da probije kvalifikaciju za drogu!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) nedavno je objavila da je američka Uprava za hranu i lijekove (FDA) dodijelila Mobocertinib (TAK-788) probojnu kvalifikaciju za lijekove (BTD) za liječenje bolesnika s metastatskim ne-sitnim ćelijskim karcinomom pluća (NSCLC) koji su napredovali tokom ili nakon primanja hemoterapije koja sadrži platinu i nosite receptura epidermalnog faktora rasta (EGFR) egon 20 mutaciju umetanja. Trenutno ne postoji odobreni plan liječenja za tu određenu vrstu NSCLC. Mobocertinib je mali molekulski inhibitor tirozin kinaze (TKI) dizajniran da selektivno cilja EGFR i humani EGFR 2 (HER 2) egzon 20 mutacije umetanja.

Kvalifikacija za probojni lijek (BTD) novi je kanal pregleda lijekova koji je FDA stvorio u 2012 kako bi ubrzao razvoj i pregled liječenja ozbiljnih ili opasnih po život bolesti, a postoje preliminarni klinički dokazi da je lijek uporedivo s postojećim terapijskim lijekovima Novi lijekovi koji mogu značajno poboljšati stanje. Dobivanje BTD lijekova može dobiti bliže smjernice uključujući i visoke službenike FDA-e tijekom istraživanja i razvoja. Ispunjava uvjete za valjani pregled i pregled prioriteta u pregledu tržišta novih lijekova kako bi se pacijentima omogućile nove mogućnosti liječenja u najkraćem roku.

FDA je dodijelila BTD za mobocertinib na osnovu ukupne stope odgovora (ORR) i dugoročne prednosti preživljavanja pacijenata koji su odgovorili na terapiju mobocertinibom u ispitivanju faze I / II. Studija procjenjuje efikasnost i sigurnost mobocertiniba (160 mg, jednom dnevno oralno) u liječenju pacijenata s lokalno uznapredovalim ili metastatskim NSCLC koji imaju ubacivanje mutacije EGFR 20 i koji su prethodno primili sistemsku hemoterapiju . Trenutno nema ciljanih terapija, a prednosti koje nude trenutni režimi liječenja su ograničene.

Podaci ove studije označavaju potencijalno značajan napredak u rješavanju potreba takvih pacijenata. Podaci su pokazali da je srednji opstanak preživljavanja mobocertiniba bez progresije (PFS) bio 7. 3 mjeseci, a ukupna stopa odgovora (ORR) bila je 43% (n={{ 4}} / 28). U studiji je sigurnost mobocertiniba bila kontrolirana (n= 7 2). Najčešći neželjeni događaji povezani sa tretmanom bili su dijareja (85%), mučnina (43%), osip (36%), povraćanje (29%) i smanjen apetit ( 25%).

Mobocertinib hemijska strukturna formula (Izvor: medchemexpress.cn)

Dr Christopher Arendt, šef odeljenja za onkološko lečenje u Takedi, rekao je: 0010010 "Drago nam je da je FDA prepoznala terapeutski potencijal mobocertiniba za pacijente sa NSCLC koji nose EGFR ekson 20 umetanje mutacija. Ovim pacijentima hitno su potrebne učinkovite mogućnosti liječenja. Zalažemo se za razvoj inovativnih lijekova za liječenje vatrostalnih bolesti. Mobocertinibova probojna kvalifikacija za drogu važan je korak naprijed u našim naporima da promijenimo trenutni standard nege za ljude sa nedovoljnim zadovoljstvom. 0010010 quot;

Rak pluća je vodeći uzrok smrti od raka u svijetu. Non-celični karcinom pluća (NSCLC) je najčešći tip raka pluća, koji čini oko 85% slučajeva karcinoma pluća. Mutacije umetanja EGFR exon 20 čine samo 1-2% pacijenata sa NSCLC, a prognoza je lošija od ostalih EGFR mutacija. Trenutno ne postoji lek za mutacije egzona 20 . Prednosti ovih pacijenata su ograničene.

Mobocertinib je moćan inhibitor tirozin kinaza malih molekula (TKI) dizajniran posebno da cilja EGFR i HER 2 egzonove 20 mutacije umetanja. U 2019, američka FDA odobrila je kvalifikaciju za liječenje siročeta za mobocertinib (ODD) za liječenje pacijenata s karcinomom pluća s mutacijama HER 2 ili mutacijama EGFR (uključujući ubacivanje mutacija exon 20 ).

Projekt razvoja mobocertiniba započeo je u populaciji NSCLC, a očekuje se da će se proširiti i na ostale popunjene populacije drugih tipova tumora. Mobocertinib je lijek u istrazi, čija učinkovitost i sigurnost nisu utvrđeni. (od 0010010 nbsp;Bioon.com）